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Efficacia/sicurezza della soluzione per inalazione di HA per l'enfisema ereditario in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina

17 aprile 2020 aggiornato da: Gerard Turino

Studio di fase 2 randomizzato a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla, per valutare l'efficacia/sicurezza della soluzione per inalazione di acido ialuronico per il trattamento dell'enfisema

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di dosi ripetute di soluzione per inalazione di acido ialuronico a soggetti con enfisema con deficit di alfa-1-antitripsina

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio mira principalmente a stabilire le concentrazioni di desmosina e isodesmosina nel plasma, nell'espettorato e nelle urine misurate come marcatori della degradazione dell'elastina a livello sistemico nel polmone e anche marcatori di infiammazione e fibrinogeno. Valutazione dei segni vitali, test di laboratorio, capacità di diffusione del monossido di carbonio, saturazione di ossigeno, test di funzionalità polmonare, ECG, esami fisici ed eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Stati Uniti, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto e soddisfare i requisiti dello studio
  2. Uomini o donne di età compresa tra 18 e 80 anni al momento del consenso
  3. Diagnosi di enfisema allo screening coerente con le linee guida del National Institutes of Health 19 Classificazione GOLD BPCO stadi I, II o III
  4. Evidenza di enfisema all'imaging radiografico.
  5. Un rapporto tra FEV1 pre-broncodilatatore e capacità vitale forzata (FVC) ≤ 80% allo screening
  6. FEV1 ≥ 30% e ≤ 79% (post-broncodilatatore) del valore normale previsto allo screening
  7. Test clinici di laboratorio (emocromo completo, chimica del siero e analisi delle urine) entro limiti normali o clinicamente accettabili per il PI e lo sponsor allo screening
  8. Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato (contraccettivi orali, progesterone depot, preservativo più spermicida o IUD) durante lo studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  9. Evidenza di deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) con qualsiasi genotipo eccetto il deficit di PiMZ. Gli individui con deficit di PiMZ non sono ammessi nello studio.
  10. - I pazienti devono aver interrotto l'uso della terapia di aumento della proteina alfa-1 antitripsina (AAT) per via endovenosa almeno 3 mesi prima di entrare nello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con DLCO misurata ≤ 35% o incapaci di eseguire una DLCO riproducibile
  2. Soggetti incapaci di eseguire 3 test spirometrici riproducibili dopo 8 tentativi
  3. Infezione del tratto respiratorio superiore o inferiore entro 2 settimane prima dello screening e del basale (giorno 1)
  4. Presenza di anomalie clinicamente rilevanti alla radiografia del torace (diverse dall'evidenza di enfisema) nei 12 mesi precedenti
  5. Uso di ossigenoterapia supplementare
  6. Necessità di supporto ventilatorio nell'ultimo anno
  7. Esacerbazione che richiede trattamento con corticosteroidi sistemici negli ultimi 3 mesi
  8. Storia di trapianto di polmone o trapianto di fegato.
  9. Presenza di anomalie clinicamente rilevanti sull'elettrocardiogramma (ECG)
  10. Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la partecipazione allo studio o la valutazione del farmaco oggetto dello studio
  11. Donne in gravidanza o allattamento
  12. Ricezione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening
  13. Pazienti che sono fumatori attuali o hanno fumato negli ultimi 3 mesi -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soluzione per inalazione di acido ialuronico
3 ml di soluzione per inalazione di acido ialuronico allo 0,03% BID per 28 giorni
Droga: Soluzione per inalazione di acido ialuronico
due volte al giorno 3 ml di soluzione per inalazione di acido ialuronico allo 0,03%.
Altri nomi:
  • soluzione attiva per inalazione
Comparatore placebo: Soluzione per inalazione di placebo
3 ml di soluzione per inalazione placebo corrispondente BID per 28 giorni
Droga: Soluzione per inalazione di placebo
Due volte al giorno 3 ml di soluzione per inalazione di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione delle concentrazioni nell'espettorato, nel plasma e nelle urine di desmosina e isodesmosina
Lasso di tempo: 28 giorni
misurazione dei biomarcatori
28 giorni
Valutazione dei test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: 28 giorni
misurazione della funzionalità polmonare
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del questionario respiratorio di San Giorgio
Lasso di tempo: 28 giorni
misurazione delle capacità del paziente
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gerard Turino

Investigatori

  • Investigatore principale: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

12 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

12 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C100-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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