AAVCAGsCD59による進行性乾燥加齢黄斑変性症の治療

包含基準:

• 50歳以上の男女
• 研究眼にGAを伴う高度な乾性AMD
• -最初の3人の患者が登録され、良好な安全性データを示した後、4mの開始距離でETDRSチャートを使用して、研究眼でBCVAスネレン同等物が20/80以下
• -研究眼の総GA病変サイズ5mm2（2 DA）〜20mm2（8 DA）;多焦点の場合、GA の少なくとも 1 つの焦点は 1.27 mm2 (0.5 DA) を測定する必要があります。
• 仲間の目 BCVA 20/800 以上で、より良い視力を持つ目でなければなりません
• -前房の穿刺を進んで受けなければならない

除外基準:

• AMD以外の病因に続発するGA
• -研究眼における以前またはアクティブな脈絡膜血管新生（CNV）
• -スクリーニング中の研究眼の状態の履歴で、視力が変化したり、研究テストを妨げたりする可能性があります
• -制御されていないアクティブな緑内障
• -登録から3か月以内の研究眼の眼内手術、または治療から1年以内の研究眼の眼内手術（白内障手術を含む）の既知または可能性のある候補
• -研究眼の急性または慢性感染症
• -研究眼における炎症の病歴またはいずれかの眼における進行中の炎症
• 研究眼におけるブドウ膜炎の病歴
• どちらかの目で進行中の眼の炎症
• -硝子体内注射に対する禁忌
• -研究の目のみで滲出性AMDの治療を現在使用しているか、使用したことがあります：レーザー光凝固、光線力学療法（PDT）、ラニビズマブ（Lucentis®）、ペガプタニブナトリウム（Macugen®）、ベバシズマブ（Avastin®）またはアフリベルセプト（Eylea®）
• -現在、眼周囲（研究眼）、硝子体内（研究眼）または全身（経口または静脈内）コルチコステロイドを使用している スクリーニング前の3か月以内。

• 以下の基礎疾患のいずれか：

  • -不安定または重度の心血管疾患、例えば、うっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会機能クラスIIIまたはIV）、6か月以内の心筋梗塞、進行中の治療を必要とする心室性頻脈性不整脈、不安定狭心症、または重度の肢虚血;
  • コントロール不良の糖尿病;
  • 臨床的に重大な腎機能または肝機能の障害。例:
  • -スクリーニング前12か月以内の脳血管疾患;
  • 認知症または神経変性疾患（アルツハイマー病、パーキンソン病など）;
  • -スクリーニングで悪性腫瘍を有する、またはこの2年間の研究の完了を妨げる悪性腫瘍の病歴を有する、その治療がAAVCAGsCD59の安全性と有効性を評価する能力に直接影響を与える可能性のある腫瘍または疾患の存在を含む、または現在特定の癌の治療を受けている;
  • 免疫不全状態および/または免疫抑制療法の必要性;
• -研究のコンプライアンスとフォローアップを妨げる重大な制御不良の病気
• -網膜または視神経に毒性があることが知られている薬物の現在または以前の使用には、クロロキン/ヒドロクロロキン、デフェロキサミン、フェノチアジン、エタンブトールが含まれますが、これらに限定されません
• -眼または全身の遺伝子導入製品による以前の治療
• -スクリーニング前の120日以内に治験薬を受け取った