PEG-生长激素注射液治疗特纳综合征患儿的研究
2017年12月10日 更新者：GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
聚乙二醇化重组人生长激素注射液治疗特纳综合征儿童的2期研究
本研究旨在探讨聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）注射液治疗特纳综合征（TS）儿童的最佳剂量，初步评价其安全性和有效性，为3期临床用药剂量提供科学可靠的依据。审判。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
180
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- 招聘中
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
接触：
- Chunxiu Gong, PhD
-
Shanghai、中国
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai、中国
- 招聘中
- Shanghai Children's Hospital
-
接触：
- Pin Li
-
Shanghai、中国
- 招聘中
- Xinhua Hospital of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
接触：
- Jun Ye
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
-
接触：
- Yuhua Hu
-
Wuxi、Jiangsu、中国
- 招聘中
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国
- 招聘中
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun、Jilin、中国
- 招聘中
- First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国
- 招聘中
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
接触：
- Junfeng Fu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 女性
- 骨龄<12岁
- 核型：45，X； 45、X/46、XXqi； 45, X / 46, XXr; 45, X / 46, XX; 46、XX齐； 46岁，二十一岁； 45、X / 47、XXX； 46、XXp-； 45，X/46，XXp-； 46、XXq-； 45X/46，XXq-； 45、X / 46、XX / 47、XXX 等（计数 50 个或更多单元格）；
- 面部外观和异常：至少有以下症状之一的患者，包括但不限于面部色素痣、短颈、蹼颈、低后发际线、低耳位、小颌畸形、高弓、盾牌-如胸部、肘外翻、膝外翻、第4、5掌骨短小、指甲发育不良、脊柱侧弯、上睑下垂和斜视、心血管异常（如主动脉瓣狭窄、主动脉二尖瓣和高血压）、生殖异常（如原发性性腺功能障碍）、肾异常、甲状腺机能减退、中耳病变等。
- 身材矮小：身高低于同年龄同性别平均身高的-2.5SD。
- 青春期前（Tanner I 期）患者
- 无生长激素治疗史
- 受试者及其监护人签署知情同意书（如受试者无能力签署知情同意书，由其法定监护人代为签署受试者姓名）
排除标准：
- 肝肾功能异常者（ALT>正常值上限；Cr>正常值上限）
- 在乙型肝炎病毒检测中抗-HBc、HbsAg 或 HbeAg 呈阳性的受试者；
- 具有高度过敏体质或对蛋白质或研究产品或其赋形剂过敏的受试者
- 患有全身慢性疾病和免疫缺陷的受试者
- 确诊肿瘤患者
- 对于肿瘤标志物超出正常范围的患者，结合其他信息，考虑为潜在的肿瘤高危人群，可排除治疗。
- 精神病患者
- 葡萄糖调节受损（IGR）（包括空腹血糖受损（IFG）和/或葡萄糖耐量受损（IGT））或糖尿病的受试者
- 3个月内参加过其他临床试验的受试者
- 受试者在 3 个月内接受过可能干扰 GH 分泌或 GH 功能的药物或其他激素（如性类固醇、糖皮质激素等）
- 研究者认为不适合本研究的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：PEG-rhGH低剂量
PEG-rhGH注射液（27IU/4.5mg/0.5ml/瓶）
皮下注射 0.1 mg/kg/w，持续 52 周。
|
PEG-rhGH 皮下注射 0.1 mg/kg/w，持续 52 周。
其他名称：
PEG-rhGH 皮下注射 0.2 mg/kg/w，持续 52 周。
其他名称：
|
|
实验性的：PEG-rhGH 高剂量
PEG-rhGH注射液（27IU/4.5mg/0.5ml/瓶）
皮下注射 0.2 mg/kg/w，持续 52 周。
|
PEG-rhGH 皮下注射 0.1 mg/kg/w，持续 52 周。
其他名称：
PEG-rhGH 皮下注射 0.2 mg/kg/w，持续 52 周。
其他名称：
|
|
NO_INTERVENTION：非治疗对照组
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗前后身高标准差评分变化(ΔHT SDS)
大体时间：52周
|
治疗前后实足身高标准差评分变化
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
高度速度
大体时间：52周
|
治疗结束时的年增长率
|
52周
|
|
ΔBA/ΔCA
大体时间：52周
|
骨成熟度（骨龄变化/实足年龄变化）
|
52周
|
|
IGF-1(胰岛素样生长因子1) MSDS
大体时间：52周
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Chunxiu Gong, PhD、Beijing Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年3月1日
初级完成 (预期的)
2018年3月1日
研究注册日期
首次提交
2017年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月14日
首次发布 (实际的)
2017年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年12月10日
最后验证
2017年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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