PAEAN – Eritropoetin újszülöttek hipoxiás ischaemiás encephalopathiájára (PAEAN)
2024. június 4. frissítette: University of Sydney
Az újszülöttkori hipoxiás ischaemiás agyvelőbántalmak káros következményeinek megelőzése eritropoetinnel: III. fázisú randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú klinikai vizsgálat
Kettős-vak, placebo-kontrollos, III. fázisú eritropoetin vizsgálat hipoxiás ischaemiás encephalopathiára hipotermiás csecsemőknél.
A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a közepesen súlyos/súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathiában (HIE) szenvedő csecsemőknél az Epo együttadása javítja-e az idegrendszer fejlődési kimenetelét 2 éves korban, jelentős káros hatások nélkül, összehasonlítva önmagában a hipotermiával.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az oxigénhiány (hipoxia) vagy az alacsony vérellátás (ischaemia) a születés előtt vagy alatt elpusztíthatja a sejteket az újszülött agyában. Az oxigénhiány okozta károk ezután még egy ideig folytatódnak. Ennek a károsodásnak a csökkentésének egyik módja a hipotermia előidézése, amely órákon vagy napokon át hűti a babát vagy csak a baba fejét. A születés utáni első héten adott eritropoetin (Epo) ígéretes kezelés, amely szintén segíthet. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy kiderítse, hogy az Epo plusz által kiváltott hipotermia (lehűlés) a születéskor az agy alacsony vér- vagy oxigénellátásától szenvedő újszülötteknél csökkenti-e a kétéves túlélők halálozását és rokkantságát.
A célpopuláció 300 hipoxiás ischaemiás encephalopathiában szenvedő (35+0 hetes terhességnél hosszabb vagy annál hosszabb) újszülött vagy rövidszülött csecsemő, akik hipotermiában szenvednek vagy azt tervezik, és akiket időben be lehet vonni, hogy lehetővé tegyék a vizsgálati kezelést. 24 órás életkor előtt kezdődik.
Ez egy kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos, 2 karú, randomizált, III. fázisú multicentrikus vizsgálat, amely a vizsgálat helye és a vizsgálatba való belépéskor az encephalopathia súlyossága szerint rétegzett.
A 150 csecsemőből álló kezelt csoport az élet 1., 2., 3., 5. és 7. napján humán rekombináns Epo-t kap, 1000 NE/kg IV. A kontrollcsoport 0,9%-os nátrium-kloridot kap placebóként az élet 1., 2., 3., 5. és 7. napján.
A családokat 6 havonta nyomon követik a halálozás és a rokkantság elsődleges felméréséig 2 éves korban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
313
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Ausztrália, 2605
- Canberra Hospital
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Kingswood, New South Wales, Ausztrália, 2747
- Nepean Hospital
-
New Lambton, New South Wales, Ausztrália, 2305
- John Hunter Hospital
-
Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Royal Hospital for Women
-
St Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4006
- Royal Women's & Brisbane Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Mater Mothers' Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Ausztrália, 5042
- Flinders Medical Centre
-
North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
- Women's and Children's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Medical Centre
-
Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
- Mercy Hospital for Women
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- The Royal Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Ausztrália, 6008
- King Edward Memorial Hospital
-
Subiaco, Western Australia, Ausztrália, 6008
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1023
- Auckland City Hospital
-
Auckland, Új Zéland, 2104
- Middlemore Hospital
-
Christchurch, Új Zéland, 8140
- Christchurch Hospital
-
Hamilton, Új Zéland, 3204
- Waikato Hospital
-
Wellington, Új Zéland, 6021
- Wellington Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nőstény csecsemők, akik legalább 35+0 hetes terhességgel születtek, és a születés után kevesebb mint 23 órával véletlenszerűen besorolhatók
A perinatális depresszió alábbi mutatói közül egy vagy több:
- Apgar kisebb vagy egyenlő, mint 5 10 perccel a születés után, VAGY
- Folyamatos újraélesztés fogadása pl. asszisztált lélegeztetés (pozitív nyomású lélegeztetés vagy CPAP) vagy mellkaskompresszió a születés után 10 perccel, VAGY
- köldökzsinórvéren vagy artériás vagy vénás véren, amelyet a születés után kevesebb mint 60 perccel vettek, vagy pH-ja kisebb, mint 7,00 VAGY bázishiány nagyobb vagy egyenlő, mint 12,0 mmol/l
Közepesen súlyos vagy súlyos encephalopathia, amelyet a születés után egy és hat órával az alábbiak egyike vagy mindkettő határozza meg:
- 6 módosított Sarnat-kritérium közül 3, amely közepesen súlyos/súlyos encephalopathiát jelez, VAGY
- 6 módosított Sarnat-kritérium közül kettő, valamint görcsoldó kezelést igénylő görcsroham(ok) (klinikailag vagy EEG-monitorozással diagnosztizálva) a randomizálás előtt bármikor
- 6 órával kezdődő hipotermia kezelés; azaz szabályozott teljes testhűtés a tervek szerint 72 órán keresztül a célhőmérsékletig (manuálisan vagy eszközzel beállítva), majd ezt követően szabályozott újramelegítés
- A vizsgálati kezelést a születést követő 24 órán belül tervezik megkezdeni (a véletlenszerű besorolást követően a lehető leghamarabb)
- Legalább az egyik szülő 18 éves vagy annál idősebb
- Várható képesség az elsődleges végpont összegyűjtésére 2 éves korban
- Aláírt, írásos tájékozott szülői beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Ellenjavallatok a vizsgálati készítményhez
- A véletlen besorolás előtti indikáció az eritropoetin vagy bármely más eritropoetikus stimuláló szer adására az élet első két hetében
- Súlyos méhen belüli növekedési korlátozás (1800 g-nál kisebb születési súly)
- Nagy kromoszóma- vagy veleszületett rendellenességek gyanúja
- A fej kerülete kevesebb, mint 3. centile a terhességi és nemi átlag alatt
- Csecsemő, akinél a gondozás küszöbön álló visszavonását tervezik
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Eritropoetin
Eritropoetin (alfa-epoetin) 1000 NE/kg születési súly (napi maximum 4000 NE) IV infúzió, életkor 1., 2., 3., 5. és 7. napján
|
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
IV normál sóoldat (ekv.
kötet), az 1., 2., 3., 5. és 7. napon
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A halálozás vagy a közepesen súlyos/súlyos rokkantság összetett mértéke
Időkeret: 2 éves korig
|
Közepes/súlyos fogyatékosságnak minősül az agyi bénulás, és a Gross Motor Function Classification Scale (GMFCS) pontszáma 1-nél nagyobb vagy egyenlő, vagy a Bayley Scale of Infant Development III (BSDIII) 80-nál kisebb vagy egyenlő.
|
2 éves korig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Halál
Időkeret: A kezelés 1. napjától 2 éves korig bármikor
|
Halál bármilyen okból
|
A kezelés 1. napjától 2 éves korig bármikor
|
|
Cerebrális bénulás (CP), gyermekgyógyászati értékelés alapján
Időkeret: 2 éves korig
|
A CP bármely előfordulása (bármilyen quadriplegia, triplegia, hemiplegia, diplegia vagy monoplegia)
|
2 éves korig
|
|
Közepes/súlyos motoros hiány
Időkeret: 2 éves korig
|
A CP bármely előfordulási gyakorisága (bármely quadriparesis, CP, hemiparesis vagy diparézis) ÉS a GMFCS használatával 1,0-nál nagyobb vagy azzal egyenlő mértékű funkcionális károsodás összessége.
|
2 éves korig
|
|
Közepes/súlyos kognitív hiány
Időkeret: 2 éves korig
|
A BSDIII kognitív pontszám 80-nál kisebb vagy azzal egyenlő
|
2 éves korig
|
|
Kiegészítő légzéstámogatás szükségessége (beleértve a tracheostomiát, lélegeztetőgépet, nagy áramlású orrkanült, CPAP-t vagy oxigénfüggőséget)
Időkeret: 2 éves korig
|
A kiegészítő légzéstámogatás magában foglalja a tracheostomiát, a lélegeztetőgépet, a nagy áramlású orrkanült, a CPAP-t vagy az oxigénfüggőséget
|
2 éves korig
|
|
Táplálkozási támogatás szükségessége (beleértve a gasztrosztómiát vagy a nasogastric táplálékot)
Időkeret: 2 éves korig
|
A tápláléktámogatás magában foglalja a gasztrosztómiát vagy a nasogastric táplálékot
|
2 éves korig
|
|
Jelentős kortikális látáskárosodás gyermekorvosi vizsgálat alapján
Időkeret: 2 éves korig
|
A gyermekgyógyászati értékelés alapján megállapított károsodás
|
2 éves korig
|
|
Hallássérült állapot gyermekorvosi vizsgálattal - hallókészülék követelmény
Időkeret: 2 éves korig
|
Meghatározása szerint a hallókészülék követelménye (vagy a következő diagnózis: jól hall, vagy csak enyhén hallókészülékkel VAGY súlyos hallási nehézségei vannak még hallókészülékkel is, vagy a hallását nem segíti a hallókészülék)
|
2 éves korig
|
|
Epilepszia (2 vagy több láztalan, provokálatlan roham az anamnézisben az újszülött osztályról való elbocsátás óta, ahol PAEAN vizsgálati kezelést végeztek, vagy görcsoldó szerek alkalmazása 2 éves korban).
Időkeret: 2 éves korig
|
Az anamnézisben szereplő 2 vagy több lázas, provokálatlan roham az újszülött osztályról való hazabocsátás óta, ahol a PAEAN vizsgálati kezelésben részesült, vagy görcsoldó szerek alkalmazása 2 éves korban.
|
2 éves korig
|
|
Az egészségügyi ellátás és a szolgáltatás igénybevételének költsége
Időkeret: 2 éves korig
|
A szülő kitöltött kérdőíves adatainak és a Medicare szolgáltatás használatának összetételeként határozható meg
|
2 éves korig
|
|
Az érdeklődésre számot tartó kiválasztott nemkívánatos események (AE) gyakorisága, beleértve a haláleseteket is
Időkeret: A vizsgálati kezelést követő 30 napig
|
Az érdeklődésre számot tartó kiválasztott nemkívánatos események (AE) gyakorisága az utolsó vizsgálati dózist követő 30. napig
|
A vizsgálati kezelést követő 30 napig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az általános rokkantság megoszlása
Időkeret: 2 éves korig
|
A teljes súlyosság megoszlása 4 tartományban: 1) normál, 2) enyhe motoros vagy kognitív hiány, 3) közepes/súlyos motoros vagy kognitív hiány és 4) halál.
|
2 éves korig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Helen Liley, BHB, MBChB, University of Sydney
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. május 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. április 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. február 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. március 7.
Első közzététel (Tényleges)
2017. március 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 4.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Jelek és tünetek, Légzőszervi
- Hipoxia, agy
- Agyi ischaemia
- Ischaemia
- Agyi betegségek
- Hypoxia
- Hipoxia-ischaemia, agy
- Hematinics
- Epoetin Alfa
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTC0119
- 12614000669695 (Registry Identifier: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .