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ターナー症候群の子供を治療するためのPEG-ソマトロピン注射の研究

2017年12月10日 更新者:GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

ターナー症候群の子供を治療するためのペグ化組換えヒト成長ホルモン注射の第2相試験

この研究は、ターナー症候群 (TS) の子供を治療するためのペグ化組換えヒト成長ホルモン (PEG-rhGH) 注射の最適用量を調査し、その安全性と有効性を予備的に評価し、第 3 相臨床における投薬量の科学的かつ信頼できる証拠を提供することを目的としています。トライアル。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (予想される)

180

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Beijing、中国
        • 募集
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
        • コンタクト:
          • Chunxiu Gong, PhD
      • Shanghai、中国
        • 募集
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai、中国
        • 募集
        • Shanghai Children's Hospital
        • コンタクト:
          • Pin Li
      • Shanghai、中国
        • 募集
        • Xinhua Hospital of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • コンタクト:
          • Jun Ye
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国
        • 募集
        • The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
        • コンタクト:
          • Yuhua Hu
      • Wuxi、Jiangsu、中国
        • 募集
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国
        • 募集
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国
        • 募集
        • First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国
        • 募集
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • コンタクト:
          • Junfeng Fu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~18年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

女性

説明

包含基準:

  • 女性
  • 骨年齢<12歳
  • 核型:45、X。 45、X / 46、XXqi; 45、X / 46、XXr; 45、X / 46、XX; 46、XXqi; 46、XXpi; 45、X / 47、XXX; 46、XXp-; 45、X/46、XXp-; 46、XXq-; 45X / 46、XXq-; 45、X / 46、XX / 47、XXXなど(50個以上のセルを数えます);
  • 顔の外観と異常:顔面色素性母斑、短い首、水かきのある首、後頭部の生え際の低さ、低い耳、小顎症、高回旋弓、シールドを含むがこれらに限定されない、次の徴候の少なくとも 1 つを有する患者胸部、外反肘、外反膝、短い第 4 および第 5 中手骨、爪異形成、脊柱側弯症、眼瞼下垂および斜視、心血管異常 (大動脈弁狭窄症、二尖大動脈弁および高血圧症など)、生殖異常 (原発性性腺機能障害など)、腎臓など異常、甲状腺機能低下症、中耳病変など
  • 低身長:同年齢同性平均身長の-2.5SD以下の身長。
  • 思春期前(Tanner Stage I)の患者
  • 成長ホルモン治療歴なし
  • 被験者とその保護者がインフォームド コンセントに署名します (被験者がインフォームド コンセントに署名できない場合は、法定後見人が代わりに被験者の名前に署名する必要があります)。

除外基準:

  • 肝腎機能に異常のある者(ALT>正常値上限;Cr>正常値上限)
  • -B型肝炎ウイルス検査で抗HBc、HbsAgまたはHbeAgが陽性の被験者;
  • 極度のアレルギー体質または蛋白質もしくは治験薬もしくはその賦形剤に対するアレルギーを有する者
  • 全身性慢性疾患および免疫不全の被験者
  • 腫瘍と診断された患者
  • 他の情報と組み合わせて腫瘍マーカーが正常範囲を超えている患者は、腫瘍の潜在的な危険性が高いと見なされ、治療から除外される場合があります。
  • 精神疾患患者
  • -グルコース調節障害(IGR)(空腹時グルコース障害(IFG)および/または耐糖能障害(IGT)を含む)または糖尿病の被験者
  • 3ヶ月以内に他の治験に参加した者
  • -GH分泌またはGH機能を妨げる可能性のある薬、または3か月以内に他のホルモンを投与された被験者(性ステロイド、グルココルチコイドなど)
  • -研究者の意見では、この研究に不適切なその他の条件。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:平行
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:PEG-rhGH 低用量
PEG-rhGH 注射液 (27IU/4.5mg/0.5ml/ボトル) 0.1 mg/kg/w を皮下注射で 52 週間。
PEG-rhGH 注射 0.1 mg/kg/w を皮下注射で 52 週間。
他の名前:
  • ポリエチレングリコール組換えヒトソマトロピン注射
PEG-rhGH 注射 0.2 mg/kg/w を皮下注射で 52 週間。
他の名前:
  • ポリエチレングリコール組換えヒトソマトロピン注射
実験的:PEG-rhGH高用量
PEG-rhGH 注射液 (27IU/4.5mg/0.5ml/ボトル) 0.2 mg/kg/w を皮下注射で 52 週間。
PEG-rhGH 注射 0.1 mg/kg/w を皮下注射で 52 週間。
他の名前:
  • ポリエチレングリコール組換えヒトソマトロピン注射
PEG-rhGH 注射 0.2 mg/kg/w を皮下注射で 52 週間。
他の名前:
  • ポリエチレングリコール組換えヒトソマトロピン注射
NO_INTERVENTION:無治療対照群

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療前後の身長標準偏差スコアの変化(ΔHT SDS)
時間枠:52週
治療前後の実年齢の身長標準偏差スコアの変化
52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
高さ速度
時間枠:52週
治療終了時の年間成長率
52週
ΔBA/ΔCA
時間枠:52週
骨の成熟(骨年齢の変化・暦年齢の変化)
52週
IGF-1 (インスリン様成長因子 1) SDS
時間枠:52週
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年3月1日

一次修了 (予期された)

2018年3月1日

試験登録日

最初に提出

2017年6月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月14日

最初の投稿 (実際)

2017年6月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年12月10日

最終確認日

2017年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ターナー症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

PEG-rhGH 低用量の臨床試験

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