Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie węglanu litu w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C1

21 września 2019 zaktualizowane przez: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte i nierandomizowane badanie kliniczno-kontrolne wpływu węglanu litu na chorobę Niemanna typu C1

To badanie ma na celu zbadanie, czy węglan litu ma działanie ochronne na mózg choroby Niemanna-Picka typu C1.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

18

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200092
        • Xin Hua Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. w wieku od 7 do 40 lat
  2. wystąpienie objawów neurologicznych przed 15 rokiem życia
  3. potwierdzone rozpoznanie NPC1 określone przez dwie mutacje NPC1 lub jedną mutację NPC1 z podwyższonym stężeniem 7-ketocholesterolu w osoczu
  4. zdolność chodzenia samodzielnie lub z pomocą
  5. Uczestnik lub rodzic/opiekun zdolny do komunikowania się z badaczem, zrozumienia i przestrzegania zasad tego badania klinicznego.
  6. rodzic/opiekun, który może towarzyszyć uczestnikom podczas udziału w badaniu klinicznym
  7. Podmiot lub rodzic/opiekun musi wyrazić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  1. Jeden wynik w skali dotkliwości klinicznej NPC osiągnął 5
  2. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  3. Przewidywana długość życia poniżej 1 roku
  4. Ciężka niewydolność wątroby (zdefiniowana jako laboratoryjne parametry czynności wątroby, aktywność AspAT i (lub) AlAT powyżej trzykrotności górnej granicy normy
  5. Niewydolność nerek ze stężeniem kreatyny w surowicy przekraczającym 1,5 raza górną granicę normy
  6. Wolny z objawami neurologicznymi
  7. Weź hormon antydiuretyczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: leczenie
Lek: Węglan litu
Obserwacja, czy węglan litu pełni rolę ochronną w mózgu w chorobie Niemanna-Picka C1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena ciężkości klinicznej NPC
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
7-ketocholesterol
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 września 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XH-17-010

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Węglan litu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj