Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti lidských nervových kmenových buněk u pacienta s Parkinsonovou chorobou (hNSCPD)

13. září 2017 aktualizováno: Chun-Feng Liu, Second Affiliated Hospital of Soochow University

Jednoramenná, otevřená, pilotní studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti injekcí lidských nervových kmenových buněk (ANGE-S003) prostřednictvím nosní aplikace pacientům s Parkinsonovou chorobou

Tato pilotní studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost testované terapie transplantací buněk, h-NSC, u pacientů s Parkinsonovou nemocí prostřednictvím nazálního podávání léků, což je nový způsob podávání. Všichni pacienti dostanou terapii, která se skládá z lidských nervových kmenových buněk,

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

h-NSC je buněčné léčivo sestávající z lidských fetálních nervových kmenových buněk (h-NSC). Injekce h-NSC bude podávána nazální cestou pacientům s Parkinsonovou nemocí (PD).

Do studie bude zařazeno 12 pacientů se středně těžkou až těžkou PD, kteří budou léčeni buněčnou injekční terapií ve stejné dávce. Celková léčebná kúra bude čtyři týdny, jedna dávka po dobu jednoho týdne. Sledování bude dvakrát během 24 týdnů po ukončení léčby. Hlavním cílem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost buněčné transplantace tímto novým způsobem podávání.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215004
        • Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

31 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient s diagnózou idiopatické PD, minimálně se dvěma klíčovými příznaky (statický třes, bradykineze, rigidita), bez dalších známek sekundárního Parkinsonova syndromu.
  • Průběh onemocnění ≥7 let, modifikovaný Hoehn-Yahr je 3-5 stádium
  • Věk pacienta ≥35 let
  • Pacienti, kteří dostávají stabilní dávku levodopy po dobu alespoň 1 měsíce s očekáváním, že léčba zůstane nezměněna v průběhu studie
  • Dávky levodopy ≥300 mg •Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) pacientem sám nebo jeho právním vztahem před zařazením.

Kritéria vyloučení:

  • Jaterní dysfunkce (transamináza ≥ 1,5 normálního rozmezí), renální dysfunkce (Cr> 2,0 mg/dl nebo 177 μmol/l), srdeční dysfunkce nebo jiná závažná systematická onemocnění atd.
  • Trpící maligním onemocněním nebo v období protinádorové léčby.
  • Těhotenství, kojení nebo možné těhotenství a plán těhotenství pacientky
  • Zúčastnil se jiné intervenční klinické studie do 3 měsíců po získání ICF nebo během jiné probíhající intervenční klinické studie
  • Vyšetřovatel považuje pacienta za nevhodného pro tento protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: h-NSC rameno

lidská neurální kmenová buňka: 100 ul/nádoba, 2 nádoby/jeden sáček, ≥ 2×10 6 buněk/nádoba, vyrábí Shanghai Angecon Biotechology Cooperate.

Jednomu zařazenému pacientovi s PD byly podávány 2 cévy h-NSC přes nosní dutinu týdně po dobu 4 týdnů. Celkový počet buněk bude jednou vyšší než ≥4×106 buněk.
Biologický: lidská neurální kmenová buňka
lidská neurální kmenová buňka: 100 ul/nádoba, 2 nádoby/jeden sáček, ≥ 2×10 6 buněk/nádoba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Unified Parkinson's Disease Reting Scale (UPDRS) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a 16, 28 týdnů

Míra zlepšení motorického skóre UPDRS definovaná níže:

Míra snížení = (výchozí skóre 16, skóre 28 týdnů po terapii) / výchozí skóre × 100 %.

Na základě míry snížení lze účinnost definovat jako kompletní remisi, částečnou remisi, efektivní a neplatnou Míra snížení bude 100 %, >50 %, >25-50 %, ≤ 25 % pro kompletní remisi, částečnou remisi, efektivní a neplatný.

Míra zlepšení =[(úplný+částečný+účinný počet pacientů)/celkový počet pacientů]×100％
Výchozí stav a 16, 28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
index motorické funkce
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Hoehn-Yahr upravená partitura
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí: kognitivní funkce
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Minimální vyšetření duševního stavu a Montrealské kognitivní hodnocení k posouzení kognitivních funkcí
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí: vůně
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Argentina Hyposmia Rating Scale se používá k detekci zápachu
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí: únava
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Stupnice závažnosti únavy k posouzení míry únavy
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí: emoce
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Hamiltonova škála deprese pro hodnocení míry deprese, Hamiltonova škála úzkosti pro hodnocení míry úzkosti
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí: nemotorické příznaky
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
nemotorické příznaky u pacientů s PD se hodnotí pomocí dotazníku nemotorických příznaků
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí:autonomní symptomy
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Škála výsledků u PD pro autonomní symptomy k posouzení autonomní dysfunkce
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Skóre nemotorických funkcí: kvalita života.
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Dotazník o 39 položkách Parkinsonovy nemoci k posouzení kvality života.
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Imunologický index
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
CD3 (%), CD4 (%), CD8 (%), Treg buňky (%)
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Index zobrazování
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Magnetická rezonance nebo pozitronová emisní tomografie
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Rutinní vyšetření krve
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Běžné vyšetření krve zahrnuje celkový počet červených krvinek, hemoglobin, celkový počet bílých krvinek, počet bílých krvinek, počet krevních destiček.
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Biochemické rutinní vyšetření
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Biochemické rutinní vyšetření zahrnuje jaterní funkce, renální funkce, hladinu glukózy v krvi, krevní lipidy
výchozí stav a 16, 28 týdnů
Index bezpečnosti
Časové okno: 1,2,3,4,týdnů a 16,28 týdnů
Nežádoucí událost a Závažná nežádoucí událost
1,2,3,4,týdnů a 16,28 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léky pro léčbu PD
Časové okno: výchozí stav a 16, 28 týdnů
Míra snížení léků na léčbu PD
výchozí stav a 16, 28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Second Affiliated Hospital of Soochow University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jie Li, Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University, Suzhou

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. září 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Second Affiliated Hospital

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Popis plánu IPD

Rozhodne, zda IPD bude založeno na souhlasu pacienta

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na lidská neurální kmenová buňka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit