Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání znalostí, postojů a přesvědčení pacientů se srpkovitou anémií, rodičů pacientů se srpkovitou anémií a poskytovatelů směrem k integraci CRISPR do klinické péče

5. února 2021 aktualizováno: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Pozadí:

Srpkovitá anémie (SCD) je způsobena genetickou vadou, která ovlivňuje tvorbu hemoglobinu. Kvůli tomu mají lidé s SCD abnormálně tvarované červené krvinky, což může mít za následek špatný transport kyslíku v těle a zvýšit riziko krevních sraženin. CRISPR Cas9 je nový nástroj, který umožňuje vědcům stříhat a upravovat geny způsobem, který je rychlejší, levnější a přesnější než jiné nástroje pro úpravu genů. Nedávno byl proveden výzkum pomocí CRISPR Cas9 ke korekci genu srpkovitých buněk na zvířecích modelech a lidských buňkách. Výzkumníci chtějí porozumět názorům lidí s SCD, rodičů lidí s SCD a poskytovatelů těchto pacientů na použití CRISPR Cas9 v klinických studiích a léčbě.

Cíle:

Studovat postoje, přesvědčení a názory lidí s SCD, rodičů lidí s SCD a poskytovatelů na používání CRISPR Cas9 gen-editing. Dalším účelem této studie je posoudit užitečnost vzdělávacího nástroje pro zlepšení porozumění CRISPR Cas9.

Způsobilost:

Lidé ve věku 18 let a starší, kteří mluví anglicky a buď mají SCD, jsou rodiči někoho s SCD nebo jsou lékařem lidí s SCD.

Design:

Účastníci budou prověřeni telefonicky. Ti s SCD budou vyšetřeni s daty z jejich genotypu SCD.

Účast trvá cca 2 hodiny.

Účastníci vyplní tři ankety.

Účastníci se podívají na video o CRISPR Cas9.

Účastníci se zapojí do skupinového sezení. To bude nahráno a analyzováno.

Údaje z dotazníkových otázek a cílových skupin mohou být použity pro budoucí výzkum. Všechny osobně identifikovatelné informace však budou před sdílením dat odstraněny.

Údaje o účastnících budou místo jména označeny číselným kódem.

Účastníci mohou být pozváni, aby se připojili k budoucím studiím SCD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Technika úpravy genů CRISPR/Cas9 bere vědeckou výzkumnou a zdravotnickou komunitu útokem s příslibem, že vyléčí a zmírní zátěž vysilujících nemocí. Existují však omezené znalosti týkající se důsledků použití tohoto typu nástroje v lidském výzkumu a medicíně. Výzkumníci potřebují porozumět názorům pacientů, jejich rodin a poskytovatelů, aby zajistili, že přístup ke genové úpravě bude inkluzivní a bude respektovat různé zájmy a obavy. Dialogu dosud dominovali vědečtí výzkumníci, lékaři, etici, odborníci na veřejné zdraví a politiku. Pro pokrok vědy je důležité studovat pohled pacienta na používání technologie. Rodiče navíc často hrají důležitou roli v rozhodovacím procesu; v tomto ohledu je nezbytné porozumět názorům a otázkám této skupiny jednotlivců ohledně používání CRISPR/Cas9 u lidí. Provádíme kvalitativní studii se složkou smíšených metod, abychom prozkoumali znalosti, postoje a přesvědčení pacientů žijících se srpkovitou anémií (SCD), rodičů pacientů se SCD a lékařů této populace pacientů ohledně používání CRISPR/Cas9. technika. Studie je navržena tak, aby změřila základní celkovou genetickou gramotnost těchto tří kohort, gramotnost specifickou pro CRISPR a obecné postoje a přesvědčení o úpravě genů/CRISPR Cas9 (v somatických i zárodečných buňkách); zhodnotit užitečnost vzdělávacího nástroje pro zlepšení porozumění této inovativní technice; a změřit, jak se postoje a názory na úpravu genů, konkrétně CRISPR Cas9, možná posouvají nebo zůstávají nedotčené po vzdělávacím videu, stejně jako v prostoru fokusové skupiny.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

109

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí se srpkovitou anémií; rodič dítěte se srpkovitou anémií nebo lékaři, kteří poskytovali zdravotní péči osobám žijícím se srpkovitou anémií po dobu alespoň jednoho roku

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Kritéria pro zařazení pacientů:

  1. musí mít diagnózu srpkovité anémie
  2. musí být starší 18 let
  3. musí být anglicky mluvící

Kritéria pro zařazení rodičů pacientů s SCD:

  1. musí mít dítě se srpkovitou anémií
  2. musí být starší 18 let
  3. musí mluvit anglicky

A konečně kritéria pro zařazení pro lékaře:

  1. musí pečovat o pacienty se srpkovitou anémií
  2. musí o pacienty se srpkovitou anémií pečovat minimálně 12 měsíců
  3. musí být pečovatelem alespoň o pět dospělých pacientů a/nebo pět dětských pacientů
  4. musí být starší 18 let
  5. musí být anglicky mluvící.

Účastníci musí být starší 18 let, aby mohli poskytnout informovaný souhlas. Vzhledem k povaze studia je nutné, aby účastníci mluvili anglicky. Protože bude probíhat moderovaná konverzace, je nezbytné, aby všichni účastníci a výzkumní pracovníci mluvili stejným jazykem, aby byl umožněn interaktivní diskurz a porozumění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Rodinný
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Dospělí
Dospělí mají srpkovitou anémii
Rodiče
Rodiče s dětmi/dospělými, kteří mají srpkovitou anémii
Lékaři
Lékaři, kteří poskytují zdravotní péči jednotlivcům žijícím se srpkovitou anémií po dobu alespoň jednoho roku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rozhovory zaměřené na skupinové rozhovory týkající se postojů, přesvědčení a názorů osob s SCD, rodičů osob s SCD a poskytovatelů na používání genové úpravy CRISPR Cas9.
Časové okno: V den zařazení
V den zařazení
Posoudit užitečnost vzdělávacího nástroje pro zlepšení porozumění CRISPR Cas9.
Časové okno: V den zařazení
V den zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

5. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

30. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 999917081
  • 17-HG-N081

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit