Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at identificere byrder og udækkede behov hos patienter med epidermolysis bullosa

23. august 2017 opdateret af: Amicus Therapeutics

Undersøgelse for at identificere byrder og udækkede behov hos EB-patienter i USA

Denne undersøgelse har til hensigt at indsamle information om nøgleaspekter af livet med epidermolysis bullosa (EB), herunder diagnostisk rejse, behandling, ledelse, dagligdags udfordringer og overordnet psykosocial, socioøkonomisk, akademisk og familiemæssig påvirkning.

Mål:

  • At forstå de udækkede behov for mennesker, der lever med EB i USA
  • At vurdere forskellene/lighederne i håndteringen/behandlingen af ​​EB-patienter (inklusive sårpleje, symptomhåndtering og andre problemer)
  • At vurdere EB-patienternes og pårørendes opfattelse af aktuel ledelse/behandling
  • At vurdere udfordringerne og byrden i dagligdagen med EB
  • For at forstå EB's diagnostiske rejse (tiden til diagnose og af hvilken type sundhedsudbyder)
  • At identificere faglige discipliner involveret i diagnosticering og håndtering af EB
  • At forstå den psykosociale, socioøkonomiske, akademiske og familiemæssige påvirkning af EB

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Epidermolysis bullosa (EB) er en sjælden, ofte alvorlig genetisk lidelse karakteriseret ved mekanisk skrøbelighed og blærer eller erosion af huden, slimhinden eller epitelbeklædningen i andre organer, som reaktion på lidt eller intet synligt traume.

EB er kronisk, potentielt skæmmende og i nogle tilfælde dødelig. Patienter med EB har smertefulde sår og blærer, der kan føre til infektion og ardannelse. Der er mange genetiske og symptomatiske variationer af EB, men alle former deler det fælles symptom på skrøbelig hud, der blærer og river, nogle gange fra den mindste friktion eller traume. Der er i øjeblikket ingen godkendt behandling for EB. Den nuværende standard for pleje består af smertebehandling og bandagering og rensning af åbne sår for at forhindre infektion.

Mens der er en række publikationer/vejledning/konsensuserklæringer relateret til diagnosticering og håndtering af EB fra sundhedsplejerskens/sygdomsekspertens synspunkt, er der behov for mere forskning for at definere de vigtigste aspekter af livet med EB (dvs. diagnostisk rejse, behandling, ledelse, dagligdags udfordringer og overordnet sygdomsbyrde) set fra patientens perspektiv.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Cranbury, New Jersey, Forenede Stater, 08512
        • Amicus Therapeutics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

EB-patienter 18 år eller ældre eller pårørende til patienter under 18 år

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af EB inklusive subtype
  • Bosat i USA
  • Informeret samtykke
  • Patienten skal være 18 år eller ældre
  • Hvis undersøgelsen udføres af en pårørende, skal vedkommende være forælder eller værge og skal være 18 år eller ældre for at svare på vegne af en patient under 18 år eller på vegne af en patient på 18 år eller ældre, der ikke er i stand til at svare for dem selv.
  • Skal deltage i og gennemføre et telefoninterview på en time

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, der ikke opfylder inklusionskriterierne ovenfor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Aktuelle livskvalitetsbyrder for EB-patienter
Tidsramme: Resultatet vil blive vurderet umiddelbart efter, at forsøgspersonerne har besvaret spørgeskemaet, da dette er en tværsnitsundersøgelse
Resultatet vil blive vurderet umiddelbart efter, at forsøgspersonerne har besvaret spørgeskemaet, da dette er en tværsnitsundersøgelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

18. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EB Survery 2017

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Undersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner