碳酸锂治疗尼曼匹克C1型病的研究
2019年9月21日 更新者：Huiwen Zhang, MD、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
碳酸锂对尼曼病C1型影响的单中心、前瞻性、开放性、非随机病例对照研究
本研究拟研究碳酸锂是否对尼曼-匹克病C1型脑部有保护作用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
18
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200092
- Xin Hua Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 40年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 7岁至40岁
- 15 岁之前出现神经系统症状
- 由两个 NPC1 突变或一个 NPC1 突变伴血浆 7-酮胆固醇升高确定的 NPC1 确诊
- 独立或在协助下行走的能力
- 受试者或父母/监护人能够与研究者沟通，理解并遵守本临床试验的规则。
- 能够陪同受试者参加临床试验的父母/监护人
- 受试者或父母/监护人必须提供书面知情同意书
排除标准：
- 一名 NPC 临床严重程度量表评分达到 5
- 怀孕或哺乳期的女性
- 预计寿命不足1年
- 严重肝功能不全（定义为肝实验室参数、AST 和/或 ALT 大于正常上限的三倍
- 肾功能不全，血清肌酸大于正常值上限的1.5倍
- 无神经系统症状
- 服用抗利尿激素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗
|
观察碳酸锂对尼曼匹克病C1的脑保护作用
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
NPC 临床严重程度评分
大体时间：52周
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
7-酮胆固醇
大体时间：52周
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月5日
初级完成 (预期的)
2020年9月30日
研究完成 (预期的)
2021年6月30日
研究注册日期
首次提交
2017年6月26日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月26日
首次发布 (实际的)
2017年6月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月21日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- XH-17-010
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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