Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt/sikkerhed af HA-inhalationsopløsning til arvelig emfysem hos patienter med alfa-1-antitrypsinmangel

17. april 2020 opdateret af: Gerard Turino

Fase 2 randomiseret parallel-gruppe dobbeltblindet placebo-kontrolleret multipel-dosis Proof-of-Concept-undersøgelse for at evaluere effektiviteten/sikkerheden af ​​hyaluronsyre-inhalationsopløsning til behandling af emfysem

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​at administrere gentagne doser af hyaluronsyre inhalationsopløsning til personer med emfysem, der har alfa-1-antitrypsin-mangel

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet har primært til formål at etablere desmosin- og isodesmosinkoncentrationer i plasma, sputum og urin målt som markører for elastin-nedbrydning systemisk i lungen og også markører for inflammation og fibrinogen. Vurdering af vitale tegn, laboratorietests, kulilte-diffunderende kapacitet, iltmætning, lungefunktionstests, EKG'er, fysiske undersøgelser og uønskede hændelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Forenede Stater, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiekrav
  2. Mænd eller kvinder i alderen 18 til 80 år på tidspunktet for samtykke
  3. Diagnose af emfysem ved screening i overensstemmelse med National Institutes of Healths retningslinjer 19 GOLD KOL klassificeringsstadier I, II eller III
  4. Beviser for emfysem på røntgenbilleder.
  5. Et forhold mellem præbronkodilatator FEV1 og forceret vitalkapacitet (FVC) på ≤ 80 % ved screening
  6. FEV1 ≥ 30 % og ≤ 79 % (post-bronkodilatator) af forventet normal ved screening
  7. Kliniske laboratorietests (komplet blodtælling, serumkemi og urinanalyse) inden for normale grænser eller klinisk acceptable for PI og sponsor ved screening
  8. Kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge en passende præventionsmetode (orale præventionsmidler, depotprogesteron, kondom plus sæddræbende middel eller spiral) under undersøgelsen og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  9. Bevis på alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD) med enhver genotype undtagen PiMZ-mangel. Personer med PiMZ-mangel er ikke tilladt i undersøgelsen.
  10. Patienter skal være stoppet med at bruge intravenøs alfa-1 antitrypsinprotein (AAT) forstærkningsterapi mindst 3 måneder før påbegyndelse af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med målt DLCO på ≤ 35 % eller ude af stand til at udføre en reproducerbar DLCO
  2. Forsøgspersoner ude af stand til at udføre 3 reproducerbare spirometritests efter 8 forsøg
  3. Øvre eller nedre luftvejsinfektion inden for 2 uger før screening og baseline (dag 1)
  4. Tilstedeværelse af klinisk relevant abnormitet på røntgen af ​​thorax (bortset fra tegn på emfysem) inden for de foregående 12 måneder
  5. Brug af supplerende iltbehandling
  6. Krav om ventilatorstøtte inden for det seneste år
  7. Eksacerbation, der kræver behandling med systemiske kortikosteroider inden for de sidste 3 måneder
  8. Anamnese med lungetransplantation eller levertransplantation.
  9. Tilstedeværelse af klinisk relevant abnormitet på elektrokardiogram (EKG)
  10. Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering ville kompromittere undersøgelsesdeltagelsen eller evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlet
  11. Kvinder, der er gravide eller ammer
  12. Modtagelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening
  13. Patienter, der er nuværende rygere eller har røget inden for de sidste 3 måneder -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hyaluronsyre inhalationsopløsning
3 ml 0,03 % hyaluronsyre inhalationsopløsning BID i 28 dage
Medicin: Hyaluronsyre inhalationsopløsning
to gange dagligt 3 ml 0,03 % hyaluronsyre inhalationsopløsning
Andre navne:
  • aktiv inhalationsopløsning
Placebo komparator: Placebo inhalationsopløsning
3 ml matchende placebo-inhalationsopløsning BID i 28 dage
Medicin: Placebo inhalationsopløsning
To gange om dagen 3 ml placebo inhalationsopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af sputum-, plasma- og urinkoncentrationer af desmosin og isodesmosin
Tidsramme: 28 dage
måling af biomarkører
28 dage
Vurdering af lungefunktionsundersøgelser
Tidsramme: 28 dage
måling af lungefunktion
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af St. George Respiratory Questionnaire
Tidsramme: 28 dage
måling af patientens evner
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gerard Turino

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

12. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2017

Først opslået (Faktiske)

14. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2020

Sidst verificeret

1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C100-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hyaluronsyre inhalationsopløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner