检查镰状细胞病患者、镰状细胞病患者的父母和提供者对将 CRISPR 整合到临床护理中的知识、态度和信念

背景：

镰状细胞病 (SCD) 是由影响血红蛋白生成方式的遗传缺陷引起的。 因此，SCD 患者的红细胞形状异常，这会导致体内氧气输送不良并增加血栓形成的风险。 CRISPR Cas9 是一种新工具，它允许科学家以比其他基因编辑工具更快、更便宜、更精确的方式剪切和编辑基因。 最近，已经进行了使用 CRISPR Cas9 校正动物模型和人类细胞中的镰状细胞基因的研究。 研究人员希望了解 SCD 患者、SCD 患者的父母以及这些患者的提供者对在临床试验和治疗中使用 CRISPR Cas9 的看法。

目标：

研究 SCD 患者、SCD 患者的父母和提供者对使用 CRISPR Cas9 基因编辑的态度、信念和意见。 本研究的另一个目的是评估教育工具在提高对 CRISPR Cas9 的理解方面的效用。

合格：

年满 18 岁且会说英语且患有 SCD、是 SCD 患者的父母或 SCD 患者的医生的人。

设计：

将通过电话筛选参与者。 将使用来自其 SCD 基因型的数据筛选患有 SCD 的患者。

参与持续约 2 小时。

参与者将填写三份调查问卷。

参与者将观看有关 CRISPR Cas9 的视频。

参与者将参与焦点小组会议。 这将被录音和分析。

来自调查问题和焦点小组的数据可用于未来的研究。 但是，在共享数据之前，所有个人身份信息都将被删除。

参与者数据将使用代码编号而不是他们的姓名来标识。

参与者可能会被邀请参加未来的 SCD 研究。