Účinnost/bezpečnost inhalačního roztoku HA pro hereditární emfyzém u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu
17. dubna 2020 aktualizováno: Gerard Turino
Fáze 2 randomizovaná paralelně skupinová dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná vícedávková studie důkazu o konceptu k vyhodnocení účinnosti/bezpečnosti inhalačního roztoku kyseliny hyaluronové pro léčbu emfyzému
Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost podávání opakovaných dávek inhalačního roztoku kyseliny hyaluronové pacientům s emfyzémem, kteří mají nedostatek alfa-1-antitrypsinu
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cílem studie je především stanovit koncentrace desmosinu a isodesmosinu v plazmě, sputu a moči měřené jako markery systémové degradace elastinu v plicích a také markery zánětu a fibrinogenu.
Hodnocení vitálních funkcí, laboratorní testy, kapacita difuze oxidu uhelnatého, saturace kyslíkem, testy plicních funkcí, EKG, fyzikální vyšetření a nežádoucí příhody.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
27
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Hospital
-
-
New York
-
Fayetteville, New York, Spojené státy, 13066
- Pulmonary Health Physicians, PC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie
- Muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let v době udělení souhlasu
- Diagnóza emfyzému při screeningu v souladu s pokyny National Institute of Health 19 GOLD klasifikace COPD stadia I, II nebo III
- Důkaz emfyzému na rentgenovém zobrazení.
- Poměr FEV1 před bronchodilatací k usilovné vitální kapacitě (FVC) ≤ 80 % při screeningu
- FEV1 ≥ 30 % a ≤ 79 % (po bronchodilatanci) předpokládané normální hodnoty při screeningu
- Klinické laboratorní testy (kompletní krevní obraz, chemie séra a analýza moči) v normálních mezích nebo klinicky přijatelné pro PI a sponzora při screeningu
- Ženy ve fertilním věku a muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním adekvátní metody antikoncepce (perorální antikoncepce, depotní progesteron, kondom plus spermicid nebo IUD) během studie a 1 měsíc po poslední dávce studovaného léku.
- Důkaz deficitu alfa-1 antitrypsinu (AATD) s jakýmkoli genotypem kromě deficitu PiMZ. Jedinci s nedostatkem PiMZ nejsou ve studii povoleni.
- Pacienti musí přestat používat intravenózní augmentační terapii alfa-1 antitrypsinovým proteinem (AAT) alespoň 3 měsíce před vstupem do studie.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s naměřeným DLCO ≤ 35 % nebo neschopné provést reprodukovatelné DLCO
- Subjekty neschopné provést 3 reprodukovatelné spirometrické testy po 8 pokusech
- Infekce horních nebo dolních cest dýchacích během 2 týdnů před screeningem a výchozí hodnotou (den 1)
- Přítomnost klinicky relevantní abnormality na rentgenovém snímku hrudníku (jiné než známky emfyzému) během předchozích 12 měsíců
- Použití doplňkové oxygenoterapie
- Požadavek na podporu ventilátoru v posledním roce
- Exacerbace vyžadující léčbu systémovými kortikosteroidy během posledních 3 měsíců
- Transplantace plic nebo jater v anamnéze.
- Přítomnost klinicky relevantní abnormality na elektrokardiogramu (EKG)
- Jakýkoli zdravotní stav, který by podle úsudku zkoušejícího ohrozil účast ve studii nebo hodnocení studovaného léku
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Příjem zkoumaného léku do 30 dnů před screeningem
- Pacienti, kteří jsou současnými kuřáky nebo kouřili během posledních 3 měsíců -
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Inhalační roztok kyseliny hyaluronové
3 ml 0,03% inhalačního roztoku kyseliny hyaluronové BID po dobu 28 dnů
|
dvakrát denně 3 ml 0,03% inhalačního roztoku kyseliny hyaluronové
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo inhalační roztok
3 ml odpovídající placebo inhalační roztok BID po dobu 28 dnů
|
Dvakrát denně 3 ml inhalačního roztoku placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření koncentrací desmosinu a isodesmosinu ve sputu, plazmě a moči
Časové okno: 28 dní
|
měření biomarkerů
|
28 dní
|
|
Hodnocení funkčních plicních testů
Časové okno: 28 dní
|
měření funkce plic
|
28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení St. George Respiratory Questionnaire
Časové okno: 28 dní
|
měření schopností pacienta
|
28 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. března 2017
Primární dokončení (Aktuální)
12. listopadu 2019
Dokončení studie (Aktuální)
12. listopadu 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. dubna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. dubna 2017
První zveřejněno (Aktuální)
14. dubna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2020
Naposledy ověřeno
1. dubna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Onemocnění jater
- Genetické choroby, vrozené
- Plicní onemocnění, obstrukční
- Plicní onemocnění, chronická obstrukční
- Subkutánní emfyzém
- Emfyzém plic
- Emfyzém
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Fyziologické účinky léků
- Imunologické faktory
- Ochranné prostředky
- Adjuvans, Imunologická
- Viskosuplementy
- Farmaceutická řešení
- Kyselina hyaluronová
Další identifikační čísla studie
- C100-008
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .