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PAEAN - Érythropoïétine pour l'encéphalopathie ischémique hypoxique du nouveau-né (PAEAN)

4 juin 2024 mis à jour par: University of Sydney

Prévenir les effets indésirables de l'encéphalopathie ischémique hypoxique néonatale avec l'érythropoïétine : un essai clinique multicentrique randomisé contrôlé par placebo de phase III

Essai de phase III à double insu et contrôlé par placebo sur l'érythropoïétine pour l'encéphalopathie ischémique hypoxique chez les nourrissons hypothermiques. L'objectif de l'étude est de déterminer si l'Epo en conjonction avec l'hypothermie chez les nourrissons atteints d'encéphalopathie hypoxique ischémique (EHI) modérée/sévère améliorera les résultats neurodéveloppementaux à l'âge de 2 ans, sans effets indésirables significatifs, par rapport à l'hypothermie seule.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Un manque d'oxygène (hypoxie) ou un faible apport sanguin (ischémie) avant ou pendant la naissance peut détruire les cellules du cerveau du nouveau-né. Les dommages causés par le manque d'oxygène se poursuivent pendant un certain temps après. Une façon d'essayer de réduire ces dommages est d'induire une hypothermie refroidissant le bébé ou simplement la tête du bébé pendant des heures, voire des jours. L'érythropoïétine (Epo) administrée au cours de la première semaine suivant la naissance est prometteuse en tant que traitement qui peut également aider. Cette étude vise à déterminer si l'Epo plus l'hypothermie induite (refroidissement) des nouveau-nés proches du terme qui ont souffert d'un faible apport sanguin ou d'oxygène au cerveau à la naissance réduit la mortalité et l'invalidité chez les survivants à l'âge de deux ans.

La population cible est de 300 nouveau-nés à terme ou proches du terme (supérieur ou égal à 35+0 semaines de gestation) atteints d'encéphalopathie hypoxique ischémique qui reçoivent ou prévoient de recevoir une hypothermie et qui peuvent être recrutés à temps pour permettre au traitement de l'étude de commencer avant l'âge de 24 heures.

Il s'agit d'un essai multicentrique de phase III en double aveugle, contrôlé par placebo, parallèle, randomisé à 2 bras, stratifié par site d'étude et par gravité de l'encéphalopathie à l'entrée dans l'étude.

Le groupe de traitement de 150 nourrissons recevra de l'Epo recombinante humaine, 1000 UI/kg IV les jours 1, 2, 3, 5 et 7 de la vie. Le groupe témoin recevra du chlorure de sodium à 0,9 % comme placebo les jours 1, 2, 3, 5 et 7 de la vie.

Les familles seront suivies tous les 6 mois jusqu'à l'évaluation primaire du décès et de l'invalidité à l'âge de 2 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

313

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australie, 2605
        • Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australie, 2747
        • Nepean Hospital
      • New Lambton, New South Wales, Australie, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Royal Hospital for Women
      • St Leonards, New South Wales, Australie, 2065
        • Royal North Shore Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4006
        • Royal Women's & Brisbane Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Mater Mothers' Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australie, 5042
        • Flinders Medical Centre
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australie, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Mercy Hospital for Women
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Women's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australie, 6008
        • King Edward Memorial Hospital
      • Subiaco, Western Australia, Australie, 6008
        • Princess Margaret Hospital
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 2104
        • Middlemore Hospital
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8140
        • Christchurch Hospital
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3204
        • Waikato Hospital
      • Wellington, Nouvelle-Zélande, 6021
        • Wellington Hospital
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Nourrissons de sexe masculin ou féminin nés à plus de 35+0 semaines de gestation et pouvant être randomisés moins de 23 heures après la naissance

  • Un ou plusieurs des indicateurs suivants de dépression périnatale :

    1. Apgar inférieur ou égal à 5 ​​à 10 minutes après la naissance, OU
    2. Recevoir une réanimation continue, par ex. ventilation assistée (ventilation à pression positive ou CPAP) ou compressions thoraciques 10 minutes après la naissance, OU
    3. sur sang de cordon ou sang artériel ou veineux obtenu moins de 60 minutes après la naissance, soit pH inférieur à 7,00 OU déficit en bases supérieur ou égal à 12,0 mmol/L

  • Encéphalopathie modérée à sévère, définie entre une et six heures après la naissance par l'un ou les deux des éléments suivants :

    1. 3 critères Sarnat modifiés sur 6 indiquant une encéphalopathie modérée/sévère, OU
    2. 2 critères de Sarnat modifiés sur 6 plus crise(s) nécessitant un traitement anticonvulsivant (diagnostiqué soit cliniquement soit par surveillance EEG) à tout moment avant la randomisation
  • Traitement d'hypothermie initié à 6 heures de vie ; c'est-à-dire un refroidissement contrôlé de tout le corps planifié pour continuer pendant 72 heures jusqu'à une température cible (ajustée manuellement ou avec un appareil) et un réchauffement contrôlé ultérieur
  • Traitement de l'étude prévu pour commencer dans les 24 heures suivant la naissance (dès que possible après la randomisation)
  • Au moins un parent âgé de 18 ans ou plus
  • Capacité anticipée à recueillir le critère d'évaluation principal à l'âge de 2 ans
  • Consentement parental éclairé signé et écrit

Critère d'exclusion:

  • Contre-indications au produit expérimental
  • Indication avant randomisation pour l'érythropoïétine ou tout autre stimulant érythropoïétique à donner au cours des deux premières semaines de vie
  • Restriction de croissance intra-utérine sévère (poids de naissance inférieur à 1800 g)
  • Anomalies chromosomiques ou congénitales majeures suspectées
  • Circonférence de la tête inférieure au 3e centile en dessous de la moyenne pour la gestation et le sexe
  • Nourrisson pour lequel un arrêt imminent des soins est prévu

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Érythropoïétine
Érythropoïétine (époétine alfa) 1 000 UI/kg de poids à la naissance (plafonné à 4 000 UI par jour) en perfusion IV, les jours 1, 2, 3, 5 et 7 de l'âge
Médicament: Époétine Alfa
Autres noms:
  • Épogène
  • Procrit
Comparateur placebo: Placebo
Solution saline normale IV (équiv. volume), les jours 1, 2, 3, 5 et 7 de l'âge
Médicament: Solution saline normale
Autres noms:
  • 0,9 % de NaCl

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure composite du décès ou de l'incapacité modérée/grave
Délai: 2 ans
L'invalidité modérée/sévère est définie comme toute paralysie cérébrale et un score sur l'échelle de classification de la fonction motrice globale (GMFCS) supérieur ou égal à 1), ou l'échelle de Bayley du développement du nourrisson III (BSDIII) inférieur ou égal à 80
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La mort
Délai: À tout moment du jour 1 du traitement à l'âge de 2 ans
Décès quelle qu'en soit la cause
À tout moment du jour 1 du traitement à l'âge de 2 ans
Paralysie cérébrale (PC), évaluée par évaluation pédiatrique
Délai: 2 ans
Toute incidence de PC (quadriplégie, triplégie, hémiplégie, diplégie ou monoplégie)
2 ans
Déficit moteur modéré/sévère
Délai: 2 ans
Composé de toute incidence de CP (quadriparésie, CP, hémiparésie ou diparésie) ET de tout niveau de déficience fonctionnelle utilisant le GMFCS supérieur ou égal à 1,0
2 ans
Déficit cognitif modéré/sévère
Délai: 2 ans
Défini comme un score cognitif BSDIII inférieur ou égal à 80
2 ans
Besoin d'assistance respiratoire supplémentaire (y compris trachéotomie, ventilateur, canule nasale à haut débit, CPAP ou dépendance à l'oxygène)
Délai: 2 ans
L'assistance respiratoire supplémentaire comprend la trachéotomie, le ventilateur, la canule nasale à haut débit, la CPAP ou la dépendance à l'oxygène
2 ans
Besoin d'un soutien nutritionnel (comprend une gastrostomie ou des aliments nasogastriques)
Délai: 2 ans
Le soutien nutritionnel comprend la gastrostomie ou les aliments nasogastriques
2 ans
Déficience visuelle corticale majeure par examen pédiatrique
Délai: 2 ans
Déficience évaluée par une évaluation pédiatrique
2 ans
Statut de déficience auditive par examen pédiatrique - exigence d'appareils auditifs
Délai: 2 ans
Défini comme l'exigence d'appareils auditifs (soit le diagnostic de : Entend bien ou avec seulement un peu de difficulté AVEC un appareil auditif OU A une difficulté auditive sévère même avec un appareil auditif ou l'audition n'est pas aidée par un appareil)
2 ans
Épilepsie (antécédents d'au moins 2 convulsions afébriles non provoquées depuis la sortie de l'unité néonatale où le traitement de l'étude PAEAN a été fourni, ou utilisation d'anticonvulsivants à l'âge de 2 ans).
Délai: 2 ans
Défini par des antécédents d'au moins 2 convulsions afébriles non provoquées depuis la sortie de l'unité néonatale où le traitement de l'étude PAEAN a été fourni, ou l'utilisation d'anticonvulsivants à l'âge de 2 ans
2 ans
Coût des soins de santé et utilisation des services
Délai: 2 ans
Défini comme un composite des données du questionnaire rempli par les parents et de l'utilisation des services de Medicare
2 ans
Fréquence des événements indésirables (EI) sélectionnés, y compris les décès
Délai: Jusqu'à 30 jours après le traitement de l'étude
Fréquence des événements indésirables (EI) sélectionnés jusqu'à 30 jours après la dernière dose de l'étude
Jusqu'à 30 jours après le traitement de l'étude

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Répartition de l'incapacité globale
Délai: 2 ans
Répartition de la gravité globale dans 4 domaines : 1) normal, 2) déficit moteur ou cognitif léger, 3) déficit moteur ou cognitif modéré/sévère et 4) décès
2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Sydney

Collaborateurs

National Health and Medical Research Council, Australia

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Helen Liley, BHB, MBChB, University of Sydney

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mai 2016

Achèvement primaire (Réel)

30 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2017

Première publication (Réel)

14 mars 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTC0119
  • 12614000669695 (Identificateur de registre: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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