用 AAVCAGsCD59 治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性

纳入标准：

• 50 岁或以上的男性或女性
• 研究眼中伴有 GA 的晚期干性 AMD
• BCVA Snellen 相当于 20/80 或更差，使用 ETDRS 图表在前 3 名患者入组后开始距离为 4m 并证明有利的安全数据
• 研究眼中总 GA 病变大小为 5mm2 (2 DA) 至 20mm2 (8 DA)；如果是多焦点，则 GA 的至少一个焦点需要测量 1.27 mm2 (0.5 DA)
• 对侧眼 BCVA 为 20/800 或更好，必须是视力较好的眼睛
• 必须愿意接受前房穿刺术

排除标准：

• 继发于非 AMD 病因的 GA
• 研究眼中既往或活动性脉络膜新生血管 (CNV)
• 筛选期间研究眼睛的病史可能会改变视力或干扰研究测试
• 活动性不受控制的青光眼
• 在入组后 3 个月内在研究眼中进行过眼内手术，或者在治疗后 1 年内已知或可能在研究眼中进行眼内手术（包括白内障手术）
• 研究眼中的急性或慢性感染
• 研究眼有炎症史或双眼持续发炎
• 研究眼中的葡萄膜炎病史
• 任何一只眼睛持续的眼部炎症
• 玻璃体内注射的任何禁忌症
• 目前仅在研究眼中使用或已经使用治疗渗出性 AMD：激光光凝术、光动力疗法 (PDT)、雷珠单抗 (Lucentis®)、培加他尼钠 (Macugen®)、贝伐珠单抗 (Avastin®) 或阿柏西普 (Eylea®)
• 目前在筛选前 3 个月内使用任何眼周（研究眼）、玻璃体内（研究眼）或全身（口服或静脉内）皮质类固醇。

• 任何以下潜在的全身性疾病：

  • 不稳定或严重的心血管疾病，例如，充血性心力衰竭（纽约心脏协会功能性 III 级或 IV 级）、6 个月内的心肌梗死、需要持续治疗的室性心动过速、不稳定型心绞痛或严重肢体缺血；
  • 糖尿病控制不佳；
  • 有临床意义的肾功能或肝功能受损，例如：
  • 筛选前 12 个月内患有脑血管疾病；
  • 痴呆症或神经退行性疾病（例如阿尔茨海默病、帕金森病）；
  • 在筛选时患有恶性肿瘤或有妨碍完成这项为期 2 年研究的恶性肿瘤病史，包括存在肿瘤或疾病，其治疗可能直接影响评估 AAVCAGsCD59 的安全性和有效性的能力，或目前正在接受特定癌症的治疗;
  • 免疫功能低下的情况和/或需要免疫抑制治疗；
• 任何严重的控制不佳的疾病都会妨碍研究依从性和后续行动
• 当前或之前使用任何已知对视网膜或视神经有毒的药物，包括但不限于氯喹/氢氯喹、去铁胺、吩噻嗪和乙胺丁醇
• 既往接受过任何眼部或全身基因转移产品的治疗
• 在筛选前 120 天内收到任何研究产品