Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Enquête om lasten en onvervulde behoeften van patiënten met epidermolysis bullosa te identificeren

23 augustus 2017 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Enquête om lasten en onvervulde behoeften van EB-patiënten in de VS te identificeren

Dit onderzoek is bedoeld om informatie te verzamelen over de belangrijkste aspecten van het leven met epidermolysis bullosa (EB), waaronder het diagnostisch traject, de behandeling, het management, de uitdagingen in het dagelijks leven en de algemene psychosociale, sociaaleconomische, academische en familiale impact.

Doelstellingen:

  • De onvervulde behoeften begrijpen van mensen met EB in de VS
  • Om de verschillen/overeenkomsten in het beheer/de behandeling van EB-patiënten te beoordelen (inclusief wondzorg, symptoombeheer en andere kwesties)
  • Om de percepties van de EB-patiënten en zorgverleners van het huidige management / de huidige behandeling te beoordelen
  • Om de uitdagingen en de last van het dagelijks leven met EB te beoordelen
  • Het diagnostische traject van EB begrijpen (de tijd tot diagnose en door welk type zorgaanbieder)
  • Professionele disciplines identificeren die betrokken zijn bij de diagnose en het beheer van EB
  • De psychosociale, sociaaleconomische, academische en familiale impact van EB begrijpen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Epidermolysis bullosa (EB) is een zeldzame, vaak ernstige genetische aandoening die wordt gekenmerkt door mechanische kwetsbaarheid en blaarvorming of erosie van de huid, slijmvliezen of epitheliale bekleding van andere organen, als reactie op weinig of geen duidelijk trauma.

EB is chronisch, mogelijk ontsierend en in sommige gevallen dodelijk. Patiënten met EB hebben pijnlijke wonden en blaren die kunnen leiden tot infectie en littekens. Er zijn veel genetische en symptomatische variaties van EB, maar alle vormen delen het gemeenschappelijke symptoom van een kwetsbare huid die blaren en scheuren vertoont, soms door de geringste wrijving of trauma. Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor EB. De huidige zorgstandaard bestaat uit pijnbestrijding en het verbinden en reinigen van open wonden om infectie te voorkomen.

Hoewel er een aantal publicaties/richtlijnen/consensusverklaringen zijn met betrekking tot de diagnose en behandeling van EB vanuit het standpunt van de zorgverlener/ziektedeskundige, is er behoefte aan meer onderzoek om de belangrijkste aspecten van het leven met EB (d.w.z. diagnostisch traject, behandeling, management, uitdagingen in het dagelijks leven en algehele ziektelast) vanuit het perspectief van de patiënt.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Cranbury, New Jersey, Verenigde Staten, 08512
        • Amicus Therapeutics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

EB Patiënten van 18 jaar of ouder of verzorgers van patiënten jonger dan 18 jaar

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van EB inclusief subtype
  • Inwoner van de VS
  • Geïnformeerde toestemming
  • Patiënt moet 18 jaar of ouder zijn
  • Als de enquête wordt uitgevoerd door een verzorger, moet deze een ouder of wettelijke voogd zijn en 18 jaar of ouder zijn om te antwoorden namens een patiënt jonger dan 18 jaar of namens een patiënt van 18 jaar of ouder die niet in staat is om te antwoorden voor zich.
  • Moet deelnemen aan en een telefonisch interview van een uur voltooien

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt voldoet niet aan bovenstaande inclusiecriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Huidige kwaliteit van leven voor EB-patiënten
Tijdsspanne: Het resultaat wordt beoordeeld onmiddellijk nadat de proefpersonen de vragenlijst hebben beantwoord, aangezien dit een transversaal onderzoek is
Het resultaat wordt beoordeeld onmiddellijk nadat de proefpersonen de vragenlijst hebben beantwoord, aangezien dit een transversaal onderzoek is

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EB Survery 2017

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa

Klinische onderzoeken op Enquête

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren