HA 吸入溶液治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者遗传性肺气肿的疗效/安全性

纳入标准：

1. 能够并愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
2. 同意时年龄在 18 至 80 岁之间的男性或女性
3. 筛选时肺气肿诊断符合美国国立卫生研究院指南 19 GOLD COPD 分类阶段 I、II 或 III
4. 肺气肿的影像学证据。
5. 筛选时支气管扩张剂前 FEV1 与用力肺活量 (FVC) 的比率≤​​ 80%
6. FEV1 ≥ 筛选时预计正常值的 30% 且 ≤ 79%（支气管扩张剂后）
7. 临床实验室测试（全血细胞计数、血清化学和尿液分析）在正常范围内或 PI 和发起人在筛选时临床上可接受
8. 有生育能力的女性和性活跃的男性必须同意在研究期间和最后一剂研究药物后的 1 个月内使用适当的避孕方法（口服避孕药、长效黄体酮、避孕套加杀精剂或宫内节育器）。
9. α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 与除 PiMZ 缺乏症外的任何基因型的证据。 患有 PiMZ 缺乏症的个体不允许参加本研究。
10. 患者必须在进入研究前至少 3 个月停止使用静脉注射 alpha-1 抗胰蛋白酶蛋白 (AAT) 增强疗法。

排除标准：

1. 测得的 DLCO ≤ 35% 或无法执行可重现的 DLCO 的受试者
2. 受试者在 8 次尝试后无法进行 3 次可重复的肺活量测定测试
3. 筛查和基线前 2 周内的上呼吸道或下呼吸道感染（第 1 天）
4. 在过去 12 个月内胸部 X 光检查存在临床相关异常（肺气肿证据除外）
5. 使用补充氧疗
6. 过去一年内呼吸机支持的要求
7. 在过去 3 个月内需要全身性皮质类固醇治疗的恶化
8. 肺移植或肝移植史。
9. 心电图 (ECG) 存在临床相关异常
10. 根据研究者的判断，任何会影响研究参与或研究药物评估的医疗状况
11. 怀孕或哺乳的妇女
12. 在筛选前 30 天内收到研究药物
13. 当前吸烟者或最近 3 个月内吸烟的患者 -