Behandeling van geavanceerde droge leeftijd gerelateerde maculaire degeneratie met AAVCAGsCD59

Inclusiecriteria:

• Mannen of vrouwen van 50 jaar of ouder
• Gevorderde droge AMD met GA in het onderzoeksoog
• BCVA Snellen-equivalent van 20/80 of slechter in het onderzoeksoog met behulp van ETDRS-kaarten op een startafstand van 4 m nadat de eerste 3 patiënten zijn ingeschreven en gunstige veiligheidsgegevens aantonen
• Totale GA-laesiegrootte 5 mm2 (2 DA) tot 20 mm2 (8 DA) in het onderzoeksoog; indien multifocaal, dan moet ten minste één focus van GA 1,27 mm2 (0,5 DA) meten
• Collega oog BCVA van 20/800 of beter en moet het oog zijn met de betere gezichtsscherpte
• Moet bereid zijn paracentese van de voorste oogkamer te ondergaan

Uitsluitingscriteria:

• GA secundair aan niet-AMD-etiologieën
• Eerdere of actieve choroïdale neovascularisatie (CNV) in het onderzoeksoog
• Geschiedenis van aandoeningen in het onderzoeksoog tijdens screening die de gezichtsscherpte kunnen veranderen of de onderzoekstests kunnen verstoren
• Actief ongecontroleerd glaucoom
• Intraoculaire chirurgie in het onderzoeksoog binnen 3 maanden na inschrijving of bekend of waarschijnlijk kandidaat zijn voor intraoculaire chirurgie (inclusief cataractchirurgie) in het onderzoeksoog binnen 1 jaar na behandeling
• Acute of chronische infectie in het onderzoeksoog
• Voorgeschiedenis van ontsteking in het onderzoeksoog of aanhoudende ontsteking in een van beide ogen
• Geschiedenis van uveïtis in het onderzoeksoog
• Aanhoudende oogontsteking in beide ogen
• Elke contra-indicatie voor intravitreale injectie
• Gebruikt of heeft momenteel een behandeling gebruikt voor exsudatieve AMD alleen in het onderzoeksoog: laserfotocoagulatie, fotodynamische therapie (PDT), ranibizumab (Lucentis®), pegaptanibnatrium (Macugen®), bevacizumab (Avastin®) of aflibercept (Eylea®)
• Gebruikt momenteel elke perioculaire (onderzoeksoog), intravitreale (onderzoeksoog) of systemische (orale of intraveneuze) corticosteroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.

• Een van de volgende onderliggende systemische ziekten:

  • Instabiele of ernstige cardiovasculaire aandoeningen, bijv. congestief hartfalen (New York Heart Association Functional klasse III of IV), myocardinfarct binnen 6 maanden, ventriculaire tachyaritmieën die voortdurende behandeling vereisen, onstabiele angina of kritieke ischemie van de ledematen;
  • slecht gecontroleerde diabetes;
  • Klinisch significante verminderde nier- of leverfunctie, bijvoorbeeld:
  • cerebrovasculaire aandoeningen binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening;
  • Dementie of neurodegeneratieve ziekte (bijv. ziekte van Alzheimer, ziekte van Parkinson);
  • Een maligniteit hebben bij de screening of een voorgeschiedenis van maligniteit hebben die voltooiing van deze 2 jaar durende studie verhindert, inclusief de aanwezigheid van een tumor of ziekte waarvan de behandeling rechtstreeks van invloed kan zijn op het vermogen om de veiligheid en werkzaamheid van AAVCAGs CD59 te evalueren, of die momenteel een behandeling ondergaat voor een specifieke kanker ;
  • Immuungecompromitteerde aandoeningen en/of behoefte aan immunosuppressieve therapie;
• Elke significante slecht gecontroleerde ziekte die naleving van de studie en follow-up in de weg zou staan
• Huidig ​​of eerder gebruik van medicatie waarvan bekend is dat deze toxisch is voor het netvlies of de oogzenuw, inclusief maar niet beperkt tot chloroquine/hydrochloroquine, deferoxamine, fenothiazines en ethambutol
• Eerdere behandeling met een oculair of systemisch product voor genoverdracht
• Een onderzoeksproduct ontvangen binnen 120 dagen voorafgaand aan de screening