Undersöka kunskap, attityder och övertygelser hos patienter med sicklecellssjukdom, föräldrar till patienter med sicklecellssjukdom och leverantörer mot integration av CRISPR i klinisk vård

Bakgrund:

Sicklecell disease (SCD) orsakas av en genetisk defekt som påverkar hur hemoglobin bildas. På grund av detta har personer med SCD onormalt formade röda blodkroppar, vilket kan resultera i dålig syretransport i kroppen och öka risken för blodproppar. CRISPR Cas9 är ett nytt verktyg som gör det möjligt för forskare att klippa och redigera gener på ett sätt som är snabbare, billigare och mer exakt än andra genredigeringsverktyg. Nyligen har forskning gjorts med hjälp av CRISPR Cas9 för att korrigera sicklecell-genen i djurmodeller och mänskliga celler. Forskare vill förstå synpunkterna hos personer med SCD, föräldrar till personer med SCD och leverantörerna av dessa patienter angående användningen av CRISPR Cas9 i kliniska prövningar och behandling.

Mål:

Att studera attityder, övertygelser och åsikter hos de med SCD, föräldrar till de med SCD och leverantörer om användningen av CRISPR Cas9-genredigering. Ett ytterligare syfte med denna studie är att bedöma användbarheten av ett utbildningsverktyg för att förbättra förståelsen av CRISPR Cas9.

Behörighet:

Personer i åldern 18 år och äldre som talar engelska och antingen har SCD, är förälder till någon med SCD eller är läkare för personer med SCD.

Design:

Deltagarna kommer att screenas via telefon. De med SCD kommer att screenas med data från sin SCD-genotyp.

Deltagandet varar ca 2 timmar.

Deltagarna kommer att fylla i tre enkäter.

Deltagarna kommer att titta på en video om CRISPR Cas9.

Deltagarna kommer att delta i en fokusgruppssession. Detta kommer att spelas in och analyseras.

Data från enkätfrågorna och fokusgrupperna kan komma att användas för framtida forskning. All personligt identifierbar information kommer dock att tas bort innan data delas.

Deltagardata kommer att identifieras med ett kodnummer istället för deras namn.

Deltagare kan bjudas in att gå med i framtida studier av SCD.