Skuteczność/bezpieczeństwo roztworu do inhalacji HA w przypadku dziedzicznej rozedmy płuc u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny
17 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Gerard Turino
Faza 2. Randomizowane badanie w grupach równoległych z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą wielokrotne dawki placebo, mające na celu ocenę skuteczności/bezpieczeństwa roztworu do inhalacji kwasu hialuronowego w leczeniu rozedmy płuc
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności podawania wielokrotnych dawek roztworu do inhalacji kwasu hialuronowego pacjentom z rozedmą płuc z niedoborem alfa-1-antytrypsyny
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem badania jest przede wszystkim określenie stężeń desmozyny i izodesmozyny w osoczu, plwocinie i moczu, mierzonych jako markery ogólnoustrojowej degradacji elastyny w płucach, a także markery stanu zapalnego i fibrynogenu.
Ocena parametrów życiowych, testy laboratoryjne, zdolność dyfuzji tlenku węgla, nasycenie tlenem, testy czynnościowe płuc, EKG, badania fizykalne i zdarzenia niepożądane.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
27
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Hospital
-
-
New York
-
Fayetteville, New York, Stany Zjednoczone, 13066
- Pulmonary Health Physicians, PC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolny i chętny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat w momencie wyrażenia zgody
- Rozpoznanie rozedmy płuc w badaniu przesiewowym zgodnym z wytycznymi Narodowego Instytutu Zdrowia 19 ZŁOTA POChP stopnie I, II lub III
- Dowody na rozedmę płuc w obrazowaniu radiograficznym.
- Stosunek FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do natężonej pojemności życiowej (FVC) ≤ 80% podczas badania przesiewowego
- FEV1 ≥ 30% i ≤ 79% (po podaniu leku rozszerzającego oskrzela) przewidywanej normy w badaniu przesiewowym
- Kliniczne testy laboratoryjne (morfologia krwi, biochemia surowicy i analiza moczu) w granicach normy lub klinicznie akceptowalne przez PI i sponsora podczas badania przesiewowego
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji (doustne środki antykoncepcyjne, depot progesteron, prezerwatywa plus środek plemnikobójczy lub wkładka domaciczna) podczas badania i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Dowody na niedobór alfa-1 antytrypsyny (AATD) z dowolnym genotypem z wyjątkiem niedoboru PiMZ. Osoby z niedoborem PiMZ nie są dopuszczane do badania.
- Pacjenci muszą zaprzestać stosowania dożylnej terapii wzmacniającej białko alfa-1 antytrypsyny (AAT) co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby ze zmierzonym DLCO ≤ 35% lub niezdolne do wykonania powtarzalnego DLCO
- Badani nie byli w stanie wykonać 3 powtarzalnych testów spirometrycznych po 8 próbach
- Infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym i punktem wyjściowym (dzień 1)
- Obecność istotnych klinicznie nieprawidłowości na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej (innych niż rozedma płuc) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Stosowanie uzupełniającej tlenoterapii
- Zapotrzebowanie na wsparcie respiratora w ciągu ostatniego roku
- Zaostrzenie wymagające leczenia ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Historia przeszczepu płuc lub przeszczepu wątroby.
- Obecność istotnych klinicznie nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG)
- Wszelkie schorzenia, które w ocenie badacza mogłyby zagrozić uczestnictwu w badaniu lub ocenie badanego leku
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Otrzymanie badanego leku w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Pacjenci, którzy obecnie palą lub palili w ciągu ostatnich 3 miesięcy -
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Roztwór do inhalacji z kwasem hialuronowym
3 ml 0,03% roztworu kwasu hialuronowego do inhalacji BID przez 28 dni
|
dwa razy dziennie 3 ml 0,03% roztworu kwasu hialuronowego do inhalacji
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Roztwór do inhalacji placebo
3 ml roztworu do inhalacji odpowiadającego placebo BID przez 28 dni
|
Dwa razy dziennie 3 ml roztworu do inhalacji placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar stężenia desmozyny i izodesmozyny w plwocinie, osoczu i moczu
Ramy czasowe: 28 dni
|
pomiar biomarkerów
|
28 dni
|
|
Ocena testów czynnościowych płuc
Ramy czasowe: 28 dni
|
pomiar funkcji płuc
|
28 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena kwestionariusza oddechowego św. Jerzego
Ramy czasowe: 28 dni
|
pomiar możliwości pacjenta
|
28 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 listopada 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 listopada 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 kwietnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 kwietnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 kwietnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Choroby wątroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby płuc, obturacyjne
- Choroba płuc, przewlekła obturacja
- Obrzęk podskórny
- Rozedma płuc
- Rozedma
- Niedobór alfa 1-antytrypsyny
- Fizjologiczne skutki leków
- Czynniki immunologiczne
- Środki ochronne
- Adiuwanty, immunologiczne
- Wiskosuplementy
- Rozwiązania farmaceutyczne
- Kwas hialuronowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- C100-008
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .