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PAEAN - Eritropoietina per l'encefalopatia ischemica ipossica nei neonati (PAEAN)

20 settembre 2022 aggiornato da: University of Sydney

Prevenire gli esiti avversi dell'encefalopatia ipossico-ischemica neonatale con l'eritropoietina: uno studio clinico multicentrico randomizzato controllato con placebo di fase III

Studio di fase III in doppio cieco, controllato con placebo, sull'eritropoietina per l'encefalopatia ischemica ipossica nei neonati sottoposti a ipotermia. Lo scopo dello studio è determinare se l'Epo in combinazione con l'ipotermia nei neonati con encefalopatia ipossico ischemica (HIE) moderata/grave migliorerà gli esiti dello sviluppo neurologico a 2 anni di età, senza effetti avversi significativi, rispetto alla sola ipotermia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una mancanza di ossigeno (ipossia) o un basso afflusso di sangue (ischemia) prima o durante la nascita possono distruggere le cellule nel cervello di un neonato. I danni causati dalla mancanza di ossigeno continuano per qualche tempo dopo. Un modo per cercare di ridurre questo danno è indurre l'ipotermia raffreddando il bambino o solo la testa del bambino per ore o giorni. L'eritropoietina (Epo) somministrata nella prima settimana dopo la nascita si mostra promettente come trattamento che può anche aiutare. Questo studio ha lo scopo di scoprire se l'ipotermia indotta da Epo plus (raffreddamento) dei neonati a breve termine che hanno sofferto di un basso apporto di sangue o ossigeno al cervello alla nascita riduca la morte e la disabilità nei sopravvissuti a due anni di età.

La popolazione target è di 300 neonati a termine o quasi a termine (di età gestazionale maggiore o uguale a 35+0 settimane) con encefalopatia ipossico-ischemica che stanno ricevendo o si prevede di ricevere ipotermia e che possono essere reclutati in tempo per consentire il trattamento in studio per iniziare prima delle 24 ore di età.

Si tratta di uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, parallelo, randomizzato a 2 bracci, multicentrico di fase III, stratificato per sede dello studio e per gravità dell'encefalopatia all'ingresso nello studio.

Il gruppo di trattamento di 150 neonati riceverà Epo ricombinante umano, 1000 UI/kg IV nei giorni 1, 2, 3, 5 e 7 della vita. Il gruppo di controllo riceverà lo 0,9% di cloruro di sodio come placebo nei giorni 1, 2, 3, 5 e 7 della vita.

Le famiglie saranno seguite ogni 6 mesi fino alla valutazione primaria di morte e disabilità a 2 anni di età.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

313

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Royal Hospital for Women
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Women's & Brisbane Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Mothers' Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Mercy Hospital for Women
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Women's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • King Edward Memorial Hospital
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2104
        • Middlemore Hospital
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8140
        • Christchurch Hospital
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati maschi o femmine nati con età superiore o uguale a 35+0 settimane di gestazione e in grado di essere randomizzati a meno di 23 ore dalla nascita

  • Uno o più dei seguenti indicatori di depressione perinatale:

    1. Apgar inferiore o uguale a 5 a 10 minuti dopo la nascita, OPPURE
    2. Ricezione di rianimazione in corso, ad es. ventilazione assistita (ventilazione a pressione positiva o CPAP) o compressioni toraciche a 10 minuti dopo la nascita, OPPURE
    3. su sangue del cordone o sangue arterioso o venoso ottenuto a meno di 60 minuti dalla nascita, con pH inferiore a 7,00 O con deficit di basi maggiore o uguale a 12,0 mmol/L

  • Encefalopatia da moderata a grave, definita tra una e sei ore dopo la nascita da uno o entrambi i seguenti:

    1. 3 criteri di Sarnat modificati su 6 indicanti encefalopatia moderata/grave, OR
    2. 2 su 6 criteri di Sarnat modificati più crisi che richiedono trattamento anticonvulsivante (diagnosticate clinicamente o mediante monitoraggio EEG) in qualsiasi momento prima della randomizzazione
  • Trattamento dell'ipotermia iniziato a 6 ore di età; vale a dire il raffreddamento controllato di tutto il corpo pianificato per continuare per 72 ore fino a una temperatura target (regolata manualmente o con un dispositivo) e successivo riscaldamento controllato
  • Il trattamento in studio dovrebbe iniziare entro 24 ore dalla nascita (non appena possibile dopo la randomizzazione)
  • Almeno un genitore maggiore o uguale a 18 anni di età
  • Capacità prevista di raccogliere l'endpoint primario a 2 anni di età
  • Consenso informato dei genitori firmato e scritto

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni al prodotto sperimentale
  • Indicazione prima della randomizzazione per l'eritropoietina o qualsiasi altro agente stimolante eritropoietico da somministrare durante le prime due settimane di vita
  • Grave restrizione della crescita intrauterina (peso alla nascita inferiore a 1800 g)
  • Sospette anomalie cromosomiche maggiori o congenite
  • Circonferenza cranica inferiore al 3° percentile al di sotto della media per gestazione e sesso
  • Infante per il quale è in programma un imminente ritiro dalle cure

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eritropoietina
Eritropoietina (epoetina alfa) 1000 UI/kg di peso alla nascita (limitata a 4000 UI al giorno) Infusione endovenosa, nei giorni 1, 2, 3, 5 e 7 di età
Droga: Epoetina Alfa
Altri nomi:
  • Epogeno
  • Procrit
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione fisiologica EV (equiv. volume), nei giorni 1, 2, 3, 5 e 7 di età
Droga: Soluzione salina normale
Altri nomi:
  • 0,9% NaCl

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura composita di morte o disabilità moderata/grave
Lasso di tempo: 2 anni di età
La disabilità moderata/grave è definita come qualsiasi paralisi cerebrale e un punteggio della Gross Motor Function Classification Scale (GMFCS) maggiore o uguale a 1) o della Bayley Scale of Infant Development III (BSDIII) minore o uguale a 80
2 anni di età

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Morte
Lasso di tempo: In qualsiasi momento dal giorno 1 del trattamento ai 2 anni di età
Morte per qualsiasi causa
In qualsiasi momento dal giorno 1 del trattamento ai 2 anni di età
Paralisi cerebrale (CP), valutata mediante valutazione pediatrica
Lasso di tempo: 2 anni di età
Qualsiasi incidenza di PC (qualsiasi tetraplegia, triplegia, emiplegia, diplegia o monoplegia)
2 anni di età
Deficit motorio moderato/severo
Lasso di tempo: 2 anni di età
Composito di qualsiasi incidenza di PC (qualsiasi quadriparesi, PC, emiparesi o diparesi) E qualsiasi livello di compromissione funzionale utilizzando il GMFCS maggiore o uguale a 1,0
2 anni di età
Deficit cognitivo moderato/severo
Lasso di tempo: 2 anni di età
Definito come un punteggio cognitivo BSDIII inferiore o uguale a 80
2 anni di età
Necessità di supporto respiratorio supplementare (include tracheostomia, ventilatore, cannula nasale ad alto flusso, CPAP o dipendenza dall'ossigeno)
Lasso di tempo: 2 anni di età
Il supporto respiratorio supplementare include tracheostomia, ventilatore, cannula nasale ad alto flusso, CPAP o dipendenza dall'ossigeno
2 anni di età
Necessità di supporto nutrizionale (include alimentazione gastrostomica o nasogastrica)
Lasso di tempo: 2 anni di età
Il supporto nutrizionale comprende la gastrostomia o i mangimi nasogastrici
2 anni di età
Compromissione visiva corticale maggiore all'esame pediatrico
Lasso di tempo: 2 anni di età
Compromissione valutata mediante valutazione pediatrica
2 anni di età
Stato di compromissione dell'udito mediante esame pediatrico - requisito per gli apparecchi acustici
Lasso di tempo: 2 anni di età
Definito come il requisito per gli apparecchi acustici (diagnosi di: sente bene o con solo una piccola difficoltà CON un apparecchio acustico OPPURE ha gravi difficoltà uditive anche con un apparecchio acustico o l'udito non è aiutato con un apparecchio acustico)
2 anni di età
Epilessia (storia di 2 o più convulsioni afebbrili non provocate dalla dimissione dall'unità neonatale in cui è stato fornito il trattamento dello studio PAEAN o uso di anticonvulsivanti a 2 anni di età).
Lasso di tempo: 2 anni di età
Definito dalla storia di 2 o più convulsioni afebbrili non provocate dalla dimissione dall'unità neonatale in cui è stato fornito il trattamento dello studio PAEAN o dall'uso di anticonvulsivanti a 2 anni di età
2 anni di età
Costo della sanità e utilizzo dei servizi
Lasso di tempo: 2 anni di età
Definito come un insieme di dati del questionario compilato dai genitori e utilizzo del servizio Medicare
2 anni di età
Frequenza di eventi avversi selezionati (AE) di interesse, inclusi i decessi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo il trattamento in studio
Frequenza di eventi avversi selezionati (AE) di interesse fino a 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio
Fino a 30 giorni dopo il trattamento in studio

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distribuzione della disabilità complessiva
Lasso di tempo: 2 anni di età
Distribuzione della gravità complessiva in 4 domini: 1) normale, 2) lieve deficit motorio o cognitivo, 3) moderato/severo deficit motorio o cognitivo e 4) decesso
2 anni di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Sydney

Collaboratori

National Health and Medical Research Council, Australia

Investigatori

  • Cattedra di studio: Helen Liley, BHB, MBChB, University of Sydney

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 maggio 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTC0119
  • 12614000669695 (Identificatore di registro: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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