Pesquisa para identificar encargos e necessidades não atendidas de pacientes com epidermólise bolhosa
Pesquisa para identificar encargos e necessidades não atendidas de pacientes com EB nos EUA
Esta pesquisa pretende coletar informações sobre os principais aspectos da vida com epidermólise bolhosa (EB), incluindo jornada de diagnóstico, tratamento, gerenciamento, desafios da vida diária e impacto psicossocial, socioeconômico, acadêmico e familiar geral.
Objetivos.
- Para entender as necessidades não atendidas das pessoas que vivem com EB nos EUA
- Avaliar as diferenças/semelhanças no manejo/tratamento de pacientes com EB (incluindo tratamento de feridas, manejo de sintomas e outras questões)
- Avaliar as percepções dos pacientes com EB e cuidadores sobre o gerenciamento/tratamento atual
- Avaliar os desafios e a carga da vida diária com EB
- Compreender a jornada de diagnóstico de EB (o tempo até o diagnóstico e por qual tipo de profissional de saúde)
- Identificar as disciplinas profissionais envolvidas no diagnóstico e manejo da EB
- Compreender o impacto psicossocial, socioeconômico, acadêmico e familiar da EB
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A epidermólise bolhosa (EB) é uma doença genética rara, muitas vezes grave, caracterizada por fragilidade mecânica e bolhas ou erosão da pele, mucosa ou revestimento epitelial de outros órgãos, em resposta a pouco ou nenhum trauma aparente.
A EB é crônica, potencialmente desfigurante e, em alguns casos, fatal. Os pacientes com EB têm feridas dolorosas e bolhas que podem levar a infecções e cicatrizes. Existem muitas variações genéticas e sintomáticas da EB, mas todas as formas compartilham o sintoma comum de pele frágil que forma bolhas e rasgos, às vezes pelo menor atrito ou trauma. Atualmente, não há tratamento aprovado para EB. O padrão atual de tratamento consiste no controle da dor e no curativo e limpeza de feridas abertas para prevenir infecções.
Embora existam várias publicações/orientações/declarações de consenso relacionadas ao diagnóstico e tratamento da EB do ponto de vista do profissional de saúde/especialista em doenças, há necessidade de mais pesquisas para definir os principais aspectos da vida com EB (ou seja, jornada diagnóstica, tratamento, manejo, desafios da vida diária e carga geral da doença) da perspectiva do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
New Jersey
-
Cranbury, New Jersey, Estados Unidos, 08512
- Amicus Therapeutics
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de EB incluindo subtipo
- Residente dos EUA
- Consentimento Informado
- O paciente deve ter 18 anos ou mais
- Se a pesquisa for feita por um cuidador, ele deve ser um dos pais ou responsável legal e deve ter 18 anos ou mais para responder em nome de um paciente menor de 18 anos ou em nome de um paciente maior de 18 anos que não possa responder por eles mesmos.
- Deve participar e completar uma entrevista por telefone de uma hora
Critério de exclusão:
- Paciente que não atendeu aos critérios de inclusão acima
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Transversal
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Cargas atuais de qualidade de vida para pacientes com EB
Prazo: O resultado será avaliado imediatamente após os participantes responderem ao questionário, pois esta é uma pesquisa transversal
|
O resultado será avaliado imediatamente após os participantes responderem ao questionário, pois esta é uma pesquisa transversal
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EB Survery 2017
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Enquete
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityRecrutamentoDiabetes mellitus tipo 1Estados Unidos
-
Augusta UniversityAinda não está recrutandoDoença Renal PediátricaEstados Unidos
-
Massachusetts General HospitalShriners Hospitals for ChildrenConcluídoQueimaduras | TraumaEstados Unidos
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonConcluídoDependência de Drogas Analgésicas | Déficit SensorialEstados Unidos
-
Hasanuddin UniversityConcluídoSíndrome de Burnout | Auto-eficáciaIndonésia
-
University of OxfordConcluídoUso de AntibióticosTailândia
-
Ankara City Hospital BilkentConcluído
-
Zoe Global LimitedConcluído
-
Saglik Bilimleri UniversitesiAinda não está recrutando
-
Medical University of LublinConcluídoProlapso de órgãos pélvicos | Função Sexual AnormalPolônia