Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid/veiligheid van HA-inhalatieoplossing voor erfelijk emfyseem bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie

17 april 2020 bijgewerkt door: Gerard Turino

Fase 2 gerandomiseerde parallelgroep dubbelblinde placebogecontroleerde meervoudige dosis proof-of-concept-studie om de werkzaamheid/veiligheid van hyaluronzuur-inhalatieoplossing voor de behandeling van emfyseem te evalueren

Het doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van het toedienen van herhaalde doses hyaluronzuur-inhalatieoplossing aan proefpersonen met emfyseem die alfa-1-antitrypsinedeficiëntie hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie heeft voornamelijk tot doel desmosine- en isodesmosineconcentraties vast te stellen in plasma, sputum en urine, gemeten als markers van elastineafbraak systemisch in de longen en ook markers van ontsteking en fibrinogeen. Beoordeling van vitale functies, laboratoriumtesten, diffusiecapaciteit van koolmonoxide, zuurstofverzadiging, longfunctietesten, ECG's, lichamelijke onderzoeken en bijwerkingen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Verenigde Staten, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten
  2. Mannen of vrouwen van 18 tot 80 jaar op het moment van toestemming
  3. Diagnose van emfyseem bij screening in overeenstemming met de richtlijnen van de National Institutes of Health 19 GOLD COPD-classificatie stadia I, II of III
  4. Bewijs van emfyseem op radiografische beeldvorming.
  5. Een verhouding van pre-bronchusverwijdende FEV1 tot geforceerde vitale capaciteit (FVC) van ≤ 80% bij screening
  6. FEV1 ≥ 30% en ≤ 79% (post-bronchodilatator) van de voorspelde normaalwaarde bij screening
  7. Klinische laboratoriumtests (volledig bloedbeeld, serumchemie en urineonderzoek) binnen normale grenzen of klinisch aanvaardbaar voor de PI en sponsor bij screening
  8. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen die seksueel actief zijn, moeten akkoord gaan met het gebruik van een adequate anticonceptiemethode (orale anticonceptiva, depot progesteron, condoom plus zaaddodend middel of spiraaltje) tijdens het onderzoek en gedurende 1 maand na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  9. Bewijs van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) met elk genotype behalve PiMZ-deficiëntie. Personen met PiMZ-deficiëntie worden niet toegelaten tot het onderzoek.
  10. Patiënten moeten zijn gestopt met het gebruik van intraveneuze alfa-1 antitrypsine-eiwit (AAT)-augmentatietherapie ten minste 3 maanden voordat ze aan de studie beginnen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen met een gemeten DLCO van ≤ 35%, of niet in staat een reproduceerbare DLCO uit te voeren
  2. Proefpersonen niet in staat om 3 reproduceerbare spirometrietesten uit te voeren na 8 pogingen
  3. Bovenste of onderste luchtweginfectie binnen 2 weken voorafgaand aan screening en baseline (dag1)
  4. Aanwezigheid van klinisch relevante afwijking op thoraxfoto (anders dan tekenen van emfyseem) in de afgelopen 12 maanden
  5. Gebruik van aanvullende zuurstoftherapie
  6. Vereiste voor ventilatorondersteuning in het afgelopen jaar
  7. Exacerbatie waarvoor behandeling met systemische corticosteroïden nodig was in de afgelopen 3 maanden
  8. Geschiedenis van longtransplantatie of levertransplantatie.
  9. Aanwezigheid van klinisch relevante afwijking op elektrocardiogram (ECG)
  10. Elke medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname aan de studie of de evaluatie van het onderzoeksgeneesmiddel in gevaar zou kunnen brengen
  11. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  12. Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  13. Patiënten die op dit moment roken of in de afgelopen 3 maanden hebben gerookt -

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hyaluronzuur inhalatieoplossing
3 ml 0,03% hyaluronzuur-inhalatieoplossing tweemaal daags gedurende 28 dagen
Geneesmiddel: Hyaluronzuur inhalatie-oplossing
tweemaal daags 3 ml 0,03% hyaluronzuur-inhalatieoplossing
Andere namen:
  • actieve inhalatie-oplossing
Placebo-vergelijker: Placebo-inhalatie-oplossing
3 ml overeenkomende placebo-inhalatieoplossing tweemaal daags gedurende 28 dagen
Geneesmiddel: Placebo-inhalatie-oplossing
Tweemaal daags 3 ml placebo-inhalatieoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van sputum-, plasma- en urineconcentraties van desmosine en isodesmosine
Tijdsspanne: 28 dagen
meting van biomarkers
28 dagen
Beoordeling van longfunctietesten
Tijdsspanne: 28 dagen
meting van de longfunctie
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van St. George Ademhalingsvragenlijst
Tijdsspanne: 28 dagen
meten van de capaciteiten van de patiënt
28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gerard Turino

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2020

Laatst geverifieerd

1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C100-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hyaluronzuur inhalatie-oplossing

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren