Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøke kunnskapen, holdningene og troen til sigdcellesykdomspasienter, foreldre til pasienter med sigdcellesykdom og leverandører mot integrering av CRISPR i klinisk behandling

5. februar 2021 oppdatert av: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Bakgrunn:

Sigdcellesykdom (SCD) er forårsaket av en genetisk defekt som påvirker hvordan hemoglobin lages. På grunn av dette har personer med SCD unormalt formede røde blodlegemer, noe som kan føre til dårlig oksygentransport i kroppen og øke risikoen for blodpropp. CRISPR Cas9 er et nytt verktøy som lar forskere klippe og redigere gener på en måte som er raskere, billigere og mer presis enn andre genredigeringsverktøy. Nylig har det blitt forsket med CRISPR Cas9 for å korrigere sigdcellegenet i dyremodeller og menneskeceller. Forskere ønsker å forstå synspunktene til de med SCD, foreldre til personer med SCD, og ​​leverandørene til disse pasientene angående bruk av CRISPR Cas9 i kliniske studier og behandling.

Mål:

Å studere holdninger, tro og meninger til de med SCD, foreldre til de med SCD og leverandører om bruk av CRISPR Cas9 genredigering. Et tilleggsformål med denne studien er å vurdere nytten av et pedagogisk verktøy for å forbedre forståelsen av CRISPR Cas9.

Kvalifisering:

Personer i alderen 18 år og eldre som snakker engelsk og enten har SCD, er foreldre til noen med SCD, eller er en lege for personer med SCD.

Design:

Deltakerne vil bli screenet via telefon. De med SCD vil bli screenet med data fra sin SCD-genotype.

Deltakelsen varer i ca 2 timer.

Deltakerne skal fylle ut tre undersøkelser.

Deltakerne vil se en video om CRISPR Cas9.

Deltakerne vil delta i en fokusgruppeøkt. Dette vil bli tatt opp på lydbånd og analysert.

Dataene fra undersøkelsesspørsmålene og fokusgruppene kan brukes til fremtidig forskning. Men all personlig identifiserbar informasjon vil bli fjernet før data deles.

Deltakerdata vil bli identifisert med et kodenummer i stedet for navnet.

Deltakere kan bli invitert til å bli med i fremtidige studier av SCD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

CRISPR/Cas9-genredigeringsteknikken tar det vitenskapelige forsknings- og helsevesenet med storm med løftet om å kurere og lette byrden av svekkende sykdommer. Det er imidlertid begrenset kunnskap om implikasjonene av å bruke denne typen verktøy i human forskning og medisin. Forskere må forstå synspunktene til pasienter, deres familier og deres leverandører, for å sikre at tilnærmingen til genredigering er inkluderende og respekterer ulike interesser og bekymringer. Dialogen har så langt vært dominert av vitenskapelige forskere, legeforskere, etikere, folkehelse- og policyeksperter. Det er viktig for utviklingen av vitenskapen å studere pasientens perspektiv på bruken av teknologien. I tillegg spiller foreldre ofte viktige roller i beslutningsprosessen; i denne forbindelse er det viktig å forstå synspunktene og spørsmålene til denne gruppen av individer angående CRISPR/Cas9 menneskelig bruk. Vi gjennomfører en kvalitativ studie med en blandet metodekomponent for å undersøke kunnskapen, holdningene og troen til pasienter som lever med sigdcellesykdom (SCD), foreldrene til pasienter med SCD, og ​​legene i denne pasientpopulasjonen angående bruk av CRISPR/Cas9 teknologi. Studien er designet for å måle disse tre kohortene grunnlinje overordnet genetisk kompetanse, CRISPR-spesifikk leseferdighet og generelle holdninger og oppfatninger til genredigering/CRISPR Cas9 (i både somatiske celler og kjønnsceller); å evaluere nytten av et pedagogisk verktøy for å forbedre ens forståelse av denne innovative teknikken; og for å måle hvordan holdninger og tro mot genredigering, spesielt CRISPR Cas9, kanskje endrer seg eller forblir intakte etter den pedagogiske videoen, så vel som innenfor et fokusgrupperom.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

109

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne med sigdcellesykdom; forelder til et barn med sigdcellesykdom eller leger som har levert helsetjenester til personer som lever med sigdcellesykdom i minst ett år

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Inklusjonskriteriene for pasienter:

  1. må ha en diagnose sigdcellesykdom
  2. må være 18 år eller eldre
  3. må være engelsktalende

Inklusjonskriteriene for foreldre til pasienter med SCD:

  1. må ha et barn med sigdcellesykdom
  2. må være 18 år eller eldre
  3. må være engelsktalende

Til slutt, inklusjonskriteriene for leger:

  1. må ta seg av sigdcellepasienter
  2. skal ha pleiet sigdcellepasienter i minimum 12 måneder
  3. må ha vært omsorgsperson for minst fem voksne pasienter og/eller fem pediatriske pasienter
  4. må være 18 år eller eldre
  5. må være engelsktalende.

Deltakerne må være 18 år eller eldre for å gi informert samtykke. Det er nødvendig at deltakerne snakker engelsk på grunn av studiens art. Fordi en moderert samtale vil finne sted, er det viktig at alle deltakere og forskere snakker samme språk for å tillate interaktiv diskurs og forståelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Familiebasert
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Voksne
Voksne har sigdcellesykdom
Foreldre
Foreldre med barn/voksne som har sigdcellesykdom
Leger
Leger som har levert helsetjenester til personer som lever med sigdcellesykdom i minst ett år

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fokusgruppeintervjuer relatert til holdninger, tro og meninger til de med SCD, foreldre til de med SCD og leverandører om bruk av CRISPR Cas9-genredigering.
Tidsramme: På inkluderingsdagen
På inkluderingsdagen
For å vurdere nytten av et pedagogisk verktøy for å forbedre forståelsen av CRISPR Cas9.
Tidsramme: På inkluderingsdagen
På inkluderingsdagen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 999917081
  • 17-HG-N081

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Russia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere