Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie injekce PEG-somatropinu k léčbě dětí s Turnerovým syndromem

10. prosince 2017 aktualizováno: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie fáze 2 injekce pegylovaného rekombinantního lidského růstového hormonu k léčbě dětí s Turnerovým syndromem

Tato studie si klade za cíl prozkoumat optimální dávku injekce pegylovaného rekombinantního lidského růstového hormonu (PEG-rhGH) k léčbě dětí s Turnerovým syndromem (TS), předběžně vyhodnotit její bezpečnost a účinnost a poskytnout vědecké a spolehlivé důkazy pro dávkování léků ve fázi 3 klinického hodnocení. soud.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

180

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Chunxiu Gong, PhD
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Shanghai Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Pin Li
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Xinhua Hospital of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jun Ye
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
        • Kontakt:
          • Yuhua Hu
      • Wuxi, Jiangsu, Čína
        • Nábor
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína
        • Nábor
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína
        • Nábor
        • First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Junfeng Fu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ženský
  • Kostní věk <12 let
  • karyotyp: 45, X; 45, X / 46, XXqi; 45, X/46, XXr; 45, X / 46, XX; 46, XXqi; 46, XXpi; 45, X/47, XXX; 46, XXp-; 45, X/46, XXp-; 46, XXq-; 45X/46, XXq-; 45, X / 46, XX / 47, XXX atd. (počítat 50 nebo více buněk);
  • Vzhled a abnormality obličeje: Pacienti s alespoň jedním z následujících příznaků, které zahrnují, ale nejsou omezeny na, obličejový pigmentový névus, krátký krk, lemovaný krk, nízká zadní vlasová linie, nízko posazené uši, mikrognatie, vysokoklenutá klenba, štít- jako je hrudník, cubitus valgus, genu valgum, krátké 4. a 5. metakarpy, dysplazie nehtů, skolióza, ptóza a strabismus, kardiovaskulární abnormality (jako je aortální stenóza, bikuspidální aortální chlopeň a hypertenze), reprodukční abnormality (jako je primární gonadální dysfunkce), ledviny abnormality, hypofunkce štítné žlázy, léze středního ucha atd.
  • Nízký vzrůst: výška pod -2,5 SD průměrné výšky stejného věku a pohlaví.
  • Pre-pubertální (Tannerovo stadium I) pacienti
  • Bez léčby růstovým hormonem v anamnéze
  • Informovaný souhlas podepíše subjekt a jeho opatrovník (pokud subjekt není schopen informovaný souhlas podepsat, podepíše místo něj jeho zákonný zástupce)

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s abnormálními funkcemi jater a ledvin (ALT > horní hranice normální hodnoty; Cr > horní hranice normální hodnoty)
  • Subjekty pozitivní na anti-HBc, HbsAg nebo HbeAg v testech na virus hepatitidy B;
  • Subjekty s vysoce alergickou konstitucí nebo alergií na proteiny nebo hodnocený produkt nebo jeho pomocnou látku
  • Subjekty se systémovým chronickým onemocněním a imunitní nedostatečností
  • Pacienti s diagnózou nádoru
  • Pacienti, jejichž nádorové markery překračují normální rozmezí v kombinaci s dalšími informacemi, mohou být z léčby vyloučeni.
  • Pacienti s duševním onemocněním
  • Subjekty s narušenou regulací glukózy (IGR) (včetně narušené glukózy nalačno (IFG) a/nebo narušené glukózové tolerance (IGT)) nebo diabetem
  • Subjekty, které se během 3 měsíců zúčastnily jiných klinických studií
  • Subjekty, které během 3 měsíců dostávaly léky, které mohou narušovat sekreci GH nebo funkci GH nebo jiné hormony (jako jsou pohlavní steroidy, glukokortikoidy atd.)
  • Jiné podmínky, které jsou podle názoru zkoušejícího nevhodné pro tuto studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Nízká dávka PEG-rhGH
Injekce PEG-rhGH (27 IU/4,5 mg/0,5 ml/láhev) 0,1 mg/kg/w subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů.
Biologický: Nízká dávka PEG-rhGH
PEG-rhGH Injekce 0,1 mg/kg/w subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů.
Ostatní jména:
  • Injekce polyethylenglykolu s rekombinantním lidským somatropinem
Biologický: Vysoká dávka PEG-rhGH
PEG-rhGH Injekce 0,2 mg/kg/w subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů.
Ostatní jména:
  • Injekce polyethylenglykolu s rekombinantním lidským somatropinem
Jiný: Kontrolní skupina bez léčby
EXPERIMENTÁLNÍ: Vysoká dávka PEG-rhGH
Injekce PEG-rhGH (27 IU/4,5 mg/0,5 ml/láhev) 0,2 mg/kg/w subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů.
Biologický: Nízká dávka PEG-rhGH
PEG-rhGH Injekce 0,1 mg/kg/w subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů.
Ostatní jména:
  • Injekce polyethylenglykolu s rekombinantním lidským somatropinem
Biologický: Vysoká dávka PEG-rhGH
PEG-rhGH Injekce 0,2 mg/kg/w subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů.
Ostatní jména:
  • Injekce polyethylenglykolu s rekombinantním lidským somatropinem
Jiný: Kontrolní skupina bez léčby
NO_INTERVENTION: Kontrolní skupina bez léčby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre směrodatné odchylky výšky před a po léčbě (ΔHT SDS)
Časové okno: 52 týdnů
Změna skóre směrodatné odchylky výšky chronologického věku před a po léčbě
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výšková rychlost
Časové okno: 52 týdnů
Roční tempo růstu na konci léčby
52 týdnů
ΔBA/ACA
Časové okno: 52 týdnů
Kostní zrání (změny kostního věku / změna chronologického věku)
52 týdnů
IGF-1 (insulin-like growth factor 1) SDS
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Spolupracovníci

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Affiliated Hospital of Jiangnan University
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
The First Hospital of Jilin University
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Jiangxi Province Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Chunxiu Gong, PhD, Beijing Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2016

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

16. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

12. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GenSci 032 CT

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Turnerův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit