Eficacia/seguridad de la solución para inhalación de AH para el enfisema hereditario en pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina
17 de abril de 2020 actualizado por: Gerard Turino
Estudio de prueba de concepto de fase 2, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo, de múltiples dosis, para evaluar la eficacia/seguridad de la solución de inhalación de ácido hialurónico para el tratamiento del enfisema
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de la administración de dosis repetidas de la solución para inhalación de ácido hialurónico a sujetos con enfisema que tienen deficiencia de alfa-1-antitripsina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio tiene como objetivo principal establecer las concentraciones de desmosina e isodesmosina en plasma, esputo y orina medidas como marcadores de degradación de elastina sistémicamente en el pulmón y también marcadores de inflamación y fibrinógeno.
Evaluación de signos vitales, exámenes de laboratorio, capacidad de difusión de monóxido de carbono, saturación de oxígeno, pruebas de función pulmonar, ECG, exámenes físicos y eventos adversos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital
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New York
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Fayetteville, New York, Estados Unidos, 13066
- Pulmonary Health Physicians, PC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- University of Texas Health Science Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del estudio
- Hombres o mujeres de 18 a 80 años en el momento del consentimiento
- Diagnóstico de enfisema en la detección de acuerdo con las pautas de los Institutos Nacionales de Salud 19 Clasificación GOLD de la EPOC en estadios I, II o III
- Evidencia de enfisema en las imágenes radiográficas.
- Una proporción de FEV1 pre-broncodilatador a capacidad vital forzada (FVC) de ≤ 80% en la selección
- FEV1 ≥ 30 % y ≤ 79 % (posbroncodilatador) del valor normal previsto en la selección
- Pruebas de laboratorio clínico (hemograma completo, química sérica y análisis de orina) dentro de los límites normales o clínicamente aceptables para el PI y el patrocinador en la selección
- Las mujeres en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado (anticonceptivos orales, progesterona de depósito, condón más espermicida o DIU) durante el estudio y durante 1 mes después de la dosis final del fármaco del estudio.
- Evidencia de deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) con cualquier genotipo excepto la deficiencia de PiMZ. Las personas con deficiencia de PiMZ no están permitidas en el estudio.
- Los pacientes deben haber dejado de usar la terapia de aumento de proteína alfa-1 antitripsina (AAT) intravenosa al menos 3 meses antes de ingresar al estudio.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con una DLCO medida de ≤ 35 % o incapaces de realizar una DLCO reproducible
- Sujetos incapaces de realizar 3 pruebas de espirometría reproducibles después de 8 intentos
- Infección del tracto respiratorio superior o inferior en las 2 semanas anteriores a la selección y al inicio (día 1)
- Presencia de anormalidad clínicamente relevante en la radiografía de tórax (que no sea evidencia de enfisema) dentro de los 12 meses anteriores
- Uso de oxigenoterapia suplementaria
- Requerimiento de soporte ventilatorio en el último año
- Exacerbación que requiere tratamiento con corticosteroides sistémicos en los últimos 3 meses
- Antecedentes de trasplante de pulmón o trasplante de hígado.
- Presencia de anormalidad clínicamente relevante en el electrocardiograma (ECG)
- Cualquier condición médica que, a juicio del investigador, comprometería la participación en el estudio o la evaluación del fármaco del estudio.
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Pacientes que son fumadores actuales o han fumado en los últimos 3 meses -
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Solución para inhalación de ácido hialurónico
3 ml de solución para inhalación de ácido hialurónico al 0,03 % dos veces al día durante 28 días
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dos veces al día 3 ml de solución para inhalación de ácido hialurónico al 0,03 %
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Solución de inhalación de placebo
Solución de inhalación de placebo equivalente de 3 ml dos veces al día durante 28 días
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Dos veces al día 3 ml de solución de inhalación de placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medición de las concentraciones de desmosina e isodesmosina en esputo, plasma y orina
Periodo de tiempo: 28 días
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medición de biomarcadores
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28 días
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Evaluación de las pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: 28 días
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medición de la función pulmonar
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación del Cuestionario Respiratorio de St. George
Periodo de tiempo: 28 días
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medición de las habilidades del paciente
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28 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
12 de noviembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
12 de noviembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de abril de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
14 de abril de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de abril de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2020
Última verificación
1 de abril de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema pulmonar
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Agentes Protectores
- Adyuvantes, Inmunológicos
- Viscosuplementos
- Soluciones farmacéuticas
- Ácido hialurónico
Otros números de identificación del estudio
- C100-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .