PAEAN - Erytropoietin för hypoxisk ischemisk encefalopati hos nyfödda (PAEAN)
4 juni 2024 uppdaterad av: University of Sydney
Förebyggande av negativa utfall av neonatal hypoxisk ischemisk encefalopati med erytropoietin: en fas III randomiserad placebokontrollerad multicenter klinisk prövning
Dubbelblind, placebokontrollerad fas III-studie av erytropoietin för hypoxisk ischemisk encefalopati hos spädbarn som får hypotermi.
Syftet med studien är att fastställa om Epo i samband med hypotermi hos spädbarn med måttlig/svår hypoxisk ischemisk encefalopati (HIE) kommer att förbättra neuroutvecklingsresultaten vid 2 års ålder, utan signifikanta negativa effekter, jämfört med enbart hypotermi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Brist på syre (hypoxi) eller låg blodtillförsel (ischemi) före eller under födseln kan förstöra celler i ett nyfött barns hjärna. Skadorna orsakade av syrebristen fortsätter en tid efteråt. Ett sätt att försöka minska denna skada är att inducera hypotermi som kyler ner barnet eller bara barnets huvud i timmar till dagar. Erytropoietin (Epo) som ges under den första veckan efter födseln visar lovande som en behandling som också kan hjälpa. Denna studie är för att ta reda på om Epo plus-inducerad hypotermi (kylning) hos nyfödda spädbarn som har lidit av låg blod- eller syretillförsel till hjärnan vid födseln minskar död och funktionshinder hos överlevande vid två års ålder.
Målpopulationen är 300 nyfödda fullgångna eller nära blivna spädbarn (större än eller lika med 35+0 veckors graviditet) med hypoxisk ischemisk encefalopati som får eller planerar att få hypotermi och som kan rekryteras i tid för att möjliggöra studiebehandling för att börja före 24 timmars ålder.
Detta är en dubbelblind, placebokontrollerad, parallell, 2-arms randomiserad, fas III multicenterstudie, stratifierad efter studieplats och efter svårighetsgrad av encefalopati vid studiestart.
Behandlingsgruppen på 150 spädbarn kommer att få humant rekombinant Epo, 1000 IE/kg IV på dagarna 1, 2, 3, 5 och 7 av livet. Kontrollgruppen kommer att få 0,9 % natriumklorid som placebo på dagarna 1, 2, 3, 5 och 7 av livet.
Familjer kommer att följas upp var sjätte månad fram till den primära bedömningen av dödsfall och funktionshinder vid 2 års ålder.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
313
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
- Canberra Hospital
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
- Nepean Hospital
-
New Lambton, New South Wales, Australien, 2305
- John Hunter Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Royal Hospital for Women
-
St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4006
- Royal Women's & Brisbane Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Mater Mothers' Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
- Flinders Medical Centre
-
North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
- Women's and Children's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australien, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Medical Centre
-
Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
- Mercy Hospital for Women
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
- King Edward Memorial Hospital
-
Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Auckland City Hospital
-
Auckland, Nya Zeeland, 2104
- Middlemore Hospital
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8140
- Christchurch Hospital
-
Hamilton, Nya Zeeland, 3204
- Waikato Hospital
-
Wellington, Nya Zeeland, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 3 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga spädbarn födda mer än eller lika med 35+0 veckors graviditet och kan randomiseras mindre än 23 timmar efter födseln
En eller flera av följande indikatorer på perinatal depression:
- Apgar mindre än eller lika med 5 vid 10 minuter efter födseln, ELLER
- Att få pågående återupplivning t.ex. assisterad ventilation (positiv tryckventilation eller CPAP) eller bröstkompressioner 10 minuter efter födseln, ELLER
- på navelsträngsblod eller arteriellt eller venöst blod som erhållits mindre än 60 minuter efter födseln, antingen pH mindre än 7,00 ELLER basunderskott större än eller lika med 12,0 mmol/L
Måttlig till svår encefalopati, definierad mellan en och sex timmar efter födseln av en eller båda av följande:
- 3 av 6 modifierade Sarnat-kriterier som indikerar måttlig/svår encefalopati, ELLER
- 2 av 6 modifierade Sarnat-kriterier plus anfall som kräver antikonvulsiv behandling (diagnostiserat antingen kliniskt eller med hjälp av EEG-övervakning) när som helst före randomisering
- Hypotermibehandling initierad efter 6 timmars ålder; d.v.s. kontrollerad helkroppskylning planerad att fortsätta i 72 timmar till en måltemperatur (justeras manuellt eller med en enhet) och efterföljande kontrollerad återuppvärmning
- Studiebehandling planerad att starta inom 24 timmar efter födseln (så snart som möjligt efter randomisering)
- Minst en förälder som är äldre än eller lika med 18 år
- Förväntad förmåga att samla primärt effektmått vid 2 års ålder
- Undertecknat, skriftligt informerat föräldrars samtycke
Exklusions kriterier:
- Kontraindikationer för prövningsprodukt
- Indikation före randomisering för erytropoietin eller något annat erytropoetiskt stimulerande medel som ska ges under de första två levnadsveckorna
- Allvarlig intrauterin tillväxtbegränsning (födelsevikt mindre än 1800g)
- Misstänkt större kromosomala eller medfödda anomalier
- Huvudomkrets mindre än 3:e centilen under medelvärdet för dräktighet och kön
- Spädbarn för vilket ett nära förestående vårdavbrott planeras
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Erytropoietin
Erytropoietin (epoetin alfa) 1000 IE/kg födelsevikt (högst 4000 IE dagligen) IV-infusion, på dagarna 1, 2, 3, 5 och 7 i åldern
|
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
IV normal koksaltlösning (motsv.
volym), på dagarna 1, 2, 3, 5 och 7 i åldern
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammansatt mått på dödsfall eller måttlig/svår funktionsnedsättning
Tidsram: 2 års ålder
|
Måttlig/svår funktionsnedsättning definieras som varje cerebral pares och en Gross Motor Function Classification Scale (GMFCS) poäng större än eller lika med 1), eller Bayley Scale of Infant Development III (BSDIII) mindre än eller lika med 80
|
2 års ålder
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Död
Tidsram: När som helst från dag 1 av behandlingen till 2 års ålder
|
Död oavsett orsak
|
När som helst från dag 1 av behandlingen till 2 års ålder
|
|
Cerebral pares (CP), bedömd genom pediatrisk bedömning
Tidsram: 2 års ålder
|
Varje förekomst av CP (någon av quadriplegia, triplegia, hemiplegia, diplegia eller monoplegia)
|
2 års ålder
|
|
Måttligt/svårt motoriskt underskott
Tidsram: 2 års ålder
|
Sammansatt av varje incidens av CP (någon av kvadripares, CP, hemipares eller dipares) OCH någon nivå av funktionsnedsättning med GMFCS större än eller lika med 1,0
|
2 års ålder
|
|
Måttlig/svår kognitiv brist
Tidsram: 2 års ålder
|
Definierat som en kognitiv BSDIII-poäng mindre än eller lika med 80
|
2 års ålder
|
|
Behov av kompletterande andningsstöd (inkluderar trakeostomi, ventilator, högflödes näskanyl, CPAP eller syreberoende)
Tidsram: 2 års ålder
|
Kompletterande andningsstöd inkluderar trakeostomi, ventilator, högflödes näskanyl, CPAP eller syreberoende
|
2 års ålder
|
|
Behov av näringsstöd (inkluderar gastrostomi eller nasogastrisk matning)
Tidsram: 2 års ålder
|
Näringsstöd inkluderar gastrostomi eller nasogastrisk mat
|
2 års ålder
|
|
Stor kortikal synnedsättning vid pediatrisk undersökning
Tidsram: 2 års ålder
|
Nedsättning som bedömts genom pediatrisk bedömning
|
2 års ålder
|
|
Hörselskada status vid barnundersökning - krav på hörapparat
Tidsram: 2 års ålder
|
Definierat som kravet på hörapparater (antingen diagnosen: Hör bra eller med bara lite svårigheter MED en hörapparat ELLER Har svåra hörselsvårigheter även med hörapparat eller hörseln inte får hjälp med en hörapparat)
|
2 års ålder
|
|
Epilepsi (historia av 2 eller fler afebrila oprovocerade anfall sedan utskrivning från neonatalavdelning där PAEAN-studiebehandling gavs, eller användning av antikonvulsiva medel vid 2 års ålder).
Tidsram: 2 års ålder
|
Definierat av historik med 2 eller fler afebrila oprovocerade anfall sedan utskrivning från neonatalavdelning där PAEAN-studiebehandling gavs, eller användning av antikonvulsiva medel vid 2 års ålder
|
2 års ålder
|
|
Kostnad för sjukvård och tjänsteutnyttjande
Tidsram: 2 års ålder
|
Definierat som en sammansättning av förälderns ifyllda frågeformulärdata och användning av Medicare-tjänster
|
2 års ålder
|
|
Frekvens av utvalda biverkningar (AE) av intresse, inklusive dödsfall
Tidsram: Upp till 30 dagar efter studiebehandling
|
Frekvens av utvalda biverkningar (AE) av intresse upp till 30 dagar efter den sista studiedosen
|
Upp till 30 dagar efter studiebehandling
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fördelning av total funktionsnedsättning
Tidsram: 2 års ålder
|
Fördelning av övergripande svårighetsgrad över 4 domäner: 1) normal, 2) mild motorisk eller kognitiv störning, 3) måttlig/svår motorisk eller kognitiv störning och 4) död
|
2 års ålder
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Helen Liley, BHB, MBChB, University of Sydney
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 maj 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
30 november 2023
Avslutad studie (Faktisk)
30 april 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 februari 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2017
Första postat (Faktisk)
14 mars 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 juni 2024
Senast verifierad
1 juni 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CTC0119
- 12614000669695 (Registeridentifierare: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .