Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A sarlósejtes betegek, a sarlósejtes betegek szülei és a szolgáltatók tudásának, attitűdjének és meggyőződésének vizsgálata a CRISPR klinikai ellátásba való integrálása felé

2021. február 5. frissítette: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Háttér:

A sarlósejtes betegséget (SCD) egy genetikai hiba okozza, amely befolyásolja a hemoglobin képződését. Emiatt az SCD-ben szenvedő betegek abnormális alakú vörösvértestekkel rendelkeznek, ami rossz oxigénszállítást eredményezhet a szervezetben, és növelheti a vérrögök kialakulásának kockázatát. A CRISPR Cas9 egy új eszköz, amely lehetővé teszi a tudósok számára a gének levágását és szerkesztését olyan módon, amely gyorsabb, olcsóbb és pontosabb, mint más génszerkesztő eszközök. A közelmúltban kutatásokat végeztek a CRISPR Cas9 használatával a sarlósejtes gén korrekciójára állatmodellekben és emberi sejtekben. A kutatók meg akarják érteni az SCD-ben szenvedők, az SCD-ben szenvedők szülei és a betegek szolgáltatóinak véleményét a CRISPR Cas9 klinikai vizsgálatokban és kezelésben való használatával kapcsolatban.

Célok:

Az SCD-ben szenvedők, az SCD-ben szenvedők szülei, valamint a szolgáltatók attitűdjének, meggyőződésének és véleményének tanulmányozása a CRISPR Cas9 génszerkesztés használatával kapcsolatban. A tanulmány további célja egy oktatási eszköz hasznosságának felmérése a CRISPR Cas9 megértésének javítására.

Jogosultság:

18 éves vagy annál idősebb emberek, akik beszélnek angolul, és SCD-ben szenvednek, akik SCD-ben szenvedők szüleik, vagy SCD-ben szenvedők orvosai.

Tervezés:

A résztvevők szűrése telefonon történik. Az SCD-ben szenvedőket az SCD-genotípusuk adataival szűrjük.

A részvétel körülbelül 2 óráig tart.

A résztvevők három kérdőívet töltenek ki.

A résztvevők videót néznek meg a CRISPR Cas9-ről.

A résztvevők fókuszcsoportos foglalkozáson vesznek részt. Ezt hangszalagra rögzítik és elemzik.

A felmérési kérdések és fókuszcsoportok adatai felhasználhatók a jövőbeni kutatásokhoz. Az adatok megosztása előtt azonban minden személyazonosításra alkalmas adatot eltávolítunk.

A résztvevők adatait nevük helyett kódszámmal azonosítjuk.

A résztvevőket felkérhetik, hogy csatlakozzanak az SCD jövőbeni tanulmányaihoz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A CRISPR/Cas9 génszerkesztési technika lázba hozza a tudományos kutatói és egészségügyi közösséget azzal az ígérettel, hogy gyógyítja és enyhíti a legyengítő betegségek terheit. Korlátozott ismereteink vannak azonban az ilyen típusú eszközök emberi kutatásban és gyógyászatban való alkalmazásának következményeiről. A kutatóknak meg kell érteniük a betegek, családjaik és szolgáltatóik szempontjait, hogy biztosítsák, hogy a génszerkesztéssel kapcsolatos megközelítés befogadó legyen, és tiszteletben tartsa a különböző érdekeket és aggályokat. A párbeszédet eddig tudományos kutatók, orvostudósok, etikusok, közegészségügyi és politikai szakértők uralták. A tudomány fejlődése szempontjából fontos, hogy tanulmányozzuk a páciens perspektíváját a technológia használatával kapcsolatban. Emellett a szülők gyakran fontos szerepet játszanak a döntéshozatali folyamatban; e tekintetben alapvető fontosságú, hogy megértsük az egyének ezen csoportjának nézeteit és kérdéseit a CRISPR/Cas9 emberi felhasználásával kapcsolatban. Kvalitatív vizsgálatot végzünk vegyes módszerekkel, hogy megvizsgáljuk a sarlósejtes analízisben (SCD) élő betegek, az SCD-ben szenvedő betegek szülei, valamint az e betegpopuláció orvosainak ismereteit, attitűdjeit és hiedelmeit a CRISPR/Cas9 használatával kapcsolatban. technológia. A tanulmány célja ennek a három kohorsznak az alapszintű általános genetikai műveltsége, CRISPR-specifikus műveltsége, valamint a génszerkesztéssel/CRISPR Cas9-cel kapcsolatos általános attitűdök és hiedelmek mérése (a szomatikus és csíravonal sejtekben egyaránt); értékelni egy oktatási eszköz hasznosságát ezen innovatív technika jobb megértésében; és felmérni, hogy a génszerkesztéssel, különösen a CRISPR Cas9-cel kapcsolatos attitűdök és hiedelmek hogyan változnak vagy maradnak érintetlenek az oktatóvideó után, valamint egy fókuszcsoportos téren belül.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

109

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Sarlósejtes betegségben szenvedő felnőttek; sarlósejtes betegségben szenvedő gyermek szülője vagy olyan orvos, aki legalább egy éve egészségügyi ellátást nyújtott sarlósejtes betegségben szenvedő egyéneknek

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

A betegek felvételi feltételei:

  1. sarlósejtes betegséget kell diagnosztizálni
  2. 18 éves vagy idősebbnek kell lennie
  3. angolul kell beszélnie

A felvételi kritériumok SCD-ben szenvedő betegek szülei számára:

  1. sarlósejtes betegségben szenvedő gyermeknek kell lennie
  2. 18 éves vagy idősebbnek kell lennie
  3. angolul kell beszélnie

Végül az orvosok felvételi feltételei:

  1. sarlósejtes betegekről kell gondoskodnia
  2. legalább 12 hónapig sarlósejtes betegeket kell ellátnia
  3. legalább öt felnőtt beteg és/vagy öt gyermekbeteg gondozója kellett legyen
  4. 18 éves vagy idősebbnek kell lennie
  5. angolul kell beszélnie.

A résztvevőknek legalább 18 évesnek kell lenniük ahhoz, hogy tájékozott beleegyezést adjanak. A vizsgálat természetéből adódóan szükséges, hogy a résztvevők beszéljenek angolul. Mivel moderált beszélgetésre kerül sor, elengedhetetlen, hogy minden résztvevő és kutató ugyanazt a nyelvet beszélje, hogy lehetővé váljon az interaktív párbeszéd és a megértés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Családi alapú
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Felnőttek
A felnőttek sarlósejtes betegségben szenvednek
Szülők
Sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek/felnőttek szülők
Orvosok
Olyan orvosok, akik legalább egy éve nyújtottak egészségügyi ellátást sarlósejtes betegségben szenvedő egyéneknek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Fókuszcsoportos interjúk az SCD-ben szenvedők, az SCD-ben szenvedők szülei, valamint a CRISPR Cas9 génszerkesztés használatával foglalkozó szolgáltatók attitűdjeivel, hiedelmeivel és véleményével kapcsolatban.
Időkeret: A felvétel napján
A felvétel napján
Felmérni egy oktatási eszköz hasznosságát a CRISPR Cas9 megértésének javítására.
Időkeret: A felvétel napján
A felvétel napján

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. április 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. december 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. február 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 26.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 999917081
  • 17-HG-N081

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel