莫达非尼用于帕金森病 (PD) 步态冻结 (FOG)
2021年9月28日 更新者：University of Arkansas
莫达非尼作为治疗帕金森病步态冻结的新疗法
步态冻结是帕金森病的晚期并发症，患者会注意到他们的脚感觉被卡在或粘在地上。
这可能导致失衡和跌倒以及跌倒可能导致的继发性并发症，例如骨折和住院治疗。
虽然左旋多巴可以帮助某些患者冻结步态，但它对所有患者都没有帮助，而且治疗冻结所需的剂量可能会受到药物副作用的限制。
目前没有针对步态冻结的治疗方法，这项研究的目的是看看莫达非尼是否可以成为一种帮助帕金森病步态冻结的药物。
研究概览
详细说明
步态冻结是帕金森病的晚期并发症，患者会注意到他们的脚感觉被卡在或粘在地上。 这可能导致失衡和跌倒以及跌倒可能导致的继发性并发症，例如骨折和住院治疗。 虽然左旋多巴可以帮助某些患者冻结步态，但它对所有患者都没有帮助，而且治疗冻结所需的剂量可能会受到药物副作用的限制。 目前没有针对步态冻结的治疗方法，这项研究的目的是看看莫达非尼是否可以成为一种帮助帕金森病步态冻结的药物。
大约 20 名 18 岁或以上患有特发性帕金森病伴步态僵硬的受试者将被要求从阿肯色大学医学科学 (UAMS) 运动障碍诊所的患者群体中参加研究。 受试者将以 1:1 的比例随机分配到研究的早期开始和延迟开始组。 在早期开始组中，受试者将接受 24 周的每天口服 50 毫克的莫达非尼，而延迟开始组中的受试者将接受 12 周的安慰剂，然后是 12 周的每天口服 50 毫克的莫达非尼。 评估将在筛选访视开始药物治疗之前以及治疗阶段的 12 周时进行。 评估将包括问卷调查，以确定步态冻结的频率和严重程度、情绪水平、焦虑和冷漠以及生活质量、身体检查和认知功能测试。 每次就诊时，将使用浸渍压力传感器的垫子对患者行走进行客观评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据英国脑库标准诊断特发性 PD。
- FOG 的存在基于运动障碍神经科医生的客观评估。
- FOG-Q 评分 > 8。
- 在试验入组前 3 个月内进行稳定的 PD 治疗（包括药物和刺激）。
- 年龄 ≥ 50 岁。
排除标准：
- 自入组之日起服用抗多巴胺能药物不到 1 年的患者。
- 在 6 个月的试验期间可能需要调整 PD 药物的患者。
- 对莫达非尼或阿莫达非尼的过敏反应史。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常、二尖瓣脱垂、左心室肥大、慢性阻塞性肺病或精神疾病/会限制依从性的社会情况学习要求。
- 怀孕或哺乳的人
- 无法用英语完成问卷和其他评估和/或无法按照英语说明进行操作的非英语人士。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：早起
每天口服 50 毫克莫达非尼 24 周
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每天口服 1 粒胶囊
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安慰剂比较：延迟开始
口服安慰剂 12 周，然后每天口服 50 毫克莫达非尼 12 周
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每天口服 1 粒胶囊
每天口服 1 粒胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗前 12 周后步态基线冻结 (FOG) 的平均变化，通过 Giladi 冻结步态问卷 (FOG-Q) 测量。
大体时间：12周
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步态冻结问卷 (FOG-Q) 由运动障碍神经科医生在基线时（第 0 周）进行，并在接受随机分配的治疗（莫达非尼或安慰剂）12 周后再次进行。
FOG-Q评分为0-4之间的6项，总分24分；较高的值表示较差的 FOG。
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12周
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治疗 12 周后基线步幅的平均变化，使用仪器化步态垫测量。
大体时间：12周
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参与者在 20 英尺的仪表化步态垫上行走总共 80 英尺，首先是在基线时（第 0 周），然后在接受随机分配的治疗（莫达非尼或安慰剂）12 周后再次行走。
步幅值通常在 0 到 160 厘米之间（我们在健康老龄化人群中看到的最大步幅）；较低的值通常表示更多的拖曳步态，并且与更大的步态不稳定性有关。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗 12 周后运动功能相对于基线的平均变化，由统一帕金森病评定量表运动评分 (UPDRS-III) 测量。
大体时间：12周
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对于每个参与者，统一帕金森氏病评定量表 (UPDRS) 由运动障碍神经学家管理。
该量表首先在基线（第 0 周）时使用，然后在接受随机分配的治疗（莫达非尼或安慰剂）12 周后再次使用。
UPDRS 的运动分量表对 27 个项目中的每一个都取 0 到 4 之间的整数值，总分最高为 108 分；较高的值表示较差的运动功能。
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12周
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治疗 12 周后生活质量基线的平均变化，根据帕金森病问卷 39 (PDQ-39) 测量。
大体时间：12周
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对于每位参与者，帕金森病问卷 (PDQ-39) 均由参与者自行填写。
问卷首先在基线（第 0 周）时进行，然后在接受随机分配的治疗（莫达非尼或安慰剂）12 周后再次进行。
PDQ-39 分数取 0 到 4 之间的整数值，对于 39 个项目中的每一个，总的最高分数为 156；较高的值表示较差的生活质量。
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12周
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根据 REM 睡眠行为障碍问卷 (RBD-Q) 测量，治疗 12 周后睡眠质量相对于基线的平均变化。
大体时间：12周
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对于每个参与者，REM 睡眠行为障碍问卷 (RBD-Q) 由参与者自行管理。
问卷首先在基线（第 0 周）时进行，然后在接受随机分配的治疗（莫达非尼或安慰剂）12 周后再次进行。
RBD-Q 分数取 0 到 1 之间的整数值，对于 13 个项目是/否问题中的每一个，总最高分数为 13；较高的值表示较严重的睡眠行为障碍。
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12周
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根据 Epworth 嗜睡量表 (ESS) 测量，治疗 12 周后睡眠质量相对于基线的平均变化。
大体时间：12周
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对于每个参与者，Epworth 嗜睡量表 (ESS) 问卷由参与者自行管理。
问卷首先在基线（第 0 周）时进行，然后在接受随机分配的治疗（莫达非尼或安慰剂）12 周后再次进行。
ESS 取 0 到 3 之间的整数值，对于 8 个项目中的每一个，总的最高分数为 24；较高的值表示更多的白天嗜睡。
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Tuhin Virmani, MD, PhD、University of Arkansas
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月13日
初级完成 (实际的)
2019年11月12日
研究完成 (实际的)
2019年11月12日
研究注册日期
首次提交
2017年3月7日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月13日
首次发布 (实际的)
2017年3月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月28日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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