AAVCAGsCD59로 진행된 건성 연령 관련 황반 변성의 치료

포함 기준:

• 50세 이상 남녀
• 연구 눈에 GA가 있는 고급 건성 AMD
• 처음 3명의 환자가 등록되고 유리한 안전성 데이터를 입증한 후 4m의 시작 거리에서 ETDRS 차트를 사용하여 연구 안구에서 BCVA Snellen이 20/80 이상이거나 더 나쁩니다.
• 연구 눈에서 총 GA 병변 크기 5mm2(2 DA) 내지 20mm2(8 DA); 다초점인 경우 GA의 하나 이상의 초점이 1.27 mm2(0.5 DA)를 측정해야 합니다.
• 동료눈 BCVA 20/800 이상으로 시력이 더 좋은 눈이어야 함
• 전방 천자를 기꺼이 받아야 함

제외 기준:

• 비 AMD 병인에 이차적인 GA
• 연구 안구에서 이전 또는 활성 맥락막 혈관신생(CNV)
• 시력을 변경하거나 연구 테스트를 방해할 수 있는 스크리닝 동안 연구 안구의 상태 이력
• 조절되지 않는 활동성 녹내장
• 등록 3개월 이내에 연구 안구의 안내 수술 또는 치료 1년 이내에 연구 안구의 안구 수술(백내장 수술 포함)에 대해 알려졌거나 그럴 가능성이 있는 후보
• 연구 눈의 급성 또는 만성 감염
• 연구 눈의 염증 이력 또는 양쪽 눈의 진행 중인 염증
• 연구 안구의 포도막염 이력
• 한쪽 눈에서 진행 중인 눈의 염증
• 유리체 강내 주사에 대한 모든 금기 사항
• 연구 눈에서만 삼출성 AMD에 대한 치료를 현재 사용 중이거나 사용한 적이 있음: 레이저 광응고술, 광역동 요법(PDT), ranibizumab(Lucentis®), pegaptanib sodium(Macugen®), bevacizumab(Avastin®) 또는 aflibercept(Eylea®)
• 스크리닝 전 3개월 이내에 임의의 안구주위(연구 안구), 유리체강내(연구 안구) 또는 전신(경구 또는 정맥내) 코르티코스테로이드를 현재 사용 중.

• 다음의 기저 전신 질환 중 하나:

  • 불안정하거나 심각한 심혈관 질환, 예를 들어 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회 기능 등급 III 또는 IV), 6개월 이내의 심근 경색, 지속적인 치료가 필요한 심실 빈맥성 부정맥, 불안정 협심증 또는 중증 사지 허혈;
  • 잘 조절되지 않는 당뇨병;
  • 임상적으로 유의미한 신장 또는 간 기능 장애, 예:
  • 스크리닝 전 12개월 이내의 뇌혈관 질환;
  • 치매 또는 신경퇴행성 질환(예: 알츠하이머병, 파킨슨병);
  • AAVCAGsCD59의 안전성 및 효능을 평가하는 능력에 직접적으로 영향을 미칠 수 있는 종양 또는 질병의 존재를 포함하여 스크리닝 시 악성 종양 또는 이 2년 연구 완료를 방해하는 악성 병력이 있거나 현재 특정 암에 대한 치료를 받고 있는 환자 ;
  • 면역 저하 상태 및/또는 면역 억제 요법의 필요성
• 연구 순응 및 후속 조치를 배제할 정도로 잘 조절되지 않는 중대한 질병
• 클로로퀸/하이드로클로로퀸, 데페록사민, 페노티아진 및 에탐부톨을 포함하되 이에 국한되지 않는 망막 또는 시신경에 독성이 있는 것으로 알려진 약물의 현재 또는 이전 사용
• 안구 또는 전신 유전자 전달 제품을 사용한 이전 치료
• 스크리닝 전 120일 이내에 임의의 연구용 제품을 수령함