Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение знаний, отношения и убеждений пациентов с серповидно-клеточной анемией, родителей пациентов с серповидно-клеточной анемией и поставщиков медицинских услуг в отношении интеграции CRISPR в клиническую помощь

5 февраля 2021 г. обновлено: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Задний план:

Серповидноклеточная анемия (SCD) вызвана генетическим дефектом, который влияет на то, как вырабатывается гемоглобин. Из-за этого у людей с ВСС эритроциты имеют неправильную форму, что может привести к ухудшению транспорта кислорода в организме и увеличить риск образования тромбов. CRISPR Cas9 — это новый инструмент, который позволяет ученым вырезать и редактировать гены быстрее, дешевле и точнее, чем другие инструменты для редактирования генов. Недавно было проведено исследование с использованием CRISPR Cas9 для исправления гена серповидно-клеточной анемии в моделях животных и клетках человека. Исследователи хотят понять мнение людей с ВСС, родителей людей с ВСС и медицинских работников этих пациентов относительно использования CRISPR Cas9 в клинических испытаниях и лечении.

Цели:

Изучить отношение, убеждения и мнения людей с ВСС, родителей лиц с ВСС и поставщиков медицинских услуг в отношении использования редактирования генов CRISPR Cas9. Дополнительной целью этого исследования является оценка полезности образовательного инструмента для улучшения понимания CRISPR Cas9.

Право на участие:

Лица в возрасте 18 лет и старше, которые говорят по-английски и имеют ВСС, являются родителями кого-либо с ВСС или работают врачом для людей с ВСС.

Дизайн:

Участники будут проверяться по телефону. Те, у кого ВСС, будут проверены с данными их генотипа ВСС.

Участие длится около 2 часов.

Участники заполнят три анкеты.

Участники посмотрят видео о CRISPR Cas9.

Участники примут участие в фокус-группе. Это будет записано на аудио и проанализировано.

Данные из вопросов опроса и фокус-групп могут быть использованы для будущих исследований. Однако вся личная информация будет удалена до того, как данные будут переданы.

Данные участников будут обозначаться кодовым номером вместо их имени.

Участникам может быть предложено присоединиться к будущим исследованиям SCD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Серповидно-клеточная анемия

Подробное описание

Техника редактирования генов CRISPR/Cas9 штурмом покоряет научно-исследовательское и медицинское сообщество, обещая вылечить и облегчить бремя изнурительных болезней. Однако знания о последствиях использования этого типа инструмента в исследованиях человека и медицине ограничены. Исследователям необходимо понимать точки зрения пациентов, их семей и их поставщиков, чтобы гарантировать, что подход к редактированию генов включает и уважает различные интересы и проблемы. До сих пор в диалоге доминировали научные исследователи, врачи-ученые, специалисты по этике, общественное здравоохранение и эксперты в области политики. Для развития науки важно изучить точку зрения пациента на использование технологии. Кроме того, родители часто играют важную роль в процессе принятия решений; в связи с этим важно понять взгляды и вопросы этой группы людей относительно использования CRISPR/Cas9 человеком. Мы проводим качественное исследование с компонентом смешанных методов для изучения знаний, отношения и убеждений пациентов, живущих с серповидно-клеточной анемией (SCD), родителей пациентов с SCD и врачей этой популяции пациентов относительно использования CRISPR/Cas9. технологии. Исследование предназначено для измерения этих трех когорт базовой общей генетической грамотности, грамотности, специфичной для CRISPR, а также общего отношения и убеждений в отношении редактирования генов / CRISPR Cas9 (как в соматических, так и в зародышевых клетках); оценить полезность образовательного инструмента для улучшения понимания этой инновационной техники; и оценить, как отношение и убеждения к редактированию генов, в частности CRISPR Cas9, могут измениться или остаться неизменными после образовательного видео, а также в пространстве фокус-группы.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

109

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
    - National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые с серповидноклеточной анемией; родитель ребенка с серповидно-клеточной анемией или врачи, оказывавшие медицинскую помощь лицам, живущим с серповидно-клеточной анемией, не менее года

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Критерии включения пациентов:

должен иметь диагноз серповидно-клеточная анемия
должно быть 18 лет или старше
должен быть англоговорящим

Критерии включения для родителей пациентов с ВСС:

должен родить ребенка с серповидноклеточной анемией
должно быть 18 лет или старше
должен быть англоговорящим

Наконец, критерии включения для врачей:

должен заботиться о серповидноклеточных больных
должен ухаживать за больными с серповидно-клеточной анемией не менее 12 месяцев
должен ухаживать не менее чем за пятью взрослыми пациентами и/или пятью педиатрическими пациентами
должно быть 18 лет или старше
должен быть англоязычным.

Участники должны быть старше 18 лет, чтобы дать информированное согласие. Необходимо, чтобы участники говорили по-английски из-за характера исследования. Поскольку будет иметь место модерируемый разговор, важно, чтобы все участники и исследователи говорили на одном языке, чтобы обеспечить интерактивное обсуждение и понимание.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Семейный
Временные перспективы: Поперечный разрез

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Взрослые люди У взрослых серповидноклеточная анемия
Родители Родители детей/взрослых с серповидно-клеточной анемией
Врачи Врачи, которые оказывали медицинскую помощь людям, живущим с серповидно-клеточной анемией, не менее года.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Интервью с фокус-группами, посвященные отношениям, убеждениям и мнениям лиц с ВСС, родителей лиц с ВСС и медицинских работников в отношении использования редактирования генов CRISPR Cas9. Временное ограничение: В день включения	В день включения
Оценить полезность образовательного инструмента для улучшения понимания CRISPR Cas9. Временное ограничение: В день включения	В день включения

Мера результата

Временное ограничение

Интервью с фокус-группами, посвященные отношениям, убеждениям и мнениям лиц с ВСС, родителей лиц с ВСС и медицинских работников в отношении использования редактирования генов CRISPR Cas9.

Временное ограничение: В день включения

В день включения

Оценить полезность образовательного инструмента для улучшения понимания CRISPR Cas9.

Временное ограничение: В день включения

В день включения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 апреля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 февраля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества