Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van menselijke neurale stamcellen voor patiënten met de ziekte van Parkinson te evalueren (hNSCPD)

13 september 2017 bijgewerkt door: Chun-Feng Liu, Second Affiliated Hospital of Soochow University

Een eenarmige, open-label pilotstudie om de veiligheid en werkzaamheid van injectie met menselijke neurale stamcellen (ANGE-S003) via de neus te evalueren bij patiënten met de ziekte van Parkinson

Deze pilootstudie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een experimentele celtransplantatietherapie, h-NSC, bij patiënten met de ziekte van Parkinson, door middel van nasale medicijnafgifte, een nieuwe toedieningswijze. Alle patiënten krijgen de therapie, die bestaat uit menselijke neurale stamcellen,

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

h-NSC is een cellulair therapeutisch middel dat bestaat uit menselijke foetale neurale stamcellen (h-NSC). h-NSC-injectie zal via de neus worden toegediend voor patiënten met de ziekte van Parkinson (PD).

De studie zal 12 matige tot ernstige PD-patiënten inschrijven om behandeld te worden met de celinjectietherapie in dezelfde dosis. De totale therapiekuur zal vier weken zijn, één dosis voor één week. De nacontrole vindt twee keer plaats binnen 24 weken na beëindiging van de behandeling. Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van de celtransplantatie door middel van deze nieuwe toedieningswijze.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215004
        • Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

31 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt gediagnosticeerd met idiopathische PD, met ten minste twee hoofdsymptomen (statische tremor, bradykinesie, rigiditeit), zonder enig ander bewijs van secundair Parkinson-syndroom.
  • Ziekteverloop ≥7 jaar, gemodificeerde Hoehn-Yahr is 3-5 stadium
  • Leeftijd patiënt ≥35 jaar
  • Patiënten die gedurende ten minste 1 maand een stabiele dosis levodopa krijgen met de verwachting dat de behandeling gedurende het onderzoek ongewijzigd blijft
  • De doses levodopa ≥ 300 mg • Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) door de patiënt zelf of zijn wettelijke relatie vóór inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  • Leverdisfunctie (transaminase ≥ 1,5 normaal bereik), nierdisfunctie (Cr> 2,0 mg / dl of 177 μmol / L), hartdisfunctie of andere ernstige systematische ziekten enz.
  • Lijdend aan een maligniteit of tijdens de behandelingsperiode tegen kanker.
  • Zwangerschap, borstvoeding of mogelijke zwangerschap en plan om zwanger te worden patiënt
  • Bijgewoond andere klinische interventiestudie binnen 3 maanden na het krijgen van ICF, of tijdens een andere lopende klinische interventiestudie
  • Onderzoeker denkt dat patiënt niet geschikt is voor dit protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: h-NSC-arm

menselijke neurale stamcel: 100ul/vat, 2 vat/één zak, ≥2×10 6 cellen/vat, geproduceerd door Shanghai Angecon Biotechology Cooperate.

Eén geregistreerde PD-patiënt kreeg gedurende 4 weken wekelijks 2 vaten h-NSC door de neusholte.
Biologisch: menselijke neurale stamcel
menselijke neurale stamcel: 100ul/vat, 2 vat/één zak, ≥2×10 6 cellen/vat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering van de Unified Parkinson's Disease Reting Scale (UPDRS)-score ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en 16, 28 weken

Verbeteringspercentage van de UPDRS-motorscore, zoals hieronder gedefinieerd:

Reductiepercentage = (baselinescore 16, 28 weken score na therapie) / baselinescore × 100%.

Op basis van het reductiepercentage kan de werkzaamheid worden gedefinieerd als volledige remissie, gedeeltelijke remissie, effectief en ongeldig. Het reductiepercentage is 100%, >50%, >25-50%, ≤ 25% voor volledige remissie, gedeeltelijke remissie, effectieve en ongeldig.

Het verbeteringspercentage =[(volledig+gedeeltelijk+effectief aantal patiënten)/totaal aantal patiënten]×100%
Basislijn en 16, 28 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
motorische functie-index
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Hoehn-Yahr gewijzigde score
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: cognitieve functie
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Minimum Mental State Examination en Montreal Cognitive Assessment om de cognitieve functie te beoordelen
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: ruiken
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Argentinië Hyposmia Rating Scales wordt gebruikt om de geur te detecteren
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: vermoeidheid
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Vermoeidheid Ernst Schaal om de mate van vermoeidheid te beoordelen
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: emotie
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Hamilton Depression Scale om de mate van depressie te evalueren, Hamilton Anxiety Scale om de mate van angst te evalueren
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: niet-motorische symptomen
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
niet-motorische symptomen bij PD-patiënten worden geëvalueerd met behulp van de vragenlijst voor niet-motorische symptomen
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: autonome symptomen
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
De schaal voor uitkomsten bij PD voor autonome symptomen om autonome disfunctie te beoordelen
baseline en 16, 28 weken
Niet-motorische functiescore: de kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
De vragenlijst over de ziekte van Parkinson met 39 items om de kwaliteit van leven te beoordelen.
baseline en 16, 28 weken
Immunologische index
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
CD3 (%), CD4 (%), CD8 (%), Treg-cellen (%)
baseline en 16, 28 weken
Imaging-index
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Magnetic Resonance Imaging of positronemissietomografie
baseline en 16, 28 weken
Bloed routineonderzoek
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Bloed routineonderzoek omvat het totale aantal rode bloedcellen, hemoglobine, het totale aantal witte bloedcellen, het aantal witte bloedcellen, het aantal bloedplaatjes.
baseline en 16, 28 weken
Biochemisch routineonderzoek
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Biochemisch routineonderzoek omvat leverfunctie, nierfunctie, bloedglucose, bloedlipiden
baseline en 16, 28 weken
Veiligheidsindex
Tijdsspanne: 1,2,3,4 weken en 16, 28 weken
Bijwerking en Ernstige bijwerking
1,2,3,4 weken en 16, 28 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Medicijnen voor PD-therapie
Tijdsspanne: baseline en 16, 28 weken
Vermindering van PD-therapiemedicijnen
baseline en 16, 28 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Second Affiliated Hospital of Soochow University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jie Li, Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University, Suzhou

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 september 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Second Affiliated Hospital

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Beschrijving IPD-plan

Zal beslissen of de IPD gebaseerd is op toestemming van de patiënt

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Parkinson

Klinische onderzoeken op menselijke neurale stamcel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren