Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Benmärgshärledd stamcellstransplantation för behandling av cerebral pares

15 mars 2020 uppdaterad av: Stem Cells Arabia

Säkerhet och effekt av transplantation av specifika populationer av stamceller och mesenkymala stamceller för behandling av cerebral pares

Denna studie är en enarmsstudie med ett enda centrum för att studera säkerheten och effekten av renade autologa benmärgsstamceller och mesenkymala stamceller för behandling av barn med cerebral pares.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cerebral pares (CP) är en kronisk barndomsstörning som definieras av en rad motoriska och kognitiva funktionsnedsättningar och resulterar i ett betydande lidande för patienten och en enorm socioekonomisk börda för individen, familjen och sjukvården. Utan effektiva behandlingar eller interventioner är terapier för CP för närvarande fokuserade på stödjande och hanteringsstrategier. Stamcellstransplantation har föreslagits som ett förmodat ingripande för neural patologi, som mesenkymala och neurala stamceller, såväl som luktskyddande glia- och Schwann-celler, som har visat viss regenerativ och funktionell effekt vid experimentella störningar i centrala nervsystemet.

I denna studie studerar utredarna säkerheten och effekten av intratekal transplantation av specifika populationer av renade autologa benmärgsstamceller och mesenkymala stamceller hos patienter med cerebral pares.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

50

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 12 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste vara äldre än 2 år och yngre än 12 år vid tidpunkten för screening för inkludering i studien.
  • Kliniska bevis på en icke-progressiv motorisk funktionsnedsättning på grund av hjärndysfunktion.
  • Villig att följa alla studieprocedurer.
  • Bruttomotorisk funktionsklassificering Poängnivå II-V

Exklusions kriterier:

Känd historia av:

  • Obegripliga anfall
  • Traumatisk hjärnskada
  • Genetisk störning
  • Aktuell infektion
  • Njurinsufficiens
  • Leversjukdom
  • HIV+ (som framgår av positivt blodprov)
  • Immunsuppression
  • Infektiös relaterad neurologisk skada
  • Andra etiologier såsom degenerativa, mitokondriella och metabola störningar
  • Normal hjärn-MR
  • Bevis på akut sjukdom som feber (temperatur > 37,5 C), kräkningar, diarré, väsande andning eller knaster
  • Progredierande neurologisk sjukdom (Battens sjukdom, leukodystrofier, neurotransmittorrubbningar)
  • Mikrocefali, makrocefali, kortikala missbildningar eller genetiska störningar av dysgenes
  • Lungsjukdom som kräver ventilatorstöd
  • Ovilja att återkomma för uppföljningsbesök
  • Kontraindikationer för MRT

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Stamceller
Intravenös och intratekal transplantation av specifika populationer av renade benmärgsstamceller och mesenkymala stamceller.
Biologisk: Stamcellsterapi
Intravenös och intratekal transplantation av renade autologa benmärgsstamceller och mesenkymala stamceller.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i motorprestanda.
Tidsram: 6 månader
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som ett standardmätverktyg för att bedöma rörelsekvalitet.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Motoriska funktionsstudier
Tidsram: 1 år
Totala volymer och specifika tarmskador kommer att studeras och korreleras med funktionella resultat.
1 år
Specifik analys av vita substanser med hjälp av MRI
Tidsram: 6 månader
Förändringar på hjärndiffusionstensorbild (DTI).
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stem Cells Arabia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2016

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 oktober 2020

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2017

Första postat (FAKTISK)

13 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

17 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SCA-CP1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera