Tutkimus ihmisen hermokantasolujen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Parkinsonin tautia sairastaville potilaille (hNSCPD)
keskiviikko 13. syyskuuta 2017 päivittänyt: Chun-Feng Liu, Second Affiliated Hospital of Soochow University
Yksihaarainen, avoin pilottitutkimus ihmisen hermokantasoluinjektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi (ANGE-S003) Parkinsonin tautia sairastaville potilaille nenän kautta tapahtuvan annostelun kautta
Tässä pilottitutkimuksessa arvioidaan Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden tutkittavan solunsiirtohoidon, h-NSC:n, turvallisuutta ja tehoa nenäannostelun avulla, joka on uusi antotapa.
Kaikki potilaat saavat terapiaa, joka koostuu ihmisen hermoston kantasoluista,
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
h-NSC on soluterapia, joka koostuu ihmisen sikiön hermoston kantasoluista (h-NSC). h-NSC-injektio annetaan nenän kautta Parkinsonin tautia (PD) sairastaville potilaille.
Tutkimukseen otetaan mukaan 12 kohtalaista tai vaikeaa PD-potilasta, joita hoidetaan soluinjektiohoidolla samalla annoksella. Hoitojakson kokonaiskesto on neljä viikkoa, yksi annos yhden viikon ajan. Seuranta suoritetaan kaksi kertaa 24 viikon sisällä hoidon päättymisestä. Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida solunsiirron tehoa ja turvallisuutta tällä uudella toimitustavalla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215004
- Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
31 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla, jolla on diagnosoitu idiopaattinen PD, vähintään kaksi avainoiretta (staattinen vapina, bradykinesia, jäykkyys) ilman muita todisteita sekundaarisesta Parkinsonin oireyhtymästä.
- Sairauden kulku ≥7 vuotta, modifioitu Hoehn-Yahr on 3-5-vaiheinen
- Potilaan ikä ≥35 vuotta
- Potilaat, jotka saavat vakaan annoksen levodopaa vähintään 1 kuukauden ajan odottaen, että hoito pysyy muuttumattomana koko tutkimuksen ajan
- Levodopan annokset ≥ 300 mg • Potilaan itsensä tai hänen laillisen suhteensa allekirjoittama tietoinen suostumuslomake (ICF) ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Maksan toimintahäiriö (transaminaasiarvo ≥ 1,5 normaalialue), munuaisten toimintahäiriö (Cr> 2,0 mg/dl tai 177 μmol/l), sydämen toimintahäiriö tai muut vakavat systemaattiset sairaudet jne.
- Pahanlaatuinen kasvain tai syövän vastaisen hoidon aikana.
- Raskaus, imetys tai mahdollinen raskaus ja raskaussuunnitelma potilas
- Osallistunut muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen 3 kuukauden sisällä ICF:n saamisesta tai muun meneillään olevan kliinisen interventiotutkimuksen aikana
- Tutkijan mielestä potilas ei sovi tähän protokollaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: h-NSC-varsi
ihmisen hermoston kantasolu: 100 ul/astia, 2 astiaa / yksi pussi, ≥ 2 × 10 6 solua / suoni, valmistaja Shanghai Angecon Biotechology Cooperate. Yhdelle rekisteröidylle PD-potilaalle annettiin 2 verisuonia h-NSC nenäontelon läpi viikoittain 4 viikon ajan. Solujen kokonaismäärä on yli ≥ 4 × 10 6 solua yhdellä kertaa. |
ihmisen hermoston kantasolu: 100 ul / suoni, 2 astiaa / yksi pussi, ≥ 2 × 10 6 solua / suoni
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Unified Parkinson's Disease Reting Scale (UPDRS) -pistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
UPDRS-moottoripisteiden paranemisaste on määritelty alla: Vähenemisaste = (peruspistemäärä 16, 28 viikon pisteet hoidon jälkeen) / peruspistemäärä × 100 %. Vähennysasteen perusteella teho voidaan määritellä täydelliseksi remissioksi, osittaiseksi remissioksi, tehokkaaksi ja virheelliseksi. Vähennysaste on 100%, >50%, >25-50%, ≤ 25% täydellisessä remissiossa, osittaisessa remissiossa, tehokkaana ja virheellinen. Paranemisaste =[(täydellinen+osittainen+tehokas potilasluku)/potilaskokonaismäärä]×100％ |
Lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
motorisen toiminnan indeksi
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Hoehn-Yahr muokattu tulos
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: kognitiivinen toiminta
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Minimaalinen mielentilatutkimus ja Montrealin kognitiivinen arviointi kognitiivisten toimintojen arvioimiseksi
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: haju
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Argentina Hyposmia Rating Scales -luokitusasteikkoja käytetään hajun havaitsemiseen
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: väsymys
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Väsymyksen vakavuusasteikko väsymyksen laajuuden arvioimiseksi
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: tunne
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Hamiltonin masennusasteikko masennuksen asteen arvioimiseksi, Hamiltonin ahdistusasteikko ahdistuneisuuden asteen arvioimiseksi
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: ei-motoriset oireet
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
PD-potilaiden ei-motorisia oireita arvioidaan käyttämällä Ei-motorisia oireita -kyselylomaketta
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: autonomiset oireet
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Autonomisten oireiden PD-tulosten asteikko autonomisen toimintahäiriön arvioimiseksi
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Ei-motorisen toiminnan pisteet: elämänlaatu.
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
39-kohtainen Parkinsonin tautikysely elämänlaadun arvioimiseksi.
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Immunologinen indeksi
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
CD3 (%), CD4 (%), CD8 (%), Treg solut (%)
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Kuvausindeksi
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Magneettiresonanssikuvaus tai positroniemissiotomografia
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Veren rutiinitutkimus
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Rutiinitutkimukset sisältävät punasolujen kokonaismäärän, hemoglobiinin, valkosolujen kokonaismäärän, valkosolujen määrän, verihiutaleiden määrän.
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Biokemiallinen rutiinitutkimus
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Biokemiallinen rutiinitutkimus sisältää maksan toiminnan, munuaisten toiminnan, verensokerin, veren lipidin
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
|
Turvallisuusindeksi
Aikaikkuna: 1,2,3,4,viikkoa ja 16,28 viikkoa
|
Haitallinen tapahtuma ja vakava haittatapahtuma
|
1,2,3,4,viikkoa ja 16,28 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PD-hoitolääkkeet
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
PD-hoitolääkkeiden vähentäminen
|
lähtötilanne ja 16, 28 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Jie Li, Department of Neurology, Second Affiliated Hospital of Soochow University, Suzhou
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hallett PJ, Cooper O, Sadi D, Robertson H, Mendez I, Isacson O. Long-term health of dopaminergic neuron transplants in Parkinson's disease patients. Cell Rep. 2014 Jun 26;7(6):1755-61. doi: 10.1016/j.celrep.2014.05.027. Epub 2014 Jun 6.
- Kefalopoulou Z, Politis M, Piccini P, Mencacci N, Bhatia K, Jahanshahi M, Widner H, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Limousin P, Quinn N, Foltynie T. Long-term clinical outcome of fetal cell transplantation for Parkinson disease: two case reports. JAMA Neurol. 2014 Jan;71(1):83-7. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.4749.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 15. huhtikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. marraskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. helmikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. huhtikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. syyskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. syyskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Second Affiliated Hospital
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
IPD-suunnitelman kuvaus
Päättää, jos IPD perustuu potilaan suostumukseen
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .