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Uno studio sull'iniezione di PEG-somatropina per il trattamento dei bambini con sindrome di Turner

10 dicembre 2017 aggiornato da: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio di fase 2 sull'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante pegilato per il trattamento dei bambini con sindrome di Turner

Questo studio mira a esplorare la dose ottimale dell'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante pegilato (PEG-rhGH) per trattare i bambini della sindrome di Turner (TS), valutare preliminarmente la sua sicurezza ed efficacia e fornire prove scientifiche e affidabili per il dosaggio del farmaco nella clinica di fase 3 prova.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

180

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Contatto:
          • Chunxiu Gong, PhD
      • Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Shanghai Children's hospital
        • Contatto:
          • Pin Li
      • Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Xinhua Hospital of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contatto:
          • Jun Ye
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital With Nanjing Medical University
        • Contatto:
          • Yuhua Hu
      • Wuxi, Jiangsu, Cina
        • Reclutamento
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina
        • Reclutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina
        • Reclutamento
        • First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:
          • Junfeng Fu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Femmina
  • Età ossea <12 anni
  • Cariotipo: 45, X; 45, X / 46, XXqi; 45,X / 46,XXr; 45, X / 46, XX; 46, XXqi; 46, XXpi; 45, X / 47, XXX; 46, XXp-; 45, X / 46, XXp-; 46, XXq-; 45X / 46, XXq-; 45, X / 46, XX / 47, XXX, ecc. (conta 50 o più celle);
  • Aspetto facciale e anomalie: pazienti con almeno uno dei seguenti segni, che includono ma non sono limitati a nevo pigmentato facciale, collo corto, collo palmato, attaccatura dei capelli bassa posteriore, orecchie a basso impianto, micrognazia, arco a volta alto, come torace, cubito valgo, ginocchio valgo, 4° e 5° metacarpo corto, displasia ungueale, scoliosi, ptosi e strabismo, anomalie cardiovascolari (come stenosi aortica, valvola aortica bicuspide e ipertensione), anomalie riproduttive (come disfunzione gonadica primaria), renale anomalie, ipofunzione tiroidea, lesione dell'orecchio medio, ecc.
  • Bassa statura: altezza inferiore a -2,5 DS dell'altezza media della stessa età e sesso.
  • Pazienti in età prepuberale (Tanner Stage I).
  • Nessuna storia di trattamento con l'ormone della crescita
  • Il soggetto e il suo tutore firmano il consenso informato (se il soggetto non è in grado di firmare il consenso informato, il suo tutore legale firmerà invece il nome del soggetto)

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con funzionalità epatica e renale anomale (ALT > limite superiore del valore normale; Cr > limite superiore del valore normale)
  • Soggetti positivi per anti-HBc, HbsAg o HbeAg nei test del virus dell'epatite B;
  • Soggetti con costituzione altamente allergica o allergia alle proteine ​​o al prodotto sperimentale o al suo eccipiente
  • Soggetti con malattia cronica sistemica e deficienza immunitaria
  • Pazienti con diagnosi di tumore
  • Per i pazienti i cui marcatori tumorali superano il range normale in combinazione con altre informazioni, considerando come potenziali alti rischi di tumore, possono essere esclusi dal trattamento.
  • Pazienti con malattia mentale
  • Soggetti con alterata regolazione del glucosio (IGR) (inclusi glicemia a digiuno alterata (IFG) e/o ridotta tolleranza al glucosio (IGT)) o diabete
  • Soggetti che hanno preso parte ad altri studi clinici entro 3 mesi
  • Soggetti che hanno ricevuto medicinali che possono interferire con la secrezione o la funzione del GH o altri ormoni entro 3 mesi (come steroidi sessuali, glucocorticoidi, ecc.)
  • Altre condizioni che non sono adatte per questo studio secondo il parere del ricercatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: PEG-rhGH a basso dosaggio
Iniezione di PEG-rhGH (27IU/4,5 mg/0,5 ml/flacone) 0,1 mg/kg/w per iniezione sottocutanea per 52 settimane.
Biologico: PEG-rhGH a basso dosaggio
Iniezione di PEG-rhGH 0,1 mg/kg/w mediante iniezione sottocutanea per 52 settimane.
Altri nomi:
  • Iniezione di somatropina umana ricombinante di glicole polietilenico
Biologico: Alta dose di PEG-rhGH
Iniezione di PEG-rhGH 0,2 mg/kg/w mediante iniezione sottocutanea per 52 settimane.
Altri nomi:
  • Iniezione di somatropina umana ricombinante di glicole polietilenico
Altro: Gruppo di controllo senza trattamento
SPERIMENTALE: Alta dose di PEG-rhGH
Iniezione di PEG-rhGH (27IU/4,5 mg/0,5 ml/flacone) 0,2 mg/kg/w per iniezione sottocutanea per 52 settimane.
Biologico: PEG-rhGH a basso dosaggio
Iniezione di PEG-rhGH 0,1 mg/kg/w mediante iniezione sottocutanea per 52 settimane.
Altri nomi:
  • Iniezione di somatropina umana ricombinante di glicole polietilenico
Biologico: Alta dose di PEG-rhGH
Iniezione di PEG-rhGH 0,2 mg/kg/w mediante iniezione sottocutanea per 52 settimane.
Altri nomi:
  • Iniezione di somatropina umana ricombinante di glicole polietilenico
Altro: Gruppo di controllo senza trattamento
NESSUN_INTERVENTO: Gruppo di controllo senza trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza prima e dopo il trattamento (ΔHT SDS)
Lasso di tempo: 52 settimane
La variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza dell'età cronologica prima e dopo il trattamento
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza Velocità
Lasso di tempo: 52 settimane
Tasso di crescita annuale alla fine del trattamento
52 settimane
ΔBA/ΔCA
Lasso di tempo: 52 settimane
Maturazione ossea (modifiche dell'età ossea/modifiche dell'età cronologica)
52 settimane
IGF-1 (fattore di crescita insulino-simile 1) SDS
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Collaboratori

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Affiliated Hospital of Jiangnan University
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
The First Hospital of Jilin University
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Jiangxi Province Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Chunxiu Gong, PhD, Beijing Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2016

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

16 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GenSci 032 CT

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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