Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af viden, holdninger og overbevisninger hos patienter med seglcellesygdomme, forældre til patienter med seglcellesygdom og udbydere i retning af integration af CRISPR i klinisk pleje

5. februar 2021 opdateret af: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Baggrund:

Seglcellesygdom (SCD) er forårsaget af en genetisk defekt, der påvirker, hvordan hæmoglobin dannes. På grund af dette har personer med SCD unormalt formede røde blodlegemer, hvilket kan resultere i dårlig ilttransport i kroppen og øge risikoen for blodpropper. CRISPR Cas9 er et nyt værktøj, som gør det muligt for forskere at klippe og redigere gener på en måde, der er hurtigere, billigere og mere præcis end andre genredigeringsværktøjer. For nylig er der blevet forsket ved hjælp af CRISPR Cas9 til at korrigere seglcelle-genet i dyremodeller og menneskeceller. Forskere ønsker at forstå synspunkterne hos dem med SCD, forældre til personer med SCD og udbyderne af disse patienter vedrørende brugen af ​​CRISPR Cas9 i kliniske forsøg og behandling.

Mål:

At studere holdninger, overbevisninger og meninger hos dem med SCD, forældre til dem med SCD og udbydere om brugen af ​​CRISPR Cas9-genredigering. Et yderligere formål med denne undersøgelse er at vurdere nytten af ​​et pædagogisk værktøj til at forbedre forståelsen af ​​CRISPR Cas9.

Berettigelse:

Folk på 18 år og ældre, der taler engelsk og enten har SCD, er forældre til en person med SCD eller er læge for personer med SCD.

Design:

Deltagerne bliver screenet via telefon. Dem med SCD vil blive screenet med data fra deres SCD-genotype.

Deltagelse varer cirka 2 timer.

Deltagerne vil udfylde tre undersøgelser.

Deltagerne vil se en video om CRISPR Cas9.

Deltagerne vil deltage i en fokusgruppesession. Dette vil blive optaget på lydbånd og analyseret.

Data fra undersøgelsens spørgsmål og fokusgrupper kan bruges til fremtidig forskning. Dog vil alle personligt identificerbare oplysninger blive fjernet, før data deles.

Deltagerdata vil blive identificeret med et kodenummer i stedet for deres navn.

Deltagerne kan blive inviteret til at deltage i fremtidige studier af SCD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

CRISPR/Cas9-genredigeringsteknikken tager det videnskabelige forsknings- og sundhedssamfund med storm med løftet om at helbrede og lette byrden af ​​invaliderende sygdomme. Der er dog begrænset viden om implikationerne af at bruge denne type værktøj i human forskning og medicin. Forskere er nødt til at forstå synspunkter hos patienter, deres familier og deres udbydere for at sikre, at tilgangen til genredigering er inkluderende og respekterer forskellige interesser og bekymringer. Dialogen har indtil videre været domineret af videnskabelige forskere, lægevidenskabsfolk, etikere, folkesundheds- og politikeksperter. Det er vigtigt for udviklingen af ​​videnskaben at studere patientens perspektiv om brugen af ​​teknologien. Derudover spiller forældre ofte vigtige roller i beslutningsprocessen; i denne henseende er det vigtigt at forstå denne gruppe af individers synspunkter og spørgsmål vedrørende CRISPR/Cas9 menneskelig brug. Vi udfører et kvalitativt studie med en blandet metodekomponent for at undersøge viden, holdninger og overbevisninger hos patienter, der lever med seglcellesygdom (SCD), forældre til patienter med SCD og læger i denne patientpopulation vedrørende brugen af ​​CRISPR/Cas9 teknologi. Undersøgelsen er designet til at måle disse tre kohorter grundlæggende overordnet genetisk læsefærdighed, CRISPR-specifik læsefærdighed og generelle holdninger og overbevisninger til genredigering/CRISPR Cas9 (i både somatiske celler og kønsceller); at evaluere nytten af ​​et pædagogisk værktøj til at forbedre ens forståelse af denne innovative teknik; og for at måle, hvordan holdninger og overbevisninger til genredigering, specifikt CRISPR Cas9, måske skifter eller forbliver intakte efter undervisningsvideoen, såvel som inden for et fokusgrupperum.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

109

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med seglcellesygdom; forælder til et barn med seglcellesygdom eller læger, der har leveret sundhedsydelser til personer, der lever med seglcellesygdom i mindst et år

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Inklusionskriterier for patienter:

  1. skal have en diagnose seglcellesygdom
  2. skal være 18 år eller ældre
  3. skal være engelsktalende

Inklusionskriterierne for forældre til patienter med SCD:

  1. skal have et barn med seglcellesygdom
  2. skal være 18 år eller ældre
  3. skal være engelsktalende

Endelig er inklusionskriterierne for læger:

  1. skal tage sig af seglcellepatienter
  2. skal have passet seglcellepatienter i minimum 12 måneder
  3. skal have været pårørende for mindst fem voksne patienter og/eller fem pædiatriske patienter
  4. skal være 18 år eller ældre
  5. skal være engelsktalende.

Deltagerne skal være 18 år eller ældre for at give informeret samtykke. Det er nødvendigt, at deltagerne taler engelsk på grund af undersøgelsens karakter. Fordi en modereret samtale vil finde sted, er det vigtigt, at alle deltagere og forskere taler det samme sprog for at give mulighed for interaktiv diskurs og forståelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Familiebaseret
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Voksne
Voksne har seglcellesygdom
Forældre
Forældre med børn/voksne, der har seglcellesygdom
Læger
Læger, der har leveret sundhedsydelser til personer, der lever med seglcellesygdom i mindst et år

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fokusgruppeinterviews relateret til holdninger, overbevisninger og meninger hos dem med SCD, forældre til dem med SCD og udbydere om brugen af ​​CRISPR Cas9-genredigering.
Tidsramme: På optagelsesdagen
På optagelsesdagen
At vurdere nytten af ​​et uddannelsesværktøj til at forbedre forståelsen af ​​CRISPR Cas9.
Tidsramme: På optagelsesdagen
På optagelsesdagen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

30. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 999917081
  • 17-HG-N081

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner