Behandling av avancerad torråldersrelaterad makuladegeneration med AAVCAGsCD59

Inklusionskriterier:

• Män eller kvinnor 50 år eller äldre
• Avancerad torr AMD med GA i studieögat
• BCVA Snellen motsvarande 20/80 eller sämre i studieögat med ETDRS-diagram vid ett startavstånd på 4m efter att de första 3 patienterna har registrerats och visar gynnsamma säkerhetsdata
• Total GA-lesionsstorlek 5 mm2 (2 DA) till 20 mm2 (8 DA) i studieögat; om multifokal måste minst ett fokus av GA vara 1,27 mm2 (0,5 DA)
• Fellow eye BCVA på 20/800 eller bättre och måste vara ögat med bättre synskärpa
• Måste vara villig att genomgå paracentes av främre kammaren

Exklusions kriterier:

• GA sekundärt till icke-AMD etiologier
• Tidigare eller aktiv koroidal neovaskularisering (CNV) i studieögat
• Historik om tillstånd i studieögat under screening som kan förändra synskärpan eller störa studietester
• Aktiv okontrollerad glaukom
• Intraokulär kirurgi i studieögat inom 3 månader efter inskrivning eller är känd eller trolig kandidat för intraokulär kirurgi (inklusive kataraktkirurgi) i studieögat inom 1 år efter behandling
• Akut eller kronisk infektion i studieögat
• Historik om inflammation i studieögat eller pågående inflammation i något öga
• Historik om uveit i studieögat
• Pågående ögoninflammation i båda ögat
• Eventuell kontraindikation för intravitreal injektion
• Använder för närvarande eller har använt behandling för exsudativ AMD endast i studieögat: laserfotokoagulation, fotodynamisk terapi (PDT), ranibizumab (Lucentis®), pegaptanibnatrium (Macugen®), bevacizumab (Avastin®) eller aflibercept (Eylea®)
• Använder för närvarande alla periokulära (studieöga), intravitreala (studieöga) eller systemiska (orala eller intravenösa) kortikosteroider inom 3 månader före screening.

• Någon av följande underliggande systemiska sjukdomar:

  • Instabil eller svår kardiovaskulär sjukdom, t.ex. kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association Functional class III eller IV), hjärtinfarkt inom 6 månader, ventrikulära takyarytmier som kräver pågående behandling, instabil angina eller kritisk extremitetsischemi;
  • Dåligt kontrollerad diabetes;
  • Kliniskt signifikant nedsatt njur- eller leverfunktion, till exempel:
  • Cerebrovaskulär sjukdom inom 12 månader före screening;
  • demens eller neurodegenerativ sjukdom (t.ex. Alzheimers sjukdom, Parkinsons sjukdom);
  • Har en malignitet vid screening eller en anamnes på malignitet som utesluter slutförandet av denna 2-åriga studie, inklusive förekomst av tumör eller sjukdom vars behandling direkt kan påverka förmågan att utvärdera säkerheten och effekten av AAVCAGsCD59, eller som för närvarande genomgår behandling för en specifik cancer ;
  • Immunförsvagade tillstånd och/eller behov av immunsuppressiv terapi;
• Varje signifikant dåligt kontrollerad sjukdom som skulle förhindra studieefterlevnad och uppföljning
• Nuvarande eller tidigare användning av någon medicin som är känd för att vara toxisk för näthinnan eller synnerven, inklusive men inte begränsat till klorokin/hydroklorokin, deferoxamin, fentiaziner och etambutol
• Tidigare behandling med någon okulär eller systemisk genöverföringsprodukt
• Fick alla prövningsprodukter inom 120 dagar före screening