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Indagine per identificare gli oneri e le esigenze insoddisfatte dei pazienti con epidermolisi bollosa

23 agosto 2017 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Indagine per identificare gli oneri e le esigenze insoddisfatte dei pazienti EB negli Stati Uniti

Questa indagine intende raccogliere informazioni sugli aspetti chiave della vita con l'epidermolisi bollosa (EB), compreso il percorso diagnostico, il trattamento, la gestione, le sfide della vita quotidiana e l'impatto psico-sociale, socio-economico, accademico e familiare complessivo.

Obiettivi:

  • Comprendere i bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con EB negli Stati Uniti
  • Valutare le differenze/somiglianze nella gestione/trattamento dei pazienti con EB (compresa la cura delle ferite, la gestione dei sintomi e altri problemi)
  • Valutare le percezioni dei pazienti EB e dei caregivers sull'attuale gestione/trattamento
  • Valutare le sfide e il peso della vita quotidiana con EB
  • Comprendere il percorso diagnostico EB (il tempo per la diagnosi e da quale tipo di operatore sanitario)
  • Identificare le discipline professionali coinvolte nella diagnosi e nella gestione dell'EB
  • Comprendere l'impatto psicosociale, socioeconomico, accademico e familiare dell'EB

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'epidermolisi bollosa (EB) è una malattia genetica rara, spesso grave, caratterizzata da fragilità meccanica e formazione di vesciche o erosione della pelle, della mucosa o del rivestimento epiteliale di altri organi, in risposta a un trauma evidente minimo o nullo.

L'EB è cronica, potenzialmente deturpante e in alcuni casi fatale. I pazienti con EB hanno ferite dolorose e vesciche che possono portare a infezioni e cicatrici. Esistono molte variazioni genetiche e sintomatiche dell'EB, ma tutte le forme condividono il sintomo comune di una pelle fragile con vesciche e lacerazioni, a volte per il minimo attrito o trauma. Attualmente non esiste un trattamento approvato per l'EB. L'attuale standard di cura consiste nella gestione del dolore e nel bendaggio e nella pulizia delle ferite aperte per prevenire l'infezione.

Mentre ci sono un certo numero di pubblicazioni/guida/dichiarazioni di consenso relative alla diagnosi e alla gestione dell'EB dal punto di vista dell'operatore sanitario/esperto di malattia, c'è bisogno di ulteriori ricerche per definire gli aspetti chiave della vita con EB (es. percorso diagnostico, trattamento, gestione, sfide della vita quotidiana e carico complessivo della malattia) dal punto di vista del paziente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Cranbury, New Jersey, Stati Uniti, 08512
        • Amicus Therapeutics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

EB Pazienti di età pari o superiore a 18 anni o assistenti di pazienti di età inferiore a 18 anni

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di EB incluso il sottotipo
  • Residente negli Stati Uniti
  • Consenso informato
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni
  • Se il sondaggio viene svolto da un caregiver, questi deve essere un genitore o un tutore legale e deve avere almeno 18 anni per rispondere per conto di un paziente di età inferiore a 18 anni o per conto di un paziente di età pari o superiore a 18 anni che non è in grado di rispondere per loro stessi.
  • Deve partecipare e completare un'intervista telefonica di un'ora

Criteri di esclusione:

  • Paziente che non soddisfa i criteri di inclusione di cui sopra

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Trasversale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Gli attuali oneri sulla qualità della vita per i pazienti con EB
Lasso di tempo: Il risultato verrà valutato immediatamente dopo che i soggetti avranno risposto al questionario poiché si tratta di un'indagine trasversale
Il risultato verrà valutato immediatamente dopo che i soggetti avranno risposto al questionario poiché si tratta di un'indagine trasversale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

18 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EB Survery 2017

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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