确定大疱性表皮松解症患者的负担和未满足需求的调查
2017年8月23日 更新者：Amicus Therapeutics
确定美国 EB 患者负担和未满足需求的调查
该调查旨在收集有关大疱性表皮松解症 (EB) 患者生活关键方面的信息，包括诊断过程、治疗、管理、日常生活挑战，以及整体心理社会、社会经济、学业和家庭影响。
目标：
- 了解美国 EB 患者未满足的需求
- 评估 EB 患者管理/治疗的差异/相似之处（包括伤口护理、症状管理和其他问题）
- 评估 EB 患者和护理人员对当前管理/治疗的看法
- 评估 EB 日常生活的挑战和负担
- 了解 EB 诊断过程（诊断时间和由哪种类型的医疗保健提供者进行诊断）
- 确定涉及 EB 诊断和管理的专业学科
- 了解 EB 的社会心理、社会经济、学业和家庭影响
研究概览
详细说明
大疱性表皮松解症 (EB) 是一种罕见的、通常很严重的遗传性疾病，其特征是皮肤、粘膜或其他器官的上皮衬里出现机械脆弱和起泡或糜烂，以响应很少或没有明显的创伤。
EB 是慢性的，可能会毁容，并且在某些情况下是致命的。 EB 患者有疼痛的伤口和水泡，可导致感染和疤痕形成。 EB 有许多遗传和症状变异，但所有形式都具有皮肤脆弱的常见症状，即起水泡和撕裂，有时是由于最轻微的摩擦或外伤。 目前没有批准的 EB 治疗方法。 目前的护理标准包括疼痛管理以及包扎和清洁开放性伤口以防止感染。
虽然从卫生保健提供者/疾病专家的角度来看，有许多与 EB 的诊断和管理相关的出版物/指南/共识声明，但仍需要更多的研究来确定与 EB 相关的生活的关键方面。 EB（即 诊断过程、治疗、管理、日常生活挑战和总体疾病负担）。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
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Cranbury、New Jersey、美国、08512
- Amicus Therapeutics
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
18 岁或以上的 EB 患者或 18 岁以下患者的护理人员
描述
纳入标准：
- 确诊的 EB 包括亚型
- 美国居民
- 知情同意
- 患者必须年满 18 岁
- 如果调查是由看护人完成的，他们必须是父母或法定监护人，并且必须年满 18 岁才能代表 18 岁以下的患者或代表 18 岁或以上无法回答以下问题的患者回答他们自己。
- 必须参加并完成一小时的电话采访
排除标准：
- 患者未能满足上述纳入标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：横截面
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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EB 患者目前的生活质量负担
大体时间：由于这是一项横断面调查，因此将在受试者回答问卷后立即评估结果
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由于这是一项横断面调查，因此将在受试者回答问卷后立即评估结果
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月2日
初级完成 (实际的)
2017年6月30日
研究完成 (实际的)
2017年6月30日
研究注册日期
首次提交
2017年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月16日
首次发布 (实际的)
2017年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月23日
最后验证
2017年8月1日
更多信息
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