Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkum k identifikaci zátěže a neuspokojených potřeb pacientů s bulózní epidermolysis

23. srpna 2017 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Průzkum k identifikaci zátěže a neuspokojených potřeb pacientů s EB v USA

Tento průzkum má za cíl shromáždit informace o klíčových aspektech života s epidermolysis bullosa (EB), včetně diagnostické cesty, léčby, managementu, každodenních životních problémů a celkového psycho-sociálního, socio-ekonomického, akademického a rodinného dopadu.

Cíle:

  • Pochopit nenaplněné potřeby lidí žijících s EB v USA
  • Posoudit rozdíly/podobnosti v managementu/léčbě pacientů s EB (včetně péče o rány, zvládání symptomů a dalších problémů)
  • Zhodnotit, jak pacienti a ošetřovatelé EB vnímají současný management/léčbu
  • Posoudit výzvy a zátěž každodenního života s EB
  • Porozumět diagnostické cestě EB (doba do diagnózy a jakým typem poskytovatele zdravotní péče)
  • Identifikovat odborné obory podílející se na diagnostice a léčbě EB
  • Pochopit psychosociální, socioekonomické, akademické a rodinné dopady EB

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Epidermolysis bullosa (EB) je vzácná, často závažná genetická porucha charakterizovaná mechanickou křehkostí a tvorbou puchýřů nebo erozí kůže, sliznice nebo epiteliální výstelky jiných orgánů v reakci na malé nebo žádné zjevné trauma.

EB je chronická, potenciálně znetvořující a v některých případech smrtelná. Pacienti s EB mají bolestivé rány a puchýře, které mohou vést k infekci a zjizvení. Existuje mnoho genetických a symptomatických variací EB, ale všechny formy sdílejí společný příznak křehké kůže, která tvoří puchýře a slzy, někdy od sebemenšího tření nebo traumatu. V současné době neexistuje žádná schválená léčba EB. Současný standard péče spočívá v léčbě bolesti a obvazování a čištění otevřených ran, aby se zabránilo infekci.

Přestože existuje řada publikací/pokynů/konsenzuálních prohlášení týkajících se diagnózy a léčby EB z pohledu poskytovatele zdravotní péče/odborníka na onemocnění, je zapotřebí více výzkumů, které by definovaly klíčové aspekty života s EB (tj. diagnostická cesta, léčba, management, každodenní problémy a celková zátěž nemocí) z pohledu pacienta.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Cranbury, New Jersey, Spojené státy, 08512
        • Amicus Therapeutics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

EB Pacienti ve věku 18 let nebo starší nebo pečovatelé pacientů mladších 18 let

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza EB včetně podtypu
  • Rezident v USA
  • Informovaný souhlas
  • Pacient musí být starší 18 let
  • Pokud průzkum provádí pečovatel, musí to být rodič nebo zákonný zástupce a musí být starší 18 let, aby mohl odpovídat jménem pacienta mladšího 18 let nebo jménem pacienta staršího 18 let, který není schopen odpovídat za oni sami.
  • Musí se zúčastnit a absolvovat hodinový telefonický rozhovor

Kritéria vyloučení:

  • Pacient nesplňuje výše uvedená kritéria pro zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Průřezový

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Současná zátěž pro kvalitu života pacientů s EB
Časové okno: Výsledek bude vyhodnocen ihned poté, co subjekty odpoví na dotazník, protože se jedná o průřezové šetření
Výsledek bude vyhodnocen ihned poté, co subjekty odpoví na dotazník, protože se jedná o průřezové šetření

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

18. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EB Survery 2017

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit