Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Undersökning för att identifiera bördor och otillfredsställda behov hos patienter med Epidermolysis Bullosa

23 augusti 2017 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

Undersökning för att identifiera bördor och otillfredsställda behov hos EB-patienter i USA

Denna undersökning avser att samla in information om nyckelaspekter av livet med epidermolysis bullosa (EB), inklusive diagnostisk resa, behandling, hantering, dagliga utmaningar och övergripande psykosociala, socioekonomiska, akademiska och familjepåverkan.

Mål:

  • Att förstå de otillfredsställda behoven för människor som lever med EB i USA
  • Att bedöma skillnader/likheter i hantering/behandling av EB-patienter (inklusive sårvård, symtomhantering och andra frågor)
  • Att bedöma EB-patienternas och vårdgivarnas uppfattning om aktuell hantering/behandling
  • Att bedöma utmaningarna och bördan av det dagliga livet med EB
  • För att förstå EB:s diagnostiska resa (tiden till diagnos och vilken typ av vårdgivare)
  • Att identifiera professionella discipliner involverade i diagnos och hantering av EB
  • För att förstå den psykosociala, socioekonomiska, akademiska och familjeeffekten av EB

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Epidermolysis bullosa (EB) är en sällsynt, ofta allvarlig genetisk störning som kännetecknas av mekanisk skörhet och blåsor eller erosion av huden, slemhinnan eller epitelslemhinnan i andra organ, som svar på lite eller inget uppenbart trauma.

EB är kronisk, potentiellt vanprydande och i vissa fall dödlig. Patienter med EB har smärtsamma sår och blåsor som kan leda till infektion och ärrbildning. Det finns många genetiska och symtomatiska variationer av EB, men alla former delar det gemensamma symptomet på ömtålig hud som blåsor och slits, ibland från minsta friktion eller trauma. Det finns för närvarande ingen godkänd behandling för EB. Nuvarande standard för vård består av smärtbehandling och bandagering och rengöring av öppna sår för att förhindra infektion.

Även om det finns ett antal publikationer/vägledning/konsensusuttalanden relaterade till diagnos och hantering av EB från vårdgivarens/sjukdomsexpertens synvinkel, finns det ett behov av mer forskning för att definiera nyckelaspekterna av livet med EB (dvs. diagnostisk resa, behandling, hantering, dagliga livsutmaningar och övergripande sjukdomsbörda) ur patientens perspektiv.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • Cranbury, New Jersey, Förenta staterna, 08512
        • Amicus Therapeutics

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

EB-patienter 18 år eller äldre eller vårdgivare till patienter under 18 år

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av EB inklusive subtyp
  • Bosatt i USA
  • Informerat samtycke
  • Patienten måste vara 18 år eller äldre
  • Om enkäten görs av en vårdgivare måste denne vara förälder eller vårdnadshavare och måste vara 18 år eller äldre för att svara på uppdrag av en patient under 18 år eller på uppdrag av en patient 18 år eller äldre som inte kan svara för sig själva.
  • Måste delta i och genomföra en en timmes telefonintervju

Exklusions kriterier:

  • Patient som inte uppfyller inklusionskriterierna ovan

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Tvärsnitt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Aktuell livskvalitetsbelastning för EB-patienter
Tidsram: Resultatet kommer att bedömas omedelbart efter att försökspersonerna besvarat frågeformuläret eftersom detta är en tvärsnittsundersökning
Resultatet kommer att bedömas omedelbart efter att försökspersonerna besvarat frågeformuläret eftersom detta är en tvärsnittsundersökning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 april 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2017

Första postat (Faktisk)

18 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EB Survery 2017

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa

Kliniska prövningar på Undersökning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera