Léčba pokročilé makulární degenerace související se suchým věkem pomocí AAVCAGsCD59

Kritéria pro zařazení:

• Muži nebo ženy ve věku 50 let nebo starší
• Pokročilá suchá AMD s GA ve studovaném oku
• BCVA Snellen ekvivalent 20/80 nebo horší ve studovaném oku s použitím tabulek ETDRS ve výchozí vzdálenosti 4 m po zařazení prvních 3 pacientů a prokázat příznivé údaje o bezpečnosti
• Celková velikost léze GA 5 mm2 (2 DA) až 20 mm2 (8 DA) ve studovaném oku; pokud je multifokální, pak alespoň jedno ohnisko GA musí měřit 1,27 mm2 (0,5 DA)
• BCVA druhého oka 20/800 nebo lepší a musí to být oko s lepší zrakovou ostrostí
• Musí být ochoten podstoupit paracentézu přední komory

Kritéria vyloučení:

• GA sekundární k etiologii jiné než AMD
• Předchozí nebo aktivní choroidální neovaskularizace (CNV) ve studovaném oku
• Anamnéza stavů ve studovaném oku během screeningu, které by mohly změnit zrakovou ostrost nebo narušit studijní testování
• Aktivní nekontrolovaný glaukom
• Nitrooční operace ve studovaném oku do 3 měsíců od zařazení nebo jsou známí nebo pravděpodobní kandidáti na nitrooční operaci (včetně operace šedého zákalu) ve studovaném oku do 1 roku od léčby
• Akutní nebo chronická infekce ve studovaném oku
• Zánět ve studovaném oku v anamnéze nebo probíhající zánět v každém oku
• Historie uveitidy ve studovaném oku
• Pokračující oční zánět v obou ocích
• Jakákoli kontraindikace intravitreální injekce
• V současné době používá nebo používala léčbu exsudativní AMD pouze ve studovaném oku: laserovou fotokoagulaci, fotodynamickou terapii (PDT), ranibizumab (Lucentis®), pegaptanib sodný (Macugen®), bevacizumab (Avastin®) nebo aflibercept (Eylea®)
• V současné době používá jakékoli periokulární (studované oko), intravitreální (studované oko) nebo systémové (perorální nebo intravenózní) kortikosteroidy během 3 měsíců před screeningem.

• Kterékoli z následujících základních systémových onemocnění:

  • Nestabilní nebo těžké kardiovaskulární onemocnění, např. městnavé srdeční selhání (funkční třída III nebo IV New York Heart Association), infarkt myokardu během 6 měsíců, ventrikulární tachyarytmie vyžadující pokračující léčbu, nestabilní angina pectoris nebo kritická ischemie končetin;
  • Špatně kontrolovaný diabetes;
  • Klinicky významná porucha funkce ledvin nebo jater, například:
  • Cerebrovaskulární onemocnění během 12 měsíců před screeningem;
  • demence nebo neurodegenerativní onemocnění (např. Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba);
  • Mít malignitu při screeningu nebo malignitu v anamnéze, která znemožňuje dokončení této 2leté studie, včetně přítomnosti nádoru nebo onemocnění, jehož léčba může přímo ovlivnit schopnost vyhodnotit bezpečnost a účinnost AAVCAGsCD59, nebo v současné době podstupují léčbu specifické rakoviny ;
  • Imunokompromitované stavy a/nebo potřeba imunosupresivní terapie;
• Jakékoli významné špatně kontrolované onemocnění, které by bránilo dodržování studie a následnému sledování
• Současné nebo předchozí užívání jakýchkoli léků, o kterých je známo, že jsou toxické pro sítnici nebo zrakový nerv, včetně, ale bez omezení, chlorochin/hydrochlorochin, deferoxamin, fenothiaziny a ethambutol
• Předchozí léčba jakýmkoliv očním nebo systémovým produktem pro přenos genů
• Obdrželi jakýkoli hodnocený produkt do 120 dnů před screeningem