Encuesta para Identificar Cargas y Necesidades Insatisfechas de Pacientes con Epidermólisis Bullosa
Encuesta para identificar cargas y necesidades insatisfechas de pacientes con EB en los EE. UU.
Esta encuesta pretende recopilar información sobre aspectos clave de la vida con epidermólisis ampollosa (EB), incluido el diagnóstico, el tratamiento, el manejo, los desafíos de la vida diaria y el impacto psicosocial, socioeconómico, académico y familiar general.
Objetivos:
- Comprender las necesidades insatisfechas de las personas que viven con EB en los EE. UU.
- Evaluar las diferencias/similitudes en el manejo/tratamiento de pacientes con EB (incluido el cuidado de heridas, el manejo de síntomas y otros temas)
- Evaluar las percepciones de los pacientes con EB y sus cuidadores sobre el manejo/tratamiento actual
- Evaluar los desafíos y la carga de la vida diaria con EB
- Comprender el proceso de diagnóstico de la EB (el tiempo hasta el diagnóstico y por qué tipo de proveedor de atención médica)
- Identificar las disciplinas profesionales involucradas en el diagnóstico y manejo de la EB
- Comprender el impacto psicosocial, socioeconómico, académico y familiar de la EB
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La epidermólisis ampollosa (EB) es un trastorno genético raro, a menudo grave, que se caracteriza por fragilidad mecánica y formación de ampollas o erosión de la piel, la mucosa o el revestimiento epitelial de otros órganos, en respuesta a un trauma aparente escaso o nulo.
La EB es crónica, potencialmente desfigurante y, en algunos casos, mortal. Los pacientes con EB tienen heridas y ampollas dolorosas que pueden provocar infecciones y cicatrices. Existen muchas variaciones genéticas y sintomáticas de la EB, pero todas las formas comparten el síntoma común de piel frágil que se ampolla y se desgarra, a veces por la más mínima fricción o trauma. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para la EB. El estándar actual de atención consiste en el manejo del dolor y el vendaje y limpieza de heridas abiertas para prevenir infecciones.
Si bien hay una serie de publicaciones/orientaciones/declaraciones de consenso relacionadas con el diagnóstico y el tratamiento de la EB desde el punto de vista del profesional de la salud/experto en enfermedades, es necesario realizar más investigaciones para definir los aspectos clave de la vida con EB (es decir, viaje de diagnóstico, tratamiento, manejo, desafíos de la vida diaria y carga general de la enfermedad) desde la perspectiva del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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Cranbury, New Jersey, Estados Unidos, 08512
- Amicus Therapeutics
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de EB incluido el subtipo
- Residente de los EE. UU.
- Consentimiento informado
- El paciente debe tener 18 años o más.
- Si la encuesta la realiza un cuidador, debe ser un padre o tutor legal y debe tener 18 años o más para responder en nombre de un paciente menor de 18 años o en nombre de un paciente de 18 años o más que no puede responder por ellos mismos.
- Debe participar y completar una entrevista telefónica de una hora.
Criterio de exclusión:
- Paciente que no cumple con los criterios de inclusión anteriores
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Transversal
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cargas actuales de calidad de vida para pacientes con EB
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará inmediatamente después de que los sujetos respondan el cuestionario, ya que se trata de una encuesta transversal.
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El resultado se evaluará inmediatamente después de que los sujetos respondan el cuestionario, ya que se trata de una encuesta transversal.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EB Survery 2017
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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