PAEAN - 促红细胞生成素治疗新生儿缺氧缺血性脑病 (PAEAN)
2024年6月4日 更新者：University of Sydney
用促红细胞生成素预防新生儿缺氧缺血性脑病的不良后果：III 期随机安慰剂对照多中心临床试验
双盲、安慰剂对照的 III 期促红细胞生成素试验用于接受低温治疗的婴儿缺氧缺血性脑病。
该研究的目的是确定 Epo 与中度/重度缺氧缺血性脑病 (HIE) 婴儿联合低温治疗是否会改善 2 岁时的神经发育结果，而与单独低温治疗相比没有明显的不良反应。
研究概览
详细说明
出生前或出生期间缺氧（缺氧）或供血不足（缺血）会破坏新生儿大脑中的细胞。 缺氧造成的损害会持续一段时间。 尝试减少这种伤害的一种方法是诱导体温过低，让婴儿或仅让婴儿的头部冷却数小时至数天。 出生后第一周给予的促红细胞生成素 (Epo) 显示出作为一种可能也有帮助的治疗方法的希望。 本研究旨在了解对出生时大脑供血不足或供氧不足的近足月新生儿进行 Epo 加诱导体温过低（降温）是否能减少两岁幸存者的死亡和残疾。
目标人群是 300 名患有缺氧缺血性脑病的足月或近足月婴儿（大于或等于妊娠 35+0 周），他们正在接受或计划接受低温治疗，并且能够及时招募这些婴儿以允许研究治疗24 小时前开始。
这是一项双盲、安慰剂对照、平行、2 臂随机、III 期多中心试验，按研究地点和研究开始时脑病的严重程度分层。
150 名婴儿的治疗组将在生命的第 1、2、3、5 和 7 天接受人重组 Epo，1000 IU/kg IV。 对照组将在生命的第 1、2、3、5 和 7 天接受 0.9% 氯化钠作为安慰剂。
将每 6 个月对家庭进行一次随访，直到对 2 岁时的死亡和残疾进行初步评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
313
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Singapore、新加坡、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Auckland、新西兰、1023
- Auckland City Hospital
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Auckland、新西兰、2104
- Middlemore Hospital
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Christchurch、新西兰、8140
- Christchurch Hospital
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Hamilton、新西兰、3204
- Waikato Hospital
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Wellington、新西兰、6021
- Wellington Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran、Australian Capital Territory、澳大利亚、2605
- Canberra Hospital
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Kingswood、New South Wales、澳大利亚、2747
- Nepean Hospital
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New Lambton、New South Wales、澳大利亚、2305
- John Hunter Hospital
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Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
- Royal Hospital for Women
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St Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
- Royal North Shore Hospital
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4006
- Royal Women's & Brisbane Hospital
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South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Mater Mothers' Hospital
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South Australia
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Bedford Park、South Australia、澳大利亚、5042
- Flinders Medical Centre
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North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
- Women's and Children's Hospital
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Tasmania
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Hobart、Tasmania、澳大利亚、7000
- Royal Hobart Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Medical Centre
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Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
- Mercy Hospital for Women
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- The Royal Children's Hospital
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- The Royal Women's Hospital
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Western Australia
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Subiaco、Western Australia、澳大利亚、6008
- King Edward Memorial Hospital
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Subiaco、Western Australia、澳大利亚、6008
- Princess Margaret Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 出生时孕龄大于或等于 35+0 周且能够在出生后 23 小时内随机分组的男婴或女婴
以下一项或多项围产期抑郁症指标：
- 出生后 10 分钟 Apgar 小于或等于 5，或
- 接受持续的复苏，例如 出生后 10 分钟进行辅助通气（正压通气或 CPAP）或胸外按压，或
- 脐带血或出生后不到 60 分钟获得的动脉或静脉血，pH 值小于 7.00 或碱缺乏大于或等于 12.0 mmol/L
中度至重度脑病，定义为出生后 1 至 6 小时内出现以下一种或两种情况：
- 6 项改良 Sarnat 标准中的 3 项表明中度/重度脑病，或
- 6 项改良 Sarnat 标准中的 2 项加上随机化前任何时间需要抗惊厥治疗的癫痫发作（临床诊断或使用脑电图监测诊断）
- 6小时后开始低温治疗；即计划持续 72 小时的受控全身冷却至目标温度（手动或使用设备调节）和随后的受控再加热
- 计划在出生后 24 小时内开始的研究治疗（随机化后尽快）
- 至少一位父母大于或等于 18 岁
- 2 岁时收集主要终点的预期能力
- 签署的书面知情父母同意书
排除标准：
- 研究产品的禁忌症
- 在生命的头两周内给予促红细胞生成素或任何其他促红细胞生成刺激剂的随机化之前的指示
- 重度宫内生长受限（出生体重小于1800g）
- 疑似主要染色体或先天性异常
- 头围小于妊娠和性别平均值的第 3 个百分位数
- 计划即将停止护理的婴儿
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：促红细胞生成素
促红细胞生成素（epoetin alfa）1000 IU/kg 出生体重（每天上限为 4000IU）IV 输注，在第 1、2、3、5 和 7 天
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其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
静脉注射生理盐水（相当于
体积），在第 1、2、3、5 和 7 天
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡或中度/重度残疾的综合测量
大体时间：2岁
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中度/重度残疾定义为任何脑瘫和粗大运动功能分类量表 (GMFCS) 评分大于或等于 1)，或 Bayley 婴儿发育量表 III (BSDIII) 小于或等于 80
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2岁
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡
大体时间：从治疗第 1 天到 2 岁的任何时间
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因任何原因死亡
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从治疗第 1 天到 2 岁的任何时间
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脑瘫 (CP)，通过儿科评估评估
大体时间：2岁
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CP 的任何发病率（四肢瘫痪、三肢瘫痪、偏瘫、双瘫或单瘫中的任何一种）
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2岁
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中度/重度运动障碍
大体时间：2岁
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使用 GMFCS 大于或等于 1.0 的任何脑瘫发生率（任何四肢瘫痪、脑瘫、偏瘫或双瘫）和任何功能障碍水平的综合
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2岁
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中度/重度认知缺陷
大体时间：2岁
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定义为 BSDIII 认知分数小于或等于 80
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2岁
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需要补充呼吸支持（包括气管切开术、呼吸机、高流量鼻插管、CPAP 或氧气依赖）
大体时间：2岁
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辅助呼吸支持包括气管切开术、呼吸机、高流量鼻插管、CPAP 或氧气依赖
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2岁
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需要营养支持（包括胃造口术或鼻饲）
大体时间：2岁
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营养支持包括胃造口术或鼻饲
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2岁
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儿科检查发现主要皮质视觉障碍
大体时间：2岁
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通过儿科评估评估的损伤
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2岁
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儿科检查听力障碍状况-助听器要求
大体时间：2岁
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定义为对助听器的要求（诊断为：使用助听器听力良好或仅有一点困难或即使使用助听器也有严重的听力困难或助听器对听力没有帮助）
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2岁
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癫痫（自从提供 PAEAN 研究治疗的新生儿病房出院或在 2 岁时使用抗惊厥药以来，有 2 次或更多次非发热性无端癫痫发作史）。
大体时间：2岁
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定义为自从提供 PAEAN 研究治疗的新生儿病房出院或在 2 岁时使用抗惊厥药后，有 2 次或更多次非发热性无端癫痫发作史
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2岁
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医疗保健和服务利用成本
大体时间：2岁
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定义为父母填写的问卷数据和 Medicare 服务使用情况的综合
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2岁
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感兴趣的选定不良事件 (AE) 的频率，包括死亡
大体时间：研究治疗后最多 30 天
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最后一次研究剂量后 30 天内的选定不良事件 (AE) 的频率
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研究治疗后最多 30 天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体残疾分布
大体时间：2岁
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总体严重程度分布在 4 个领域：1) 正常，2) 轻度运动或认知缺陷，3) 中度/重度运动或认知缺陷，以及 4) 死亡
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2岁
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Helen Liley, BHB, MBChB、University of Sydney
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年5月14日
初级完成 (实际的)
2023年11月30日
研究完成 (实际的)
2024年4月30日
研究注册日期
首次提交
2017年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月7日
首次发布 (实际的)
2017年3月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月4日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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