Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PAEAN - Erytropoietin for hypoksisk iskemisk encefalopati hos nyfødte (PAEAN)

20. september 2022 oppdatert av: University of Sydney

Forebygging av uønskede utfall av neonatal hypoksisk iskemisk encefalopati med erytropoietin: en fase III randomisert placebokontrollert multisenter klinisk studie

Dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie av erytropoietin for hypoksisk iskemisk encefalopati hos spedbarn som får hypotermi. Studiens mål er å finne ut om Epo i forbindelse med hypotermi hos spedbarn med moderat/alvorlig hypoksisk iskemisk encefalopati (HIE) vil forbedre nevroutviklingsresultater ved 2 års alder, uten signifikante bivirkninger, sammenlignet med hypotermi alene.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mangel på oksygen (hypoksi) eller lav blodtilførsel (iskemi) før eller under fødselen kan ødelegge celler i en nyfødt babys hjerne. Skadene forårsaket av oksygenmangelen fortsetter en stund etterpå. En måte å prøve å redusere denne skaden på er å indusere hypotermi som avkjøler babyen eller bare babyens hode i timer til dager. Erytropoietin (Epo) gitt den første uken etter fødselen viser lovende behandling som også kan hjelpe. Denne studien skal finne ut om Epo plus-indusert hypotermi (avkjøling) av nyfødte babyer som har lidd av lav blod- eller oksygentilførsel til hjernen ved fødselen, reduserer død og funksjonshemming hos overlevende ved to års alder.

Målpopulasjonen er 300 nyfødte spedbarn (større enn eller lik 35+0 svangerskapsuker) med hypoksisk iskemisk encefalopati som mottar eller planlegger å motta hypotermi og som er i stand til å rekrutteres i tide for å tillate studiebehandling til begynne før 24 timers alder.

Dette er en dobbeltblind, placebokontrollert, parallell, 2-arms randomisert fase III multisenterstudie, stratifisert etter studiested og etter alvorlighetsgrad av encefalopati ved studiestart.

Behandlingsgruppen på 150 spedbarn vil motta humant rekombinant Epo, 1000 IE/kg IV på dagene 1, 2, 3, 5 og 7 av livet. Kontrollgruppen vil motta 0,9 % natriumklorid som placebo på dagene 1, 2, 3, 5 og 7 av livet.

Familier vil bli fulgt opp hver 6. måned frem til primærvurdering av død og uførhet ved 2 års alder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

313

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Royal Hospital for Women
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Women's & Brisbane Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Mothers' Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Mercy Hospital for Women
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Women's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • King Edward Memorial Hospital
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, New Zealand, 2104
        • Middlemore Hospital
      • Christchurch, New Zealand, 8140
        • Christchurch Hospital
      • Hamilton, New Zealand, 3204
        • Waikato Hospital
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige spedbarn født større enn eller lik 35+0 svangerskapsuker og kan randomiseres mindre enn 23 timer etter fødselen

  • En eller flere av følgende indikatorer på perinatal depresjon:

    1. Apgar mindre enn eller lik 5 ved 10 minutter etter fødselen, ELLER
    2. Mottar pågående gjenopplivning f.eks. assistert ventilasjon (positivt trykkventilasjon eller CPAP) eller brystkompresjoner 10 minutter etter fødselen, ELLER
    3. på navlestrengsblod eller arterielt eller venøst ​​blod oppnådd mindre enn 60 minutter etter fødselen, enten pH mindre enn 7,00 ELLER baseunderskudd større enn eller lik 12,0 mmol/L

  • Moderat til alvorlig encefalopati, definert mellom én og seks timer etter fødselen av ett eller begge av følgende:

    1. 3 av 6 modifiserte Sarnat-kriterier som indikerer moderat/alvorlig encefalopati, ELLER
    2. 2 av 6 modifiserte Sarnat-kriterier pluss anfall som krever antikonvulsiv behandling (diagnostisert enten klinisk eller ved bruk av EEG-overvåking) når som helst før randomisering
  • Hypotermibehandling initiert etter 6 timers a ge; dvs. kontrollert helkroppskjøling planlagt å fortsette i 72 timer til en måltemperatur (justert manuelt eller med en enhet) og påfølgende kontrollert oppvarming
  • Studiebehandling planlagt å starte innen 24 timer etter fødselen (så snart som mulig etter randomisering)
  • Minst én forelder over eller lik 18 år
  • Forventet evne til å samle primært endepunkt ved 2 års alder
  • Signert, skriftlig informert samtykke fra foreldrene

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjoner for undersøkelsesprodukt
  • Indikasjon før randomisering for erytropoietin eller andre erytropoetiske stimulerende midler som skal gis i løpet av de to første leveukene
  • Alvorlig intrauterin vekstbegrensning (fødselsvekt mindre enn 1800g)
  • Mistenkt store kromosomale eller medfødte anomalier
  • Hodeomkrets mindre enn 3. centil under gjennomsnittet for svangerskap og kjønn
  • Spedbarn som det planlegges forestående tilbaketrekking av omsorgen for

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Erytropoietin
Erytropoietin (epoetin alfa) 1000 IE/kg fødselsvekt (avgrenset til 4000 IE daglig) IV-infusjon, på dag 1, 2, 3, 5 og 7
Legemiddel: Epoetin Alfa
Andre navn:
  • Epogen
  • Procrit
Placebo komparator: Placebo
IV normalt saltvann (ekv. volum), på dag 1, 2, 3, 5 og 7 i alder
Legemiddel: Vanlig saltvann
Andre navn:
  • 0,9% NaCl

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt mål på død eller moderat/alvorlig funksjonshemming
Tidsramme: 2 år gammel
Moderat/alvorlig funksjonshemming er definert som enhver cerebral parese og en Gross Motor Function Classification Scale (GMFCS) score større enn eller lik 1), eller Bayley Scale of Infant Development III (BSDIII) mindre enn eller lik 80
2 år gammel

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Død
Tidsramme: Når som helst fra dag 1 av behandlingen til 2 års alder
Død uansett årsak
Når som helst fra dag 1 av behandlingen til 2 års alder
Cerebral parese (CP), vurdert ved pediatrisk vurdering
Tidsramme: 2 år gammel
Enhver forekomst av CP (enhver av quadriplegia, triplegia, hemiplegia, diplegia eller monoplegia)
2 år gammel
Moderat/alvorlig motorisk underskudd
Tidsramme: 2 år gammel
Sammensatt av enhver forekomst av CP (enhver av quadriparese, CP, hemiparesis eller diparese) OG ethvert nivå av funksjonsnedsettelse ved bruk av GMFCS større enn eller lik 1,0
2 år gammel
Moderat/alvorlig kognitiv svikt
Tidsramme: 2 år gammel
Definert som en BSDIII kognitiv poengsum mindre enn eller lik 80
2 år gammel
Behov for supplerende åndedrettsstøtte (inkluderer trakeostomi, ventilator, høystrøms nesekanyle, CPAP eller oksygenavhengighet)
Tidsramme: 2 år gammel
Supplerende åndedrettsstøtte inkluderer trakeostomi, ventilator, høystrøms nesekanyle, CPAP eller oksygenavhengighet
2 år gammel
Behov for ernæringsstøtte (inkluderer gastrostomi eller nasogastrisk mat)
Tidsramme: 2 år gammel
Ernæringsstøtte inkluderer gastrostomi eller nasogastrisk mat
2 år gammel
Stor kortikal synshemming ved pediatrisk undersøkelse
Tidsramme: 2 år gammel
Nedsatt funksjonsevne vurdert ved pediatrisk vurdering
2 år gammel
Hørselsskadestatus ved barneundersøkelse - krav om høreapparat
Tidsramme: 2 år gammel
Definert som kravet til høreapparat (enten diagnosen: Hører godt eller med bare litt vanskeligheter MED høreapparat ELLER Har alvorlige hørselsvansker selv med høreapparat eller hørselen blir ikke hjulpet med apparat)
2 år gammel
Epilepsi (historie med 2 eller flere afebrile uprovoserte anfall siden utskrivning fra neonatalavdeling der PAEAN-studiebehandling ble gitt, eller bruk av antikonvulsiva ved 2 års alder).
Tidsramme: 2 år gammel
Definert av historie med 2 eller flere afebrile uprovoserte anfall siden utskrivning fra neonatalavdeling der PAEAN-studiebehandling ble gitt, eller bruk av antikonvulsiva ved 2 års alder
2 år gammel
Kostnader for helsetjenester og tjenesteutnyttelse
Tidsramme: 2 år gammel
Definert som en sammensetning av forelderutfylte spørreskjemadata og Medicare-tjenestebruk
2 år gammel
Hyppighet av utvalgte uønskede hendelser (AE) av interesse, inkludert dødsfall
Tidsramme: Opptil 30 dager etter studiebehandling
Frekvens av utvalgte bivirkninger (AE) av interesse opptil 30 dager etter siste studiedose
Opptil 30 dager etter studiebehandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fordeling av samlet funksjonshemming
Tidsramme: 2 år gammel
Fordeling av generell alvorlighetsgrad på 4 domener: 1) normal, 2) mild motorisk eller kognitiv svikt, 3) moderat/alvorlig motorisk eller kognitiv svikt, og 4) død
2 år gammel

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Sydney

Samarbeidspartnere

National Health and Medical Research Council, Australia

Etterforskere

  • Studiestol: Helen Liley, BHB, MBChB, University of Sydney

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mai 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTC0119
  • 12614000669695 (Registeridentifikator: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epoetin Alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere