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Un estudio de inyección de PEG-somatropina para tratar niños con síndrome de Turner

10 de diciembre de 2017 actualizado por: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Un estudio de fase 2 de inyección de hormona de crecimiento humano recombinante pegilada para tratar niños con síndrome de Turner

Este estudio tiene como objetivo explorar la dosis óptima de inyección de hormona de crecimiento humana recombinante pegilada (PEG-rhGH) para tratar a niños con síndrome de Turner (ST), evaluar preliminarmente su seguridad y eficacia y proporcionar evidencia científica y confiable para la dosificación del medicamento en la fase clínica 3. ensayo.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

180

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Contacto:
          • Chunxiu Gong, PhD
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Shanghai Children's Hospital
        • Contacto:
          • Pin Li
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Xinhua Hospital of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contacto:
          • Jun Ye
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
        • Contacto:
          • Yuhua Hu
      • Wuxi, Jiangsu, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana
        • Reclutamiento
        • First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:
          • Junfeng Fu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Femenino
  • Edad ósea <12 años
  • Cariotipo: 45, X; 45, X / 46, XXqi; 45, X / 46, XXr; 45, X / 46, XX; 46, XXqi; 46, XXpi; 45, X / 47, XXX; 46, XXp-; 45, X / 46, XXp-; 46, XXq-; 45X/46, XXq-; 45, X / 46, XX / 47, XXX, etc. (cuenta 50 o más celdas);
  • Aspecto facial y anomalías: pacientes con al menos uno de los siguientes signos, que incluyen, entre otros, nevus pigmentado facial, cuello corto, cuello palmeado, nacimiento del cabello posterior bajo, orejas de implantación baja, micrognatia, arco abovedado alto, como tórax, cúbito valgo, genu valgum, cuarto y quinto metacarpianos cortos, displasia ungueal, escoliosis, ptosis y estrabismo, anomalías cardiovasculares (como estenosis aórtica, válvula aórtica bicúspide e hipertensión), anomalías reproductivas (como disfunción gonadal primaria), alteraciones renales anomalías, hipofunción tiroidea, lesión del oído medio, etc.
  • Talla baja: talla inferior a -2,5 DE de la talla media de la misma edad y sexo.
  • Pacientes prepuberales (etapa I de Tanner)
  • Sin antecedentes de tratamiento con hormona de crecimiento
  • El sujeto y su tutor firman el consentimiento informado (si el sujeto es incapaz de firmar el consentimiento informado, su tutor legal deberá firmar el nombre del sujeto en su lugar)

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con funciones hepáticas y renales anormales (ALT > límite superior del valor normal; Cr > límite superior del valor normal)
  • Sujetos positivos para anti-HBc, HbsAg o HbeAg en las pruebas del virus de la Hepatitis B;
  • Sujetos con constitución altamente alérgica o alergia a las proteínas o al producto en investigación o a su excipiente
  • Sujetos con enfermedad crónica sistémica e inmunodeficiencia
  • Pacientes diagnosticados de tumor
  • Para los pacientes cuyos marcadores tumorales excedan el rango normal en combinación con otra información, considerando como riesgos potenciales altos de tumor, pueden ser excluidos del tratamiento.
  • Pacientes con enfermedad mental
  • Sujetos con alteración de la regulación de la glucosa (IGR) (incluyendo alteración de la glucosa en ayunas (IFG) y/o alteración de la tolerancia a la glucosa (IGT)) o diabetes
  • Sujetos que participaron en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses
  • Sujetos que recibieron medicamentos que pueden interferir con la secreción de GH o la función de GH, u otras hormonas dentro de los 3 meses (como esteroides sexuales, glucocorticoides, etc.)
  • Otras condiciones que no sean adecuadas para este estudio en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: PEG-rhGH dosis baja
Inyección de PEG-rhGH (27 UI/4,5 mg/0,5 ml/botella) 0,1 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Biológico: PEG-rhGH dosis baja
Inyección de PEG-rhGH 0,1 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • Inyección de somatropina humana recombinante de polietilenglicol
Biológico: Dosis alta de PEG-rhGH
Inyección de PEG-rhGH 0,2 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • Inyección de somatropina humana recombinante de polietilenglicol
Otro: Grupo de control sin tratamiento
EXPERIMENTAL: Dosis alta de PEG-rhGH
Inyección de PEG-rhGH (27 UI/4,5 mg/0,5 ml/botella) 0,2 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Biológico: PEG-rhGH dosis baja
Inyección de PEG-rhGH 0,1 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • Inyección de somatropina humana recombinante de polietilenglicol
Biológico: Dosis alta de PEG-rhGH
Inyección de PEG-rhGH 0,2 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • Inyección de somatropina humana recombinante de polietilenglicol
Otro: Grupo de control sin tratamiento
SIN INTERVENCIÓN: Grupo de control sin tratamiento

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la desviación estándar de la altura antes y después del tratamiento (ΔHT SDS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
El cambio de puntuación de desviación estándar de altura de la edad cronológica antes y después del tratamiento
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura Velocidad
Periodo de tiempo: 52 semanas
Tasa de crecimiento anual al final del tratamiento
52 semanas
ΔBA/ΔCA
Periodo de tiempo: 52 semanas
Maduración ósea (cambios de edad ósea/ cambio de edad cronológica)
52 semanas
IGF-1 (factor de crecimiento similar a la insulina 1) Ficha datos de seguridad (MSDS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Colaboradores

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Affiliated Hospital of Jiangnan University
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
The First Hospital of Jilin University
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Jiangxi Province Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Chunxiu Gong, PhD, Beijing Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2016

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

16 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

12 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de diciembre de 2017

Última verificación

1 de junio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GenSci 032 CT

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Turner

Ensayos clínicos sobre PEG-rhGH dosis baja

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