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Enquête pour identifier les fardeaux et les besoins non satisfaits des patients atteints d'épidermolyse bulleuse

23 août 2017 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Enquête pour identifier les fardeaux et les besoins non satisfaits des patients EB aux États-Unis

Cette enquête vise à recueillir des informations sur les principaux aspects de la vie avec l'épidermolyse bulleuse (EB), y compris le parcours de diagnostic, le traitement, la prise en charge, les défis de la vie quotidienne et l'impact global psychosocial, socio-économique, scolaire et familial.

Objectifs:

  • Comprendre les besoins non satisfaits des personnes vivant avec l'EB aux États-Unis
  • Évaluer les différences/similitudes dans la prise en charge/le traitement des patients EB (y compris le soin des plaies, la gestion des symptômes et d'autres problèmes)
  • Évaluer les perceptions des patients EB et des soignants concernant la gestion/le traitement actuel
  • Évaluer les défis et le fardeau de la vie quotidienne avec l'EB
  • Comprendre le parcours de diagnostic de l'EB (le temps nécessaire au diagnostic et par quel type de prestataire de soins de santé)
  • Identifier les disciplines professionnelles impliquées dans le diagnostic et la gestion de l'EB
  • Comprendre l'impact psychosocial, socio-économique, scolaire et familial de l'EB

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'épidermolyse bulleuse (EB) est une maladie génétique rare et souvent grave caractérisée par une fragilité mécanique et des cloques ou une érosion de la peau, des muqueuses ou de la muqueuse épithéliale d'autres organes, en réponse à peu ou pas de traumatisme apparent.

L'EB est chronique, potentiellement défigurante et, dans certains cas, mortelle. Les patients atteints d'EB ont des plaies douloureuses et des cloques qui peuvent entraîner une infection et des cicatrices. Il existe de nombreuses variations génétiques et symptomatiques de l'EB, mais toutes les formes partagent le symptôme commun d'une peau fragile qui se boursoufle et se déchire, parfois à la moindre friction ou traumatisme. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'EB. La norme de soins actuelle consiste en la gestion de la douleur et le bandage et le nettoyage des plaies ouvertes pour prévenir l'infection.

Bien qu'il existe un certain nombre de publications/d'orientations/de déclarations de consensus liées au diagnostic et à la gestion de l'EB du point de vue du fournisseur de soins de santé/de l'expert de la maladie, il est nécessaire de poursuivre les recherches pour définir les aspects clés de la vie avec EB (c'est-à-dire parcours de diagnostic, traitement, prise en charge, défis de la vie quotidienne et fardeau global de la maladie) du point de vue du patient.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New Jersey
      • Cranbury, New Jersey, États-Unis, 08512
        • Amicus Therapeutics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients EB âgés de 18 ans ou plus ou soignants de patients de moins de 18 ans

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé d'EB, y compris le sous-type
  • Résident des États-Unis
  • Consentement éclairé
  • Le patient doit être âgé de 18 ans ou plus
  • Si l'enquête est réalisée par un soignant, celui-ci doit être un parent ou un tuteur légal et doit être âgé de 18 ans ou plus pour répondre au nom d'un patient de moins de 18 ans ou au nom d'un patient de 18 ans ou plus qui n'est pas en mesure de répondre pour eux-mêmes.
  • Doit participer et compléter une entrevue téléphonique d'une heure

Critère d'exclusion:

  • Patient ne répondant pas aux critères d'inclusion ci-dessus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Transversale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Charges actuelles de qualité de vie pour les patients EB
Délai: Le résultat sera évalué immédiatement après que les sujets auront répondu au questionnaire car il s'agit d'une enquête transversale
Le résultat sera évalué immédiatement après que les sujets auront répondu au questionnaire car il s'agit d'une enquête transversale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 avril 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2017

Première publication (Réel)

18 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2017

Dernière vérification

1 août 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EB Survery 2017

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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