Лечение прогрессирующей дегенерации желтого пятна, связанной с сухим возрастом, с помощью AAVCAGsCD59

Критерии включения:

• Мужчины или женщины в возрасте 50 лет и старше
• Продвинутая сухая AMD с GA в исследуемом глазу
• BCVA эквивалент Снеллена 20/80 или хуже в исследуемом глазу с использованием диаграмм ETDRS на стартовом расстоянии 4 м после регистрации первых 3 пациентов и демонстрации благоприятных данных по безопасности
• Общий размер поражения GA от 5 мм2 (2 DA) до 20 мм2 (8 DA) в исследуемом глазу; если мультифокальный, то по крайней мере один фокус ГА должен иметь размер 1,27 мм2 (0,5 DA)
• Сопоставимый глаз BCVA 20/800 или лучше и должен быть глазом с лучшей остротой зрения
• Должен быть готов пройти парацентез передней камеры

Критерий исключения:

• ГА вторичной этиологии, не связанной с ВМД
• Предыдущая или активная хориоидальная неоваскуляризация (CNV) в исследуемом глазу
• История состояний в исследуемом глазу во время скрининга, которые могут изменить остроту зрения или помешать проведению исследования.
• Активная неконтролируемая глаукома
• Внутриглазная хирургия на исследуемом глазу в течение 3 месяцев после включения или известны или вероятные кандидаты на внутриглазную хирургию (включая хирургию катаракты) на исследуемом глазу в течение 1 года лечения
• Острая или хроническая инфекция в исследуемом глазу
• История воспаления в исследуемом глазу или продолжающееся воспаление в любом глазу
• Увеит в анамнезе на исследуемом глазу
• Продолжающееся воспаление глаз в любом глазу
• Любые противопоказания к интравитреальной инъекции
• В настоящее время используется или применялось лечение экссудативной ВМД только в исследуемом глазу: лазерная фотокоагуляция, фотодинамическая терапия (ФДТ), ранибизумаб (Луцентис®), пегаптаниб натрия (Макуген®), бевацизумаб (Авастин®) или афлиберцепт (Эйлеа®)
• В настоящее время используют любые периокулярные (исследуемый глаз), интравитреальные (исследуемый глаз) или системные (пероральные или внутривенные) кортикостероиды в течение 3 месяцев до скрининга.

• Любое из следующих основных системных заболеваний:

  • Нестабильное или тяжелое сердечно-сосудистое заболевание, например, застойная сердечная недостаточность (класс III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), инфаркт миокарда в течение 6 месяцев, желудочковые тахиаритмии, требующие постоянного лечения, нестабильная стенокардия или критическая ишемия конечностей;
  • Плохо контролируемый диабет;
  • Клинически значимое нарушение функции почек или печени, например:
  • Цереброваскулярное заболевание в течение 12 месяцев до скрининга;
  • Деменция или нейродегенеративное заболевание (например, болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона);
  • Иметь злокачественное новообразование при скрининге или злокачественное новообразование в анамнезе, препятствующее завершению этого 2-летнего исследования, включая наличие опухоли или заболевания, лечение которого может напрямую повлиять на возможность оценки безопасности и эффективности AAVCAGsCD59, или в настоящее время проходит лечение от определенного вида рака ;
  • Иммунодефицитные состояния и/или потребность в иммуносупрессивной терапии;
• Любое серьезное плохо контролируемое заболевание, препятствующее соблюдению режима исследования и последующему наблюдению.
• Текущее или предшествующее использование любых лекарств, которые, как известно, токсичны для сетчатки или зрительного нерва, включая, помимо прочего, хлорохин/гидрохлорохин, дефероксамин, фенотиазины и этамбутол
• Предшествующее лечение любым глазным или системным продуктом переноса генов
• Получение любого исследуемого продукта в течение 120 дней до скрининга