一项评估人类神经干细胞对帕金森病患者的安全性和有效性的研究 (hNSCPD)
2017年9月13日 更新者：Chun-Feng Liu、Second Affiliated Hospital of Soochow University
一项单臂、开放标签的先导研究，以评估通过鼻腔给药人类神经干细胞注射液 (ANGE-S003) 对帕金森病患者的安全性和有效性
该试点研究将评估一种研究性细胞移植疗法 h-NSC 在帕金森病患者中的安全性和有效性，该疗法通过一种新的给药方式经鼻给药。
所有患者都将接受由人类神经干细胞组成的治疗，
研究概览
详细说明
h-NSC 是一种由人胎儿神经干细胞 (h-NSC) 组成的细胞疗法。 h-NSC 注射剂将通过鼻腔方式输送给帕金森病 (PD) 患者。
该研究将招募 12 名中度至重度 PD 患者接受相同剂量的细胞注射疗法。 总疗程为四个星期，一周一剂。 治疗结束后24周内进行两次随访。 该研究的主要目的是通过这种新的递送方式评估细胞移植的有效性和安全性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
12
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215004
- Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
31年 至 66年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为特发性 PD 的患者，至少有两个主要症状（静态震颤、运动迟缓、强直），没有任何其他继发性帕金森综合症的证据。
- 病程≥7年，改良Hoehn-Yahr为3-5期
- 患者年龄≥35岁
- 患者接受稳定剂量的左旋多巴至少 1 个月，并期望治疗在整个研究过程中保持不变
- 左旋多巴剂量≥300mg •入组前由患者本人或其配偶签署知情同意书（ICF）。
排除标准：
- 肝功能障碍（转氨酶≥1.5正常范围）、肾功能障碍（Cr>2.0mg/dl或177μmol/L），心功能不全或其他严重系统性疾病等。
- 患恶性肿瘤或抗癌治疗期间。
- 怀孕、哺乳或可能怀孕并计划怀孕的患者
- 在获得 ICF 后 3 个月内或在其他正在进行的干预临床试验期间参加过其他干预临床试验
- 研究者认为患者不适合该方案
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：h-NSC臂
人神经干细胞：100ul/vessel，2 vessel/bag，≥2×10 6cells/vessel，上海安吉康生物技术有限公司生产。 1例入组PD患者每周经鼻腔给予2支h-NSC，连续4周。总细胞数将超过≥4×10 6 个细胞1次。 |
人神经干细胞：100ul/vessel，2 vessel/bag，≥2×10 6cells/vessel
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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统一帕金森病评估量表（UPDRS）评分相对于基线的变化
大体时间：基线和 16、28 周
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UPDRS运动评分改善率定义如下： 降低率=（基线评分16、治疗后28周评分）/基线评分×100%。 根据减少率，疗效可定义为完全缓解、部分缓解、有效和无效。减少率为100%、>50%、>25-50%、≤25%为完全缓解、部分缓解、有效和无效。无效的。 好转率=[(完全+部分+有效患者数)/总患者数]×100％ |
基线和 16、28 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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运动功能指数
大体时间：基线和 16、28 周
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Hoehn-Yahr 修正分数
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：认知功能
大体时间：基线和 16、28 周
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评估认知功能的最低精神状态检查和蒙特利尔认知评估
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：嗅觉
大体时间：基线和 16、28 周
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Argentina Hyposmia Rating Scales 用于检测气味
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：疲劳
大体时间：基线和 16、28 周
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用于评估疲劳程度的疲劳严重程度量表
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：情绪
大体时间：基线和 16、28 周
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汉密尔顿抑郁量表评估抑郁程度，汉密尔顿焦虑量表评估焦虑程度
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：非运动症状
大体时间：基线和 16、28 周
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使用非运动症状问卷评估 PD 患者的非运动症状
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：自主神经症状
大体时间：基线和 16、28 周
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用于评估自主神经功能障碍的自主神经症状的 PD 结果量表
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基线和 16、28 周
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非运动功能评分：生活质量。
大体时间：基线和 16、28 周
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用于评估生活质量的 39 项帕金森病问卷。
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基线和 16、28 周
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免疫指标
大体时间：基线和 16、28 周
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CD3(%)，CD4(%)，CD8(%)，Treg细胞(%)
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基线和 16、28 周
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影像指标
大体时间：基线和 16、28 周
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磁共振成像或正电子发射断层扫描
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基线和 16、28 周
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血常规检查
大体时间：基线和 16、28 周
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血常规检查包括红细胞总数、血红蛋白、白细胞总数、白细胞计数、血小板计数。
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基线和 16、28 周
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生化常规检查
大体时间：基线和 16、28 周
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生化常规检查包括肝功能、肾功能、血糖、血脂
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基线和 16、28 周
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安全指数
大体时间：1、2、3、4、周和 16、28 周
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不良事件和严重不良事件
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1、2、3、4、周和 16、28 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PD治疗药物
大体时间：基线和 16、28 周
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PD治疗药物减量率
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基线和 16、28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jie Li、Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University, Suzhou
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Hallett PJ, Cooper O, Sadi D, Robertson H, Mendez I, Isacson O. Long-term health of dopaminergic neuron transplants in Parkinson's disease patients. Cell Rep. 2014 Jun 26;7(6):1755-61. doi: 10.1016/j.celrep.2014.05.027. Epub 2014 Jun 6.
- Kefalopoulou Z, Politis M, Piccini P, Mencacci N, Bhatia K, Jahanshahi M, Widner H, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Limousin P, Quinn N, Foltynie T. Long-term clinical outcome of fetal cell transplantation for Parkinson disease: two case reports. JAMA Neurol. 2014 Jan;71(1):83-7. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.4749.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月15日
初级完成 (预期的)
2018年6月1日
研究完成 (预期的)
2018年11月1日
研究注册日期
首次提交
2017年2月9日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月20日
首次发布 (实际的)
2017年4月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年9月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年9月13日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
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