Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PAEAN - Erytropoëtine voor hypoxische ischemische encefalopathie bij pasgeborenen (PAEAN)

4 juni 2024 bijgewerkt door: University of Sydney

Voorkomen van nadelige gevolgen van neonatale hypoxische ischemische encefalopathie met erytropoëtine: een fase III gerandomiseerde placebogecontroleerde multicenter klinische studie

Dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie van erytropoëtine voor hypoxische ischemische encefalopathie bij zuigelingen die hypothermie krijgen. Het doel van de studie is om te bepalen of Epo in combinatie met hypothermie bij zuigelingen met matige/ernstige hypoxische ischemische encefalopathie (HIE) de neurologische ontwikkelingsresultaten op de leeftijd van 2 jaar zal verbeteren, zonder significante nadelige effecten, in vergelijking met hypothermie alleen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een gebrek aan zuurstof (hypoxie) of een lage bloedtoevoer (ischemie) voor of tijdens de geboorte kan cellen in de hersenen van een pasgeboren baby vernietigen. De schade door het gebrek aan zuurstof houdt daarna nog enige tijd aan. Een manier om te proberen deze schade te verminderen, is onderkoeling op te wekken door de baby of alleen het hoofdje van de baby uren tot dagen af ​​te koelen. Erytropoëtine (Epo), gegeven in de eerste week na de geboorte, is veelbelovend als behandeling die ook kan helpen. Deze studie is bedoeld om uit te zoeken of Epo plus hypothermie (afkoeling) veroorzaakte bij bijna voldragen pasgeboren baby's die bij de geboorte te kampen hadden met een lage bloed- of zuurstoftoevoer naar de hersenen, de dood en invaliditeit bij overlevenden op tweejarige leeftijd vermindert.

De doelpopulatie is 300 voldragen of bijna voldragen pasgeborenen (duurder dan of gelijk aan 35+0 weken zwangerschap) met hypoxische ischemische encefalopathie die hypothermie krijgen of gepland krijgen en die op tijd kunnen worden geworven om de studiebehandeling mogelijk te maken. beginnen voor de leeftijd van 24 uur.

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle, 2-armige, gerandomiseerde, multicentrische fase III-studie, gestratificeerd naar studielocatie en naar ernst van encefalopathie bij aanvang van de studie.

De behandelingsgroep van 150 baby's zal humaan recombinant Epo, 1000 IE/kg IV krijgen op dag 1, 2, 3, 5 en 7 van het leven. De controlegroep krijgt 0,9% natriumchloride als placebo op dag 1, 2, 3, 5 en 7 van het leven.

Gezinnen zullen elke 6 maanden worden gevolgd tot de primaire beoordeling van overlijden en invaliditeit op 2-jarige leeftijd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

313

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australië, 2605
        • Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australië, 2747
        • Nepean Hospital
      • New Lambton, New South Wales, Australië, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Royal Hospital for Women
      • St Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Royal North Shore Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4006
        • Royal Women's & Brisbane Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Mater Mothers' Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
        • Flinders Medical Centre
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australië, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Mercy Hospital for Women
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Women's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australië, 6008
        • King Edward Memorial Hospital
      • Subiaco, Western Australia, Australië, 6008
        • Princess Margaret Hospital
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 2104
        • Middlemore Hospital
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8140
        • Christchurch Hospital
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland, 3204
        • Waikato Hospital
      • Wellington, Nieuw-Zeeland, 6021
        • Wellington Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke baby's geboren met een zwangerschapsduur van meer dan of gelijk aan 35+0 weken en die minder dan 23 uur na de geboorte gerandomiseerd kunnen worden

  • Een of meer van de volgende indicatoren van perinatale depressie:

    1. Apgar minder dan of gelijk aan 5 op 10 minuten na de geboorte, OF
    2. Doorlopende reanimatie ontvangen, b.v. geassisteerde beademing (positieve drukventilatie of CPAP) of borstcompressies 10 minuten na de geboorte, OF
    3. op navelstrengbloed of arterieel of veneus bloed verkregen minder dan 60 minuten na de geboorte, hetzij een pH lager dan 7,00 OF een basedeficiëntie groter dan of gelijk aan 12,0 mmol/L

  • Matige tot ernstige encefalopathie, gedefinieerd tussen één en zes uur na de geboorte door een of beide van de volgende:

    1. 3 van de 6 gewijzigde Sarnat-criteria duiden op matige/ernstige encefalopathie, OF
    2. 2 van de 6 gewijzigde Sarnat-criteria plus epileptische aanvallen die behandeling met anticonvulsiva vereisen (klinisch gediagnosticeerd of met behulp van EEG-monitoring) op enig moment voorafgaand aan randomisatie
  • Onderkoelingsbehandeling gestart na 6 uur; d.w.z. gecontroleerde koeling van het hele lichaam gepland om gedurende 72 uur door te gaan tot een doeltemperatuur (handmatig of met een apparaat aangepast) en daaropvolgende gecontroleerde opwarming
  • Studiebehandeling gepland om binnen 24 uur na de geboorte te starten (zo snel mogelijk na randomisatie)
  • Ten minste één ouder ouder dan of gelijk aan 18 jaar
  • Verwacht vermogen om het primaire eindpunt te verzamelen op de leeftijd van 2 jaar
  • Ondertekende, schriftelijke geïnformeerde ouderlijke toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicaties voor onderzoeksproduct
  • Indicatie voorafgaand aan randomisatie voor erytropoëtine of een ander erytropoëtisch stimulerend middel tijdens de eerste twee levensweken
  • Ernstige intra-uteriene groeivertraging (geboortegewicht minder dan 1800 g)
  • Vermoedelijke ernstige chromosomale of aangeboren afwijkingen
  • Hoofdomtrek minder dan 3e centiel onder het gemiddelde voor zwangerschap en geslacht
  • Zuigeling voor wie een op handen zijnde stopzetting van de zorg wordt gepland

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Erytropoëtine
Erytropoëtine (epoëtine alfa) 1000 IE/kg geboortegewicht (maximaal 4000 IE per dag) IV-infusie, op dag 1, 2, 3, 5 en 7 van de leeftijd
Geneesmiddel: Epoetin Alfa
Andere namen:
  • Epogeen
  • Procriet
Placebo-vergelijker: Placebo
IV normale zoutoplossing (equiv. volume), op dag 1, 2, 3, 5 en 7 van de leeftijd
Geneesmiddel: Normale zoutoplossing
Andere namen:
  • 0,9% NaCl

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde maatstaf voor overlijden of matige/ernstige invaliditeit
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Matige/ernstige handicap wordt gedefinieerd als elke hersenverlamming en een score op de Gross Motor Function Classification Scale (GMFCS) groter dan of gelijk aan 1), of Bayley Scale of Infant Development III (BSDIII) kleiner dan of gelijk aan 80
2 jaar oud

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dood
Tijdsspanne: Elk moment vanaf dag 1 van de behandeling tot de leeftijd van 2 jaar
Dood door welke oorzaak dan ook
Elk moment vanaf dag 1 van de behandeling tot de leeftijd van 2 jaar
Cerebrale parese (CP), beoordeeld door pediatrische beoordeling
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Elke incidentie van CP (een van quadriplegie, triplegie, hemiplegie, diplegie of monoplegie)
2 jaar oud
Matig/ernstig motorisch tekort
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Samenstelling van elke incidentie van CP (elke van quadriparese, CP, hemiparese of diparese) EN elk niveau van functionele beperking met behulp van de GMFCS groter dan of gelijk aan 1,0
2 jaar oud
Matig/ernstig cognitief tekort
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Gedefinieerd als een BSDIII cognitieve score kleiner dan of gelijk aan 80
2 jaar oud
Behoefte aan aanvullende ademhalingsondersteuning (inclusief tracheostomie, ventilator, high-flow neuscanule, CPAP of zuurstofafhankelijkheid)
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Aanvullende ademhalingsondersteuning omvat tracheostomie, ventilator, high-flow neuscanule, CPAP of zuurstofafhankelijkheid
2 jaar oud
Behoefte aan voedingsondersteuning (inclusief gastrostomie of nasogastrische voedingen)
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Voedingsondersteuning omvat gastrostomie of nasogastrische voedingen
2 jaar oud
Ernstige corticale visuele beperking door pediatrisch onderzoek
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Bijzondere waardevermindering zoals beoordeeld door pediatrische beoordeling
2 jaar oud
Status van slechthorendheid door pediatrisch onderzoek - vereiste voor gehoorapparaten
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Gedefinieerd als de vereiste voor gehoorapparaten (diagnose van: hoort goed of slechts weinig moeite MET een hoortoestel OF heeft ernstige gehoorproblemen, zelfs met een hoortoestel, of het gehoor wordt niet geholpen met een hoortoestel)
2 jaar oud
Epilepsie (voorgeschiedenis van 2 of meer niet-uitgelokte aanvallen met koorts sinds ontslag uit de neonatale afdeling waar PAEAN-onderzoeksbehandeling werd gegeven, of gebruik van anticonvulsiva op de leeftijd van 2 jaar).
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Gedefinieerd door voorgeschiedenis van 2 of meer niet-uitgelokte aanvallen zonder koorts sinds ontslag uit de neonatale afdeling waar PAEAN-studiebehandeling werd gegeven, of gebruik van anticonvulsiva op de leeftijd van 2 jaar
2 jaar oud
Kosten van gezondheidszorg en gebruik van diensten
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Gedefinieerd als een samenstelling van door ouders ingevulde vragenlijstgegevens en gebruik van de Medicare-service
2 jaar oud
Frequentie van geselecteerde ongewenste voorvallen (AE's) van belang, inclusief sterfgevallen
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na de studiebehandeling
Frequentie van geselecteerde ongewenste voorvallen (AE's) van belang tot 30 dagen na de laatste studiedosis
Tot 30 dagen na de studiebehandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdeling van de algehele handicap
Tijdsspanne: 2 jaar oud
Verdeling van de algehele ernst over 4 domeinen: 1) normaal, 2) milde motorische of cognitieve stoornis, 3) matige/ernstige motorische of cognitieve stoornis, en 4) overlijden
2 jaar oud

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Sydney

Medewerkers

National Health and Medical Research Council, Australia

Onderzoekers

  • Studie stoel: Helen Liley, BHB, MBChB, University of Sydney

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTC0119
  • 12614000669695 (Register-ID: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hypoxisch-ischemische encefalopathie

Klinische onderzoeken op Epoetin Alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren